亞洲再生醫療領頭羊?日本 iPS 細胞治療現況及產業鏈結的關鍵策略

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日本在再生醫療領域屬於亞洲的先進國:2014 年日本學者完成全球首個 iPS 細胞視網膜移植案例,可用於治療老年性黃斑部病變。2017 年,日本學者山中伸彌更因 iPS 細胞研究,獲頒諾貝爾生理醫學獎。

11 月 11 日,由財團法人台灣醫界聯盟基金會等主辦「日本再生醫療學研發展與關鍵製程跨域整合策略」國際會議,邀請日本講者分享日本再生醫學產業與制度發展趨勢,來自台、日與會專家對於再生醫療的產業價值鏈及關鍵技術進行深入討論。

會議開場邀請多位貴賓致詞,其中公益財團法人日本台灣交流協會星野光明首席副代表致詞表示,日本和台灣的公司已透過建立合資企業的方式,建立活躍的合作體系,這也將對難治性疾病有所助益。

神經退化性疾病的 iPS 細胞治療

日本慶應義塾大學醫學系的岡野榮之教授,同時是日本再生醫療學會(JSRM)理事長,分享日本再生醫學及 iPS 細胞治療的技術進展。岡野教授首先介紹其研究團隊建立 iPS 細胞治療神經退化疾病的實驗模型,主要可以分為黃斑部病變、帕金森氏症等退化性疾病的細胞療法,以及肌萎縮側索硬化症(ALS)等神經性疾病的藥物開發平台。

日本慶應義塾大學醫學系岡野榮之教授

在神經退化性疾病的研究進程上,2002 年岡野教授的團隊在小鼠模型中以胚胎神經幹細胞(natural stem cell, NSC)治療脊髓損傷(SCI)小鼠,該團隊 2005 年也研發出可移植到人體的胎兒神經幹細胞,治療脊髓損傷的靈長類動物,並隨後啟動臨床試驗。今年更完成全球首例以 iPS 細胞誘導的神經幹細胞治療脊髓損傷患者,研究成果發佈於《Regenerative Therapy》。

他們也開發以 iPS 細胞治療肌萎縮側索硬化症。ALS 患者為下運動神經元(LMN)缺損所致,相較傳統培養運動神經元技術,他們改良的 iPS 誘導模型能將細胞培養時間從近 50 天縮短 1/3。

日本目前運用 iPS 細胞治療的臨床試驗,主要疾病範疇為退化性疾病(如軟骨磨損、視網膜色素病變、黃斑部病變)、神經性疾病(如脊髓損傷、帕金森氏症、阿茲海默症)、以及癌症免疫治療。 

日本再生醫療:產業、學術、臨床的黃金三角

日本創新再生醫療論壇(Forum for Innovative Regenerative Medicine, FIRM)委員會主席森由紀夫,則從產業鏈結及法規制度的角度,分析日本再生醫療走向及跨域合作的關鍵。

日本創新再生醫療論壇(FIRM)委員會主席森由紀夫視訊演講

森由主席提及日本創新再生醫療論壇目前 214 個會員企業中,約有 20% 屬於再生醫療的生技製藥公司。日本推動再生醫療產業化的關鍵在於,將學界技術移轉的治療推動上市、納入健保給付,並透過相關學會組織教育推廣,使先進療法普及化。

而再生醫療產業化面臨 2 方面挑戰:法規及製程條件。首先,法規層面關係到製藥與醫療器材法案(Act on Pharmaceuticals and Medical Devices)。日本目前核准 14 項細胞或基因治療產品,7 項由日本生技公司開發, 7 項為國際藥廠的產品。細胞療法的來源以自體細胞為主,疾病領域則著重罕見疾病,並且一些罕病案例採先核准、再追加認證途徑。

其次,製程條件的課題在於,細胞保存有相當嚴格的時效及溫度限制,因此細胞製備與物流、臨床單位的緊密結合特別重要。從這個角度來說,森由主席認為以技術移轉發展台灣本土的細胞治療產業鏈才是長遠之道。

產業界與學術單位的關係也扮演製程改良的重要角色,因為許多企業從學界取得技術移轉,但因缺乏研發經驗、沒有足夠基礎研究的臨床數據,這會導致產業界在製程優化上能著力的有限。此外,治療前介入前判斷適應症,以及預後追蹤都需要學界的基礎研究支援,若產業能與學界建立緊密關係,企業也能透過反向轉譯研究(reverse translational research)回饋學術進展。

基因線上國際版:細胞及基因治療的商業化模式關鍵?

台灣的再生醫療產業未來? 

綜合討論部分,與會專家比較台、日在細胞治療的商業模式走向。

森由主席分享日本健保制度的定價模式,舉例而言,燒燙傷患者細胞治療一人給付 1,000 萬日幣、角膜治療 900 萬,定價仍偏高。若要降低生產成本,透過導入自動化生產、發展異體細胞(allogenic)量產技術、與 CDMO 形成穩固產業鏈,都是可行的策略。

另一方面,岡野教授也提醒再生治療勢必有「無法降低的成本」,因其開發成本高、適用族群少,且患者不定期接受治療;個人化醫療及特殊專利流程技術核心,都是難以忽略的產品特性。從這個角度來說,細胞療法固然能以量制價,但合理定價仍須在產業界、患者及給付方之間持續尋求共識。

延伸閱讀:全球再生醫療正熱!台灣細胞治療產業的優勢與挑戰

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