2025 年北美生技大展（BIO International Convention）前夕，「Taiwan Biotech Forum（台灣生物科技論壇）」的專題演講中，英科智能（Insilico Medicine）創辦人 Alex Zhavoronkov，以「使用生成式 AI 自動化新藥開發（Generative AI and Automation for Drug Discovery」為題，進行實務經驗分享與與會專家探討交流。
這家公司自 2014 年於美國馬里蘭州巴爾的摩（Baltimore）創立，初期以深度學習為技術根基，前五年專注於演算法研究。自五年前起，公司轉型進入市場化階段，推出自有軟體並展開新藥研發計畫。如今邁入第 11 年，其營運據點橫跨波士頓、蒙特婁、阿布達比與大中華地區，特別是在 2019 年於台北成立首個亞洲據點，並與生技中心（DCB）及在地團隊密切合作。
Alex 分享自己從 2001 年起便造訪台灣，見證在地科技與生技環境日漸成熟，如今台灣更因半導體與人才優勢成為 AI 產業重要樞紐。他特別指出：「若你選擇將技術基地設於台灣，在藥物開發時程上至少可節省六個月至一年的時間。」
演算法只是起點，驗證才是關鍵：AI 藥物研發瓶頸與解方
AI 藥物研發的願景雖然令人振奮，但真正的挑戰在於從「模型產出」的結果，到「臨床驗證」之間的鴻溝。Alex 指出，現階段最大瓶頸有二：一是藥物代謝動力學（DMPK），二是毒理學（Toxicology）。即使生成模型能在 30 天內提出原型（Prototype），若缺乏實驗性驗證，從原型到產品（Product）依然可能需時超過一年。
為解決此問題，Alex 形容英科智能建立的模型為「Pharma.ai」的整合技術平台，整合轉換器擴散模型（Transformer Diffusion Models）、生物資訊演算法與推理模組（Reasoning Models），並將其轉化為可供製藥公司使用的軟體工具。其中關鍵的模組包含 AI 驅動的靶點發現平台 PandaOmics，利用深度學習識別新型疾病治療靶點並進行優化，以及生成式化學模組 Chemistry42，能從零開始構想並設計具備所需理化性質的創新小分子藥物。如今已有全球 20 大製藥公司中的 10 家買單，以不同方式使用該軟體。
Alex 強調，平台設計完全隔離客戶資料，以避免「數據中毒（Data Toxicity）」，而是透過用戶如喜好與否的反饋進行強化學習（Reinforcement Learning），不斷優化模型。此外，英科智能也與先正達（Syngenta）等農業科技公司合作，在農藥與殺蟲劑的毒性預測領域取得突破。由於農業毒性資料的可取得性遠高於人體資料，提供良好的訓練素材來源。
從實驗室到臨床：生成式 AI 藥物的真實進展與未來潛力
英科智能所打造的智慧實驗室，不僅具備自動化處理組織樣本、培養、影像判讀等流程，更能即時進行 DNA 甲基化、轉錄體與全基因體分析，AI 自動選出最具潛力的蛋白質靶點，並制定實驗驗證計畫。至今，該公司已成功開發 22 項臨床階段開發候選藥物，並實現三項對外授權（Out-licensing），其中一筆交易為 USP1 藥物授權案，現正進入第一期臨床試驗，簽約金則高達 8,000 萬美元。
最具代表性的生成式 AI 藥物為一款治療特發性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）的新藥。此藥已完成一項為期 12 週的隨機、雙盲、安慰劑對照四組試驗，其中每日 60 毫克劑量組在肺活量方面比安慰劑組平均增加 98 毫升。該藥亦被證實具抗纖維化效果（Anti-fibrotic Effects），並可能具抗老化潛能。
除了治療 IPF，此藥物亦顯示出多重適應症潛力，相關研究已分別刊登於《自然生物技術》（Nature Biotechnology）與《國家醫學期刊》（Journal of Nation Medicine），並預計發表更多關於其抗老化效果的研究。
公司未來更積極發展「製藥超級智慧（Pharmaceutical Superintelligence）」，透過融合不同領域數據與已驗證的子模型，建立可適應多任務、符合法規限制的基礎大型模型平台（Foundation Models）。
資料與模型戰略整合，打造下一代製藥超級智慧
為回應全球對新藥研發時程縮短與成功率提高的雙重壓力，英科智能正加速推進「製藥超級智慧」計畫，旨在建構大型生成式基礎模型（Foundational Models），以融合來自化學、生物學、蛋白質體學與臨床記錄等跨領域資料，透過泛流學習（Pan-Fluid Learning）框架整合已驗證的子模型。
這些子模型涵蓋轉譯合成（Retrosynthesis）、藥物可逆代謝（Reversible Metabolism）、臨床結局預測（Clinical Outcome Prediction）等功能，並以強化學習方式優化主模型性能。該架構不僅提升預測精準度，亦大幅降低訓練資料量需求，在全球日益強化的資料隱私與法規限制下，提供可持續擴展的解方。
此外 Alex 也分享，英科智能目前將最新模型「Nach01」上架至 Amazon Marketplace。這是一款多功能化學語言基礎模型（Chemical Language Foundation Model），能處理二維化學結構分析、反應預測與生成化合物等任務，提供研究人員一站式的生成與篩選平台。
該公司目前已研發超過 1,700 個經驗驗證的生成模型，整合至其核心平台如 PreciousGPT、Science42: DORA 等軟體工具中。其中，Alex 表示 PreciousGPT 是 Insilico 在老化研究（Aging Research）領域中廣受歡迎的工具之一，具備模型集成能力與強化式回饋管線，能針對不同老化階段進行模擬與生成生物資料。
智慧實驗設計，從自動化實驗室到 Body AI
除了模型與演算法外，英科智能對於實體實驗流程的優化同樣投入鉅資。該公司在亞洲打造的全自動化智慧實驗室，內部設施仿若「太空艙」，訪客踏入時會親切的以「你好（Nihao）」歡迎。從組織樣本接收、分離、培養、影像擷取、分子分析再到 AI 建議實驗計畫，全程皆以機器人與 AI 控制，大幅降低人為誤差與操作變異。
除此之外，AI 系統會依據商業可行性、實驗預算與基金來源，自動挑選具有潛力的蛋白質標的，並推薦化合物進行初步測試。此外，實驗室亦配備 CRISPR、蛋白質工程（Protein Engineering）與多種影像技術，能從細胞至動物模型全方位檢測候選藥物的效應。
Alex 於演講中進一步指出，英科智能目前正與本地企業 AGI Block 合作開發「人體智慧系統（Body AI）」，為一款結合實驗助理與科學決策支援的 AI 模型，可在實驗現場即時提供建議、協助研究員設計實驗流程、監督操作流程，甚至根據上下文提出假說與修正建議。 Alex 預測，這類 AI 助手未來兩年內將取代部分人力操作，也顯示出科學研究自動化的新時代已逐漸到來。
臨床進展與市場授權：從候選藥物到產品化的軌跡
過去藥物從目標發現（Target Identification）至市場上市平均需 12 年，且成功率極低。然而，英科智能已透過 AI 與實驗驗證協同的方式，實現數起突破。
最短的候選藥物開發案為 QPCTL 計畫，僅耗時 9 個月即達臨床階段，目前與復星醫藥（Fosun Pharma）合作進行第一期臨床試驗。另一項時間較長者，歷時 18 個月，亦於《Nature Biotechnology》發表，完整揭露從目標發現、分子合成、臨床前測試至第一期臨床的所有數據與決策邏輯。
截至目前，英科智能已授權三項候選藥物給合作夥伴進行後續開發，總現金收入達數億美元。公司策略為將藥物從開發候選推進至臨床啟動，再由大型藥廠承接，達成雙贏模式。
其中最受關注的專案是與知名神經科學家魯白合作的藥物再利用計畫（Drug Repurposing），從目標定義至研究者發起試驗（IIT）完成僅耗時不到兩年，展現 AI 在資料挖掘與適應症預測上的潛能。
AI 不是魔法，但它讓科學的速度貼近夢想
儘管 AI 藥物開發如此有潛力，Alex 依舊語帶保留地說道「AI 不是魔法。你仍無法在五年內完成新靶點藥物從發想到第二期臨床的完整流程。」。從化合物生成、模型驗證、毒性預測、實驗設計、再到臨床推進，每一環節都可見AI與自動化的身影，而這一切的核心，不只是演算法，而是如何讓 AI 學會「負責任地提出假說，並接受驗證」。隨著全球對老化疾病、肺纖維化、神經退化等慢性疾病的關注升高，AI 藥物開發技術平台不僅站在製藥產業的轉型前線，更預示著一個以速度與準確為王的新時代。
