7 月 10 日，丹麥藥廠諾和諾德（Novo Nordisk）於 International Society of Thrombosis and Haemostasis Annual Congress 大會宣佈，旗下血友病藥物 concizumab 三期試驗 explorer7 數據，顯示 concizumab 可以預防 86% 的 A, B 型血友病患者的出血情形。
血友病的標準替代療法，是透過注射替代性正常功能的凝血因子，以及能清除凝血因子抑制物的免疫抑制劑達到恢復患者凝血功能，但 B 型血友病經常對此類療法無效。諾和諾德執行副總經理 Martin Lange 表示，concizumab 有可能成為使用免疫抑製劑的 A, B 型血友病患者新治療選擇。
Novo Nordisk 砸 33 億美金收購 Dicerna，深入 RNAi 療法！（基因線上國際版）Concizumab 及其 3 期試驗
Concizumab 是一種抗組織因子途徑抑制劑（anti-tissue factor pathway inhibitor, TFPI）單株抗體，以阻斷患者體內會阻止血液凝結的蛋白質 TFP 作用I。其給藥方式是透過每日一次皮下注射，常規治療與預防 A, B 型血友病患者的長期出血情形。該藥物目前仍未獲得任何監管單位的核准。
諾和諾德針對 concizumab 進行 3 期試驗，結果顯示使用 concizumab 預防性治療，患者的自發性與外傷性出血情形降低 86%，平均年出血率（mean annualised bleeding rate, ABR）為 1.7；相比未經 concizumab 治療的對照組平均 ABR 為 11.8，達到主要試驗目的。試驗中 concizumab 的安全性與耐受性在可接受範圍，並沒有出現血栓栓塞（thromboembolism）不良事件。
諾和諾德預計將在 2022 年下半年在美國、日本提交核准申請， 2023 年則預計送審歐盟、英國用於預防性治療 A, B 型血友病。
曾因不良事件導致試驗終止
2020 年 3 月， concizumab 曾因導致 3 名受試者出現血栓不良事件，使得諾和諾德被迫暫停臨床試驗。2020 年 8 月，兩項 3 期試驗則恢復進行，且此次 explorer7 的 3 期重啟後並未再出現血栓事件。
延伸閱讀：生長激素缺乏症（GHD）病童治療新選擇？諾和諾德長效藥物每週僅需注射一次參考資料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/07/10/2476898/0/en/Novo-Nordisk-A-S-Phase-3-data-for-concizumab-show-86-reduction-in-treated-bleeds-in-haemophilia-A-or-B-with-inhibitors.html
2. https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/32302d78-439f-4a97-a655-3f7b96e2cc76
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