繼革命性 CRISPR 療法,Intellia 的 FDA 認證孤兒藥再加一!

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由諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 教授所創辦的基因編輯療法生技公司 Intellia Therapeutics,於日前宣布其 T 細胞受體(T cell receptor, TCR)T 細胞療法(T cell therapy) NTLA-5001 獲 FDA 孤兒藥資格(orphan drug designation)認證,可用於治療急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia, AML)。

這項資格認證為 Intellia 旗下的孤兒藥再加一,上一個是在 CRISPR 技術下創下革命進展的 NTLA-2001。

基因編輯革命性進展!Intellia 完成第 1 個在體內進行的基因編輯試驗

全球第一個 CRISPR 人體臨床試驗-NTLA-2001

自 2012 年 Jennifer Doudna 教授提出 CRISPR 基因編輯技術以來,這項技術在過去 10 年來從未被應用於人體試驗中。而在 2021 年 6 月,CRISPR 技術出現革命性新進展,Intellia 與 Regeneron Pharmaceuticals(再生元)宣佈完成全球第一個 CRISPR 的人體內臨床試驗,以 NNTLA-2001 治療 ATTR(遺傳性轉甲狀腺素澱粉樣病變)患者體內的致病蛋白質-錯誤折疊的轉甲狀腺素(TTR)。

2021 年 10 月,NTLA-2001 獲得 FDA 的孤兒藥資格認證,讓 Intellia 可獲得相關開發補助與獎勵。若 NTLA-2001 獲 FDA 核准上市,則將可成為第一個可根治 ATTR 的基因療法。

近期,Intellia 也公布 NTLA-2001 第一期臨床試驗的初步結果。在臨床試驗的第 28 天可分別降低 86% (NTLA-2001 劑量 0.7mg/kg)與 93%(NTLA-2001 劑量 1.0mg/kg)的血清 TTR,臨床耐受性與治療效果皆表現正面。

Intellia 預計於 2022 年完成 NTLA-2001 的第一期臨床試驗,並於年底公布完整的臨床數據。

Intellia 治 ATTR 的 CRISPR 藥物獲 FDA 孤兒藥認證(基因線上國際版)

治療 AML 的 TCR-T 細胞療法-NTLA-5001

AML 為血液骨頭的惡性腫瘤,屬於美國成人中最常見的急性白血病類型,若不即早治療則死亡率極高,五年存活率低於 30%。其腫瘤通常會高度表現 Wilms’ Tumor 1(WT1)抗原。

NTLA-5001 為使用 CRISPR/Cas9 編輯技術的TCR-T 細胞療法,可用於精準治療高度表現 WT1 抗原的 AML 患者。NTLA-5001 針對已使用第一線療法治療、但又復發的 AML 患者的耐受性、安全性與抗腫瘤效果目前正在經第 1/2a 期臨床試驗評估中。

NTLA-5001 獲 FDA 孤兒藥資格認證

FDA 的孤兒藥資格計畫,為美國國會為保障美國罹病人數少於 20 萬的特殊疾病,特別給予藥物開發者的鼓勵措施,包含臨床試驗的稅收抵免、處方藥使用者費用(Prescription Drug User Fee)減免,與 FDA 核准上市後的七年獨家銷售權利。

Intellia 的 CEO John Leonard 表示,FDA 對 NTLA-5001 頒布孤兒藥資格認證,明顯反映了 AML 患者對於此新興療法的強烈需求,也因此將盡快推進 NTLA-5001 的臨床研究,以提供 AML 患者治療的新選擇。

基因線上精選:2021 年備受矚目的生物技術(基因線上國際版)

參考資料:
1. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-receives-us-fda-orphan-drug-designation-0
2. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-updated-phase-1-data

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