由諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 教授所創辦的基因編輯療法生技公司 Intellia Therapeutics，於日前宣布其 T 細胞受體（T cell receptor, TCR）－T 細胞療法（T cell therapy） NTLA-5001 獲 FDA 孤兒藥資格（orphan drug designation）認證，可用於治療急性骨髓性白血病（Acute myeloid leukemia, AML）。
這項資格認證為 Intellia 旗下的孤兒藥再加一，上一個是在 CRISPR 技術下創下革命進展的 NTLA-2001。
基因編輯革命性進展！Intellia 完成第 1 個在體內進行的基因編輯試驗全球第一個 CRISPR 人體臨床試驗－NTLA-2001
自 2012 年 Jennifer Doudna 教授提出 CRISPR 基因編輯技術以來，這項技術在過去 10 年來從未被應用於人體試驗中。而在 2021 年 6 月，CRISPR 技術出現革命性新進展，Intellia 與 Regeneron Pharmaceuticals（再生元）宣佈完成全球第一個 CRISPR 的人體內臨床試驗，以 NNTLA-2001 治療 ATTR（遺傳性轉甲狀腺素澱粉樣病變）患者體內的致病蛋白質－錯誤折疊的轉甲狀腺素（TTR）。
2021 年 10 月，NTLA-2001 獲得 FDA 的孤兒藥資格認證，讓 Intellia 可獲得相關開發補助與獎勵。若 NTLA-2001 獲 FDA 核准上市，則將可成為第一個可根治 ATTR 的基因療法。
近期，Intellia 也公布 NTLA-2001 第一期臨床試驗的初步結果。在臨床試驗的第 28 天可分別降低 86% （NTLA-2001 劑量 0.7mg/kg）與 93%（NTLA-2001 劑量 1.0mg/kg）的血清 TTR，臨床耐受性與治療效果皆表現正面。
Intellia 預計於 2022 年完成 NTLA-2001 的第一期臨床試驗，並於年底公布完整的臨床數據。
Intellia 治 ATTR 的 CRISPR 藥物獲 FDA 孤兒藥認證（基因線上國際版）治療 AML 的 TCR-T 細胞療法－NTLA-5001
AML 為血液骨頭的惡性腫瘤，屬於美國成人中最常見的急性白血病類型，若不即早治療則死亡率極高，五年存活率低於 30%。其腫瘤通常會高度表現 Wilms’ Tumor 1（WT1）抗原。
NTLA-5001 為使用 CRISPR/Cas9 編輯技術的TCR-T 細胞療法，可用於精準治療高度表現 WT1 抗原的 AML 患者。NTLA-5001 針對已使用第一線療法治療、但又復發的 AML 患者的耐受性、安全性與抗腫瘤效果目前正在經第 1/2a 期臨床試驗評估中。
NTLA-5001 獲 FDA 孤兒藥資格認證
FDA 的孤兒藥資格計畫，為美國國會為保障美國罹病人數少於 20 萬的特殊疾病，特別給予藥物開發者的鼓勵措施，包含臨床試驗的稅收抵免、處方藥使用者費用（Prescription Drug User Fee）減免，與 FDA 核准上市後的七年獨家銷售權利。
Intellia 的 CEO John Leonard 表示，FDA 對 NTLA-5001 頒布孤兒藥資格認證，明顯反映了 AML 患者對於此新興療法的強烈需求，也因此將盡快推進 NTLA-5001 的臨床研究，以提供 AML 患者治療的新選擇。
基因線上精選：2021 年備受矚目的生物技術（基因線上國際版）參考資料：
1. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-receives-us-fda-orphan-drug-designation-0
2. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-updated-phase-1-data
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