在第 44 屆摩根大通健康醫療大會（44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference，以下簡稱「JPM 2026」或「大會」）正如火如荼進行中，多家新創與臨床階段公司正把焦點放在即將到來的數個「可被驗證」時點：從準備在 2026 年把首款 tRNA 藥物推進人體試驗，或是以「門診可行、現成供應」的免疫細胞療法嘗試替代昂貴且住院門檻高的 CAR-T 路線，到在腫瘤免疫領域押注 CD24 作為巨噬細胞檢查點的臨床可行性的公司都有。
同一時間，主打花生過敏「停藥後仍可維持緩解」的免疫療法帶著三年追蹤數據前進美國後期試驗規劃；另有公司聚焦癌症相關骨質流失的治療需求，並以 Phase 2a 結果與新一輪融資擴大能見度。從公司提供的資訊來看，2026 年這些新創公司將此視為他們從概念走向臨床證據、並可能重塑研發策略的關鍵一步。
2026 進入人體試驗倒數：tRNA 藥物與 ELANE 新路徑把「平台」推到臨床門口
Alltrna 將自身定位在一條不同於傳統「一病一藥」的研發路徑上。繼莫德納把 mRNA 發揚光大，Alltrna 強調 tRNA 的獨特生物學讓它得以打造一種以「突變」為核心的遺傳藥物策略，目標是針對共享相同基因突變的多種疾病提出治療可能性，並希望把罕見疾病的開發模式從「疾病別」轉向「突變別」。
根據公司提供的資訊，Alltrna 把 2026 年形容為該領域關鍵轉捩，並預期將開始首批人體試驗，同時推動「籃子試驗」策略。執行長 Michelle Werner 預計可就前臨床概念驗證數據與臨床規劃進一步說明。對外訊息的重點不在於單一適應症，而是如何把「同一突變、多種疾病」的想像落地成可運作的臨床試驗設計，並在 2026 年把平台主張轉化為第一批可被檢視與驗證的人體臨床試驗資料。
同樣把 2026 年視為臨床起跑線的，還有 Onchilles。他們表示共同創辦人所發現的 ELANE 路徑打開一個先前未被充分辨識的實體腫瘤脆弱點，並據此開啟新的治療路徑：讓癌細胞透過自身生物學特性被選擇性清除。Onchilles 的敘事以近期發表於《Cell Reports Medicine》的研究作為支撐，並提到完成 2,500 萬美元的 Series A1 融資以推進這項臨床工作。
目前 Onchilles 設定的明確里程碑是「在 2026 年把第一個 ELANE 基礎治療帶入臨床」。在大會中，Dr. Becker 與執行長 Court Turner（同時為 Synthorx 共同創辦人）預計可進一步解釋藥物路徑的意義與臨床推進計畫。從已公開資訊看，Onchilles 的關鍵訊號在於：把新路徑從研究轉譯為臨床應用，並以 2026 年作為首次人體試驗的里程碑。
兩家公司都已經走到「臨床門口」的臨門一腳，在此脈絡下會看見一個共同點：它們都強調出「不同於既有藥物模式的改變」，並試圖用 2026 年的首次人體試驗去回答最核心的問題——平台或新脆弱點是否能在臨床環境中形成可追蹤、可累積的證據鏈。
Alltrna 以突變為單位構想籃子策略，Onchilles 以 ELANE 路徑作為新的腫瘤切入點；兩者都把「第一次進入人體試驗」視為下一步的重點。以大會角度來看，市場更容易在此類公司身上追問的是：所謂的「轉捩點」具體指向哪些臨床動作與讀出節點，以及第一批人類臨床試驗資料將如何支持後續的擴張策略，而不是單靠前臨床產品深具潛力的描述。
免疫重置與巨噬細胞檢查點：從「可門診化」到 Phase 1 計畫的臨床訊號
在自體免疫疾病領域，深度 B 細胞耗竭被視為可能帶來緩解的手段，而 CAR-T 在某些案例中已呈現「免疫重置」的想像空間；但 CAR-T 的複雜度、成本與住院需求，也限制它往更廣泛族群進一步推廣。Artiva Biotherapeutics 以此痛點作為切入，主打其 AlloNK 目標是在同一個核心效果上—深度 B 細胞耗竭—提供更具規模化、可即時使用、並且更貼近臨床門診直接可以操作的治療選項。
公司表示，目前已公布正在進行中的臨床試驗初步安全性與轉譯數據，並且 AlloNK 以與 rituximab 或 obinutuzumab 合併的方式，用於自體免疫疾病的治療探索。Artiva 的總裁暨執行長 Fred Aslan 表示可就最新的安全性與轉譯訊號、以及臨床推進重點進一步討論。從目前的資訊研判，Artiva 的策略主軸著重於「以同樣的免疫機制，換一個更可被普及的形式」，並把「在門診就可以進行」變成賣點。
Artiva 的另一個被點名的進展，是 FDA 授予 AlloNK 在難治性類風濕性關節炎（RA）的快速通道資格，且公司已將難治性 RA 視為優先的主打適應症。對外說法指出，AlloNK 是新興「深度 B 細胞耗竭」類別中，第一個在 RA 取得該資格的療法，並以此凸顯未滿足需求與公司推進下一代免疫療法的定位。
其實，快速通道本身是一個監管程序上的重要里程碑，但公司仍把焦點放在「臨床數據已開始累積」與「門診可行性」的雙重優勢上。也因此，大會上若有更多討論，外界通常會關心合併用藥的臨床設計、轉譯指標的方向性，以及「可門診化」在實務上如何被定義與落地，而不只是概念上的便利。
在腫瘤免疫領域，Pheast Therapeutics 則認為 2025 年是重要的一年，並表示 2026 年可能在證明 CD24 作為巨噬細胞檢查點抑制標的上更具關鍵性。公司正在推進 PHST001 的多中心、開放標籤 Phase 1 試驗，對象為晚期實體腫瘤患者。PHST001 是一款人源化抗 CD24 單株抗體，目標是鎖定 CD24–Siglec-10 的巨噬細胞檢查點途徑。
公司說明該訊號路徑在多種實體腫瘤被活化，並與較差預後相關；治療構想則是恢復巨噬細胞介導的腫瘤清除，並可能進一步啟動下游的適應性免疫反應。Pheast 的執行長 Roy Maute 與醫務長 Raphael Rousseau 預計可分享更多臨床計畫。就目前公開內容而言，Pheast 以「臨床驗證路徑」為重心：用 Phase 1 的前期推進，來檢視這條檢查點軸線在人體腫瘤環境中是否能形成可被觀察到的免疫變化。
從花生過敏長期緩解到骨質流失新解方：數據、融資與各項合作於會中交鋒
在過敏治療方面，Prota Therapeutics 的主打訊息集中在「長期緩解」而非「必須持續每日服用以維持抗敏」。公司表示其主力候選藥 PRT120 可能成為花生過敏治療的關鍵選項，並以一套獨家的 18 個月給藥方案，目標是透過關閉花生特異性 IgE 產生來誘發持久緩解，而不是僅在持續用藥期間維持藥物的耐受性。
根據對外資訊，來自 Phase 2b 長期研究的三年停藥後追蹤數據顯示，許多兒童在完成 PRT120 後的數年仍維持可維持不過敏的緩解狀態。科學創辦人、免疫學家暨過敏科醫師 Mimi Tang 教授與 Prota 董事 Guillaume Pfefer 預計可進一步談論 2026 年在美國推進後期臨床試驗的規劃。就我們看來，Prota 的重點在於「停藥後仍可維持」的時間維度，以及把既有數據延伸到更大規模、後期試驗的下一步設計。
另一家同樣在臨床數據及資金動能連結道路上努力的公司 Zetagen Therapeutics。他們是一間較少曝光的腫瘤新創，鎖定的是生技領域成本高昂的併發問題——癌症驅動的骨質流失——並提出一種「停止且可能逆轉」骨質流失的新方法。他們表示近期已完成 1,290 萬美元的 Series B1 融資並超額認購，並把市場需求導回到先前公布的 ZetaMet 在轉移性乳癌治療上的 Phase 2a 臨床數據。
公司提出的亮點在於發現一條由化合物觸發、可活化具演化保留性的核受體（Nuclear receptor）新分子路徑。Zetagen 執行長 Joe Loy 樂於就公司進展進一步於大會中與投資者分享。簡言之，目前 Zetagen 的雙重優勢是「Phase 2a 結果已公開」與「融資完成且需求強勁」，他們也以此為大會中尋求投資契機的亮點。
在「平台合作案例」的案例中，QDX 把量子力學、超級運算與人工智慧結合到藥物研發流程，並以一個具體合作作為示例：公司提到與 Prelude Therapeutics 的合作促成針對 JAK2V617F 突變的突變選擇性 JAK2 抑制劑之前臨床發現，並指出該合作後續與 Prelude 的一筆 10 億美元交易有關。
QDX 表述他們具有極大規模模擬能力，首先發現 JAK2 突變體中選擇性存在的深口袋，建立突變與野生型之間可達成選擇性的機制基礎，Prelude 之後利用該口袋並在實驗上進行驗證確認；而 QDX 的量子結合自由能與分解分析技術，則在 Prelude 的結構導向設計過程中支援效力與選擇性的優化。
QDX 表示其執行長 Loong Wang（數學與分散式超級運算背景）將出席本屆大會。我們認為 QDX 值得關注的訊息重點在於「他們的方法如何應用在一個具體的突變選擇性案例中」，以及與外部合作與交易所帶出來的概念驗證。
最後，AAVantgarde Bio 指出，公司將在 15 日進行一場簡報，時間仍待確認，並將更新近期臨床進展。AAVantgarde 正推進兩個計畫，分別針對 Stargardt’s disease 與 Usher 1B，兩者皆屬遺傳性視網膜疾病，公司以 AAV 為基礎推動治療。
他們同時提到 AAVantgarde 不久前完成 1.41 億美元的 Series B 融資，並表示執行長 Natalia Misciatelli 很樂意與投資人對談。我們認為，焦點在於「會議期間的臨床更新」與「公司在資金與對外溝通上的可觸及度」。
參考來源：
各家公司提供基因線上之資料彙整
