藥華藥（6446）持續擴充旗下新藥 Ropeginterferon alfa-2b（簡稱 Ropeg，即 P1101）的國際臨床實證。繼今年 8 月底 Ropeg 獲美國食品藥物管理局（FDA）核准，用於治療成人原發性血小板過多症（ET）後，藥華藥團隊將於 10 月底遠赴美國紐約，參與第 18 屆國際骨髓增生性腫瘤大會（International Congress on Myeloproliferative Neoplasms，MPN Congress，下稱「國際 MPN 大會」），並發表六項重要研究摘要。這些研究匯聚了來自美國、日本與中國的臨床數據，從現行療法的未滿足需求、真實世界治療模式，到 JAK2 V617F 分子層面的反應，全面深化 Ropeg 應用於 ET 及真性紅血球增多症（PV）的臨床證據基礎。

本屆國際 MPN 大會訂於 10 月 29 日至 30 日在紐約布魯克林舉行，六項研究摘要均將於美東時間 10 月 29 日下午 5 時 45 分的大會海報場次發表，報告 Ropeg 在不同地區與臨床情境下的研究進展，涵蓋現行治療需求、Ropeg 臨床使用經驗與分子反應，持續累積支持 ET 與 PV 治療決策的研究資料。

ET 治療迎來新選擇，六項研究深化長期治療討論

Ropeg 至今已獲全球約 50 個國家核准用於治療 PV，更是近 30 年來首款獲得美國 FDA 核准治療 ET 的全新療法，為病患帶來羥基脲（Hydroxyurea）與安閣靈（Anagrelide，簡稱 ANA）之外的治療新選項。此次發表的六項研究將深入探討 ET 與 PV 病患在現行療法下所面臨的挑戰，並剖析 Ropeg 在真實世界中的臨床表現與分子反應。

六項研究中，其中三項研究運用美國的醫療保險理賠與社區腫瘤醫療數據，分析了 ET 的治療模式與未滿足需求、PV 病患使用 Ropeg 的治療順序與持續性，以及採用不同第一線細胞減量療法之病患特徵。另一項系統性文獻回顧與統合分析則針對接受 HU 作為第一線治療的 ET 及 PV 病患，評估其長期預後結果。

其餘兩項研究分別為來自日本第三期研究的探索性分析，以及中國多中心真實世界回溯性分析這兩項研究聚焦於使用 Ropeg 治療後 JAK2 V617F 等位基因負荷的變化，為醫界理解該藥物在分子層面的作用機制提供了寶貴資料。

藥華藥醫學長秦小強醫學博士表示：「這些研究明確指出，ET 與 PV 的現行治療仍存在未滿足需求，病患亟需超越血球數值控制的治療選擇。Ropeg 已在美國獲准用於成人 ET 及 PV 病患，為 MPN 治療帶來了新機會。我們將持續累積真實世界證據，協助醫師辨識適合使用 Ropeg 的病患族群，支持臨床治療決策。」

進軍國際 MPN 大會，六大研究重點摘要一次看

美國 ET 治療選擇仍集中於傳統療法

根據美國醫療保險理賠資料分析，在約 15.9 萬名 ET 病患中，估計僅約三分之一曾接受治療；其中 HU 佔據第一線療法的 94%，而更換療法者多半只是在 HU 與 ANA 兩者之間轉換。然而，在 SURPASS-ET 第 3 期多中心試驗（NCT04285086） 中，Ropeg 已展現出優於 ANA 的持久反應率。   

HU 長期治療突顯持續存在的臨床缺口

系統性文獻回顧與統合分析指出，血栓是 PV 與 ET 病患最常見的疾病相關事件，且此風險在整個追蹤期間持續存在；此外，在已通報的停藥原因中，約三分之一肇因於藥物毒性或患者無法耐受。   

美國 PV 數據展現 Ropeg 長期使用效益

將 Ropeg 作為 PV 第一線治療的病患，其 24 個月的治療持續率高達 55.0%。數據亦顯示，未滿 60 歲的年輕病患傾向在治療歷程的較早期使用 Ropeg，且其 24 個月治療持續率（60.5%）也優於較年長的病患（32.0%）。   

社區臨床數據描繪 Ropeg 第一線用藥者特徵

相較於使用其他細胞減量療法（主要為 HU）的病患，第一線使用 Ropeg 的患者年齡較輕（年齡中位數分別為 63 歲與 73 歲），且低風險病患的比例較高（分別為 32% 與 8%）。此外，自確診 PV 至開始治療的時間中位數，Ropeg 組與他藥組分別為 7.7 個月與 0.6 個月，此結果與初期優先採用放血及阿斯匹靈治療的臨床情境相符。   

日本研究證實快速劑量調升方案的分子反應優勢

針對日本兩項第 3 期研究的探索性分析顯示，採用「250–350–500 微克快速劑量調升（HIDAT）方案」的 PV 病患，在第 24 週時，JAK2 V617F 等位基因負荷的降幅（12.66%）在數值上明顯大於採用較緩慢調升方案者（7.50%），且兩者的完全血液學反應相近。目前此 HIDAT 方案已在日本獲准用於 PV，同時也是美國核准的 ET 給藥標準方案。   

中國真實世界研究觀察到顯著血液與分子反應

一項納入 87 名中國 MPN 病患（主要為 ET 及 PV）的多中心回溯性分析顯示，在使用 HIDAT 方案後，病患的完全血液學反應率從第 3 個月的 62% 攀升至第 12 個月的 78%。在分子層面，JAK2 V617F 等位基因負荷隨著治療每月平均下降 1.89%。該研究中通報的不良事件皆為輕微的第 1 至 2 級，最常見者為肝功能檢驗異常。