藥華藥（6446）近日公告，已向衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）提出申請，擬變更新一代長效型干擾素 Ropeginterferon alfa-2b（簡稱 Ropeg，即 P1101）的原發性血小板過多症（ET）適應症，從現行治療接受 hydroxyurea（HU）後具有抗藥性或無法耐受的成人病人，擴大至所有 ET 成人病人，不限治療線別；同時也申請調整真性紅血球增多症（PV）的用法用量，改採較高起始劑量及加速劑量遞增的「高劑量給藥方案」。

申請擴大 ET 適應症，PV 目標高劑量給藥方案

藥華藥表示，目前台灣約有 4,500 名 ET 患者，每 10 萬人約有 20 名患者。而現行臨床治療中，第一線用藥為仿單標示外使用的 HU，第二線則為安閣靈（anagrelide），後者已於 1997 年獲美國食品藥物管理局（FDA）核准。

此次申請，核心變化在於，將 P1101 的 ET 適應症，由目前已獲 TFDA 核准 P1101 用於治療接受 HU 治療後有抗藥性或無耐受性的 ET 成人病人，申請擴大至「所有 ET 成人病人，不限治療線別」。

而在 PV 方面，藥華藥此次申請的重點則是調整 P1101 給藥方式。目前核准方案為起始劑量 100 微克，每兩週調升 50 微克；此次提出的高劑量給藥方案，則改為起始 250 微克，兩週後調升至 350 微克，再於兩週後調升至目標劑量 500 微克。藥華藥說明，採用新方案後，病人開始施打後最快四週即可達到 500 微克目標劑量。藥華藥指出，PV 同樣屬於骨髓增生性腫瘤（myeloproliferative neoplasms, MPN）疾病的一種，PV患者除了紅血球過度增加外，多數情況下白血球與血小板也可能升高，並具有血栓、栓塞等心血管併發症風險，疾病亦可能惡化為繼發性骨髓纖維化（myelofibrosis, MF）或急性骨髓白血病（acute myeloid leukemia, AML）。

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