美國食品藥物管理局（FDA）於 7 月 19 日核准 Incyte 的 Opzelura (ruxolitinib) 藥膏可用於治療 12 歲（含）以上兒童與成人的非分節型白斑（nonsegmental vitiligo）。Opzelura 為局部 JAK（Janus Kinase）抑制劑，早在 2021 年 9 月已被核准用於治療 12 歲（含）以上、非免疫低下的輕度至中度異位性皮膚炎（atopic dermatitis）患者。
經過此次核准，Opzelura 成為了第一款、也是唯一一款可用於治療非分節型白斑的藥物。根據 第 3 期臨床試驗結果顯示，透過每日兩次塗抹於發病部位，並持續 24 週，將可改善白斑的面積約 75%。
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白斑症（vitiligo），又名白癜風，屬於自體免疫疾病；病因爲毒殺型 T 細胞攻擊黑色素細胞，進而導致皮膚色素受損、脫色，於臉部、頸部、嘴巴及生殖器等部位形成一塊又一塊的白斑，另外也可能在手與手臂等容易受摩擦的部位產生。許多白斑症的患者通常還會受其他至少一種的免疫性疾病所擾，且皮關外觀的改變也會讓患者感到自卑與焦慮，甚至出現社交障礙。
白斑症根據黑色素細胞死亡的原因可分為分節型（segmental）與非分節型（nonsegmental），其中以後者佔比較高（85-90%）。非分節型白斑與免疫系統失衡相關，通常於 20-30 歲發病，並且終身都可能擴散。
白斑症治療新契機：JAK 抑制劑
以往白斑症的治療有類固醇、光照療法（phototherapy）等，然而隨著該疾病的生理機轉逐漸明朗，現在多轉向研究使用 JAK 抑制劑來調控 JAK-STAT 路徑來治療。目前已有兩款獲美國 FDA 核准的 JAK 抑制劑，分別為類風濕性關節炎的 tofacitinib 與骨髓纖維化（myelofibrosis）的 ruxolitinib，有鑒於這兩種藥物皆能干擾 JAK-STAT 路徑，目前都已被用於白斑症治療研究上。
而本次核准的 Opzelura 正是具選擇性抑制 JAK1/JAK2 路徑功能的 ruxolitinib。根據其第 3 期臨床試驗 TRuE-V1 與 TRuE-V2 結果顯示，在每日兩次、持續 24 週的治療後，約 30% 的白斑症患者的臉部與全身非分節型白斑指數（facial Vitiligo Area Scoring Index, F-VASI）改善了至少 75%（F-VASI75），達到臨床終點；且與安慰劑組別的 10% 相比，有正面的療效。而在接受長達 52 週的治療療程後，更有 50% 的患者達到了 F-VASI75 的改善情形。
Opzelura 常見的不良反應包含塗抹部位搔癢、痤瘡與頭痛等；且不建議將 Opzelura 與其他生物製劑、JAK 抑制劑結合治療。
延伸閱讀：皮膚細胞會自殺？細胞焦亡程序性死亡避免鏈球菌感染參考資料：
1. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-topical-treatment-addressing-repigmentation-vitiligo-patients-aged-12-and-older
2. https://www.businesswire.com/news/home/20220718005819/en/Incyte-Announces-U.S.-FDA-Approval-of-Opzelura%E2%84%A2-ruxolitinib-Cream-for-the-Treatment-of-Vitiligo
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