美國癌症研究協會（American Association for Cancer Research, AACR）2026 年會的系列報告，勾勒出精準腫瘤學正經歷一場協調且深刻的轉型。過去多數努力聚焦於晚期疾病的反應性治療，如今則逐步轉向主動攔截癌前狀態、精準辨識隱匿性惡性腫瘤，並運用常規臨床材料優化治療選擇。
研究者提出三大相互連結的支柱——細胞攔截、機器學習驅動的基因組解碼，以及深度學習輔助的病理體學優化——共同針對高風險冒煙型多發性骨髓瘤、原發灶不明癌症，以及非小細胞肺癌免疫治療等長期挑戰，帶來實質進展。
多項研究數據顯示，這些策略在微小殘存病灶完全清除、分類準確率提升，以及存活預測精準度等方面，皆有明顯改善。整體而言，會議強調將人工智慧與既有臨床流程整合，讓癌症照護從制式化協議，轉向以生物學為導向的個人化策略。
細胞攔截鎖定高風險冒煙型多發性骨髓瘤，阻斷器官損傷於無形
在傳統「觀察等待」策略下，近半數高風險冒煙型多發性骨髓瘤患者，會在兩年內進展為活動性疾病，往往在出現骨骼病灶、腎衰竭與虛弱等不可逆器官損傷後，才開始治療。先前標準療法需等待器官損傷發生，且療程長達三年，仍無法有效清除微小殘存病灶。美國食品藥物管理局雖已核准 Darzalex Faspro 用於高風險個案，但因缺乏微小殘存病灶評估，長期進展風險仍存在不確定性。2026 年 AACR 年會強調，對異常漿細胞採取更早、更明確的行動，有望改變這群患者的疾病軌跡。
Dana-Farber 癌症研究所暨哈佛醫學院的 Omar Nadeem 醫師，在年會上發表第二期 CAR-PRISM 試驗結果。單次輸注針對異常漿細胞 BCMA 蛋白的 ciltacabtagene autoleucel CAR-T 細胞療法，使所有參與者達到 100% 微小殘存病灶陰性。中位追蹤 15.3 個月後，無人進展為活動性多發性骨髓瘤。這項一次性 CAR-T 療法，被視為從被動觀察轉向主動清除癌前細胞的典範轉移，為以往僅能監測的高風險患者，開啟潛在治癒窗口。
機器學習解析 CpG 甲基化圖譜，破解原發灶不明癌症起源
原發灶不明癌症長期困擾臨床，80% 至 85% 的患者接受廣泛、非特異性化療，中位存活僅 6 至 9 個月。其餘 15% 至 20% 因腫瘤特徵適合標靶治療，存活可達 24 個月。
分子圖譜（profiling）過去難以可靠地將多數病例歸類至可治療路徑，導致多數患者陷入試誤治療，效益有限。2026 年 AACR 年會特別指出，需要更穩健的工具來化解這項不確定性，擴大精準治療的可及性。
Kindai 大學醫學部的 Marco A. De Velasco 醫師團隊，訓練出一套機器學習模型，分析來自 The Cancer Genome Atlas 的 7,500 名患者、涵蓋 21 種癌症類型的 CpG DNA 甲基化數據。模型將複雜基因體資訊濃縮為約 1,000 個區域，作為組織特異性指紋。在主要測試群體中，癌症類型辨識準確率達 95%；在包含 31 例、橫跨 17 種癌症類型的獨立驗證組中，仍維持 87% 準確率。這項方法被視為將原發灶不明癌症分類從研究推向臨床應用的重要一步，後續將進行前瞻性測試，並適配血液 ctDNA 活檢，以克服晚期疾病組織取得困難的限制。
病理體學深度學習模型，超越 PD-L1 預測非小細胞肺癌免疫治療反應
僅有部分轉移性非小細胞肺癌患者能從免疫治療中獲得實質效益，而目前 FDA 核准的生物標記 PD-L1，預後表現有限，總體存活 concordance index 約 0.58，近乎只能說是猜測等級。常規病理切片蘊含豐富的腫瘤微環境空間資訊，然而數據量與複雜度遠超人類專家手動量化能力。年會強調，需要更優良的分層工具，減少無效治療暴露，並改善這群大型患者群體的預後。
德州大學 MD 安德森癌症中心的 Rukhmini Bandyopadhyay 醫師團隊開發的 Path-IO 深度學習模型，結合常規數位病理影像與臨床、影像資料，將患者依免疫治療不良結果風險分類。在 797 例內部與 280 例外部患者驗證中，Path-IO 單獨使用時，發現群體總體存活 C-index 達 0.69，測試群體為 0.63；結合放射體學與臨床變數後，整合 C-index 提升至 0.75。高風險分數與死亡或疾病進展風險增加超過兩倍相關，預測基礎建立在病理學家熟悉的生物可解釋空間微環境上，並能低成本融入既有數位病理工作流程。
三大支柱整合，打造從癌前攔截到治療優化的完整生命週期
年會將三大支柱呈現為單一精準腫瘤學生命週期的組成要素，將照護從反應性、制式化模式，轉向主動且個人化的策略。細胞攔截透過 CAR-T 細胞療法，針對高風險冒煙型多發性骨髓瘤等癌前狀態進行早期介入；基因體解碼利用 CpG 甲基化機器學習，解析原發灶不明癌症起源，以啟用部位特異性治療；病理體學優化則透過腫瘤微環境空間模式分析，精煉非小細胞肺癌免疫治療選擇。三者共同構成連續框架，讓辨識引導攔截、優化持續精進管理。
三大支柱的關鍵績效指標包括：細胞攔截在 15.3 個月追蹤下達成 100% 微小殘存病灶陰性；基因體解碼分類準確率達 95%；病理體學優化整合後總體存活 C-index 達 0.75。臨床影響涵蓋阻斷癌前進展、終結許多原發灶不明癌症患者的廣泛化療試誤，以及提供可靠風險分層，將辨識無效益患者的準確度提升一倍。框架強調同時運用新型模式與常規臨床基礎設施，提升各疾病狀態的效率與預後。
前瞻驗證與基礎建設需求，邁向更廣泛臨床整合之路
CpG 甲基化模型與 Path-IO 目前仍依賴回顧性世代數據，發表者強調，在廣泛採用前，需在真實世界患者群體中進行嚴謹前瞻性測試。CAR-T 細胞療法仍屬資源密集型，需仰賴專門中心與完善基礎建設；相較之下，Path-IO 設計可整合至標準數位病理工作流程，額外成本相對低廉。晚期癌症組織取得困難持續構成障礙，促使討論將表觀遺傳標記適配為血液 ctDNA 分析，以延伸基因體解碼能力。
2026 年 AACR 年會勾勒的未來方向，包括將這些工具嵌入既有臨床路徑、擴大驗證群體，以及探索串聯攔截、辨識與優化三大要素的組合策略。會議重新定義精準腫瘤學：它不再僅僅關於辨識分子標靶，而是日益涉及更早攔截疾病、運用機器學習破解隱匿惡性腫瘤，以及透過數據驅動策略優化腫瘤微環境。這些要素共同指向更主動的典範轉移，後續實施細節將透過持續臨床研究持續精煉。
資料來源：AACR 2026 會議。
延伸閱讀：
1. [圖解] 2026 AACR 年會揭腫瘤新藥開發新核心：劑量優化、創新統計與真實世界證據
2. [Illustrations] AACR 2026 New Oncology Blueprint: Integrating Project Optimus, Bayesian Architecture, and RWD for Next-Gen Trials
