專注於開發創新代謝檢查點免疫療法的佩圖思生醫股份有限公司（簡稱佩圖思，Pilatus Biosciences Inc.）近日宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已授予其首創靶向 CD36 單株抗體用於治療肝細胞癌（簡稱肝癌，HCC）的快速通道資格（Fast Track Designation）。此外，針對晚期實體瘤的 PLT012 第一期臨床試驗，也已於美國德州休士頓 Next Oncology 癌症治療中心完成首例患者給藥。
不只加速臨床試驗，快速通道的長遠意義
獲得快速通道資格，代表監管機構認為該療法有機會回應嚴重疾病中長期未被滿足的醫療需求；此外，這也意味著在後續開發過程中，佩圖思將能與 FDA 進行更密集的溝通與互動，在臨床設計與開發策略上更早取得回饋，進一步降低研發過程中的不確定性。若未來臨床數據持續展現療效潛力，也有機會進一步申請優先審查（Priority Review）或加速批准（Accelerated Approval）等審查途徑。
佩圖思共同創辦人暨執行長林雲漢博士表示：「感謝 FDA 授予 PLT012 快速通道資格的肯定。團隊創立的初衷，是希望破解癌症透過代謝適應機制逃避免疫攻擊的難題，致力為飽受實體腫瘤與代謝相關疾病所苦的患者帶來希望。」
共同創辦人暨科學顧問委員會主席何秉智教授指出：「PLT012 的潛力不僅限於癌症治療。我們在研究中觀察到，它在改善代謝失衡方面同樣表現出色，有望為從代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH，一種由脂質代謝失衡引起的慢性肝臟發炎疾病，通常由脂肪肝進一步惡化而來）到肝癌的這一系列疾病類型帶來新的治療思路。」
從戰略角度來看，PLT012 所鎖定的 CD36 脂質代謝機制，橫跨腫瘤免疫與代謝疾病兩大領域，使其不僅是一項單一適應症的候選藥物，更具備發展為「代謝檢查點（metabolic checkpoint）」平台型療法的潛力。透過同一核心機制，未來有機會延伸至多種癌症及代謝相關疾病，建立跨疾病領域的產品組合與長期成長動能。
攜手國際臨床中心，一期試驗完成首例患者給藥
該臨床試驗主要主持人 Anthony B. El-Khoueiry 醫師表示，CD36 在脂質代謝與腫瘤免疫調控中扮演關鍵角色，是極具潛力的治療靶點。本次第一期臨床試驗將評估 PLT012 的安全性，並探索其在恢復免疫活性上的潛力。
佩圖思首席醫療長 George E. Peoples 醫師指出，對現有免疫療法反應不佳的患者仍存在顯著未被滿足的醫療需求，而靶向 CD36 提供了一種差異化的治療策略。
鎖定脂質代謝機制，PLT012 跨癌種與代謝疾病的潛力
PLT012 為一種靶向 CD36 的人源化單株抗體，透過調節脂質代謝改善腫瘤微環境中的免疫抑制狀態。在臨床前研究中，PLT012 已展現單藥抗腫瘤活性，並與 PD-1 / PD-L1 抑制劑顯示協同效果。此外，該藥物亦已獲得 FDA 授予肝癌及肝內膽管癌的孤兒藥資格。
由於 CD36 在多種癌症中高度表現，包括乳腺癌、大腸直腸癌與膀胱癌等，PLT012 未來具備拓展多適應症的潛力，並可能延伸至代謝疾病領域。
