聖地牙哥，2025 年 12 月 1 日——Protego Biopharma, Inc. 是一家臨床階段的生物技術公司，致力於開發首創的小分子療法，透過重新編程蛋白質摺疊來解決全身性類澱粉沉積疾病和其他蛋白質錯誤摺疊疾病。今日宣布完成超額認購的 1.3 億美元 B 輪融資。
AL 類澱粉沉積症：亟需突破的罕見疾病
AL 類澱粉沉積症 (AL amyloidosis)，又稱免疫球蛋白輕鏈類澱粉沉積症，是一種罕見且往往致命的疾病，其特徵是錯誤摺疊的免疫球蛋白輕鏈在組織和器官中沉積，形成不溶性的類澱粉纖維，導致器官結構和功能逐漸受損。最常受影響的器官包括心臟、腎臟、肝臟、胃腸道和神經系統，其中心臟受累是預後的主要決定因素。由於其非特異性的臨床表現和多系統性，AL 類澱粉沉積症通常在晚期才被診斷出來，導致早期死亡率高。
PROT-001：針對疾病根源的創新療法
Protego Biopharma 正在推進一種高度差異化的方法，有望改變 AL 類澱粉沉積症患者的治療方式。該公司的主要候選藥物 PROT-001 是一種小分子藥物，旨在結合並穩定在 AL 類澱粉沉積症患者體內錯誤摺疊並產生毒性積累的蛋白質。PROT-001 的作用機制是充當細胞「引導」，確保蛋白質正確摺疊。透過穩定免疫球蛋白輕鏈並防止類澱粉積累，PROT-001 從疾病的根源上解決問題，而不是僅僅控制症狀。
這種方法代表了一種潛在的範式轉變，不僅適用於 AL 類澱粉沉積症，也適用於廣泛的蛋白質錯誤摺疊疾病，這些疾病存在著巨大的未滿足需求。Protego 的治療策略根植於人類遺傳學和獨特的藥理學伴侶機制。
B 輪融資：加速 PROT-001 的臨床開發
本輪融資由 Novartis Venture Fund 和 Forbion 領投，新投資者包括 Omega Funds、Droia Ventures、YK Bioventures 和 Digitalis Ventures。現有投資者，包括 Vida Ventures、MPM BioImpact、Lightspeed Venture Partners 和 Scripps Research 也參與了本輪融資，突顯了他們對 Protego 方法的持續信心。
Protego Biopharma 執行長 Brent Warner 表示：
「我們非常感謝現有投資者的堅定支持，他們在每個階段都對我們充滿信心，我們也很高興歡迎全球領先的投資者加入我們的行列。他們的信心突顯了我們科學的前景和我們使命的緊迫性。憑藉籌集到的資金，我們有能力將 PROT-001 推向關鍵性試驗，更接近於為 AL 類澱粉沉積症提供首個疾病修飾療法，並為目前面臨毀滅性後果的患者提供新的希望。」
Forbion 的負責人 Tim Lohoff 博士表示：
「Protego 正在推進一種高度差異化的方法，有望改變 AL 類澱粉沉積症患者的治療方式。透過針對這種嚴重疾病的根本原因，PROT-001 有可能在該適應症中提供首個真正的疾病修飾療法。在 Forbion，我們投資於大膽的團隊，將突破性的科學轉化為切實的醫療和商業影響，而 Protego 正是這種願景的典範。」
臨床試驗：驗證 PROT-001 的療效
目前，Protego 正在澳洲進行一項安慰劑對照的 Phase 1 研究，評估 PROT-001 在 100 多名健康志願者中的安全性。雖然主要目標是評估分子的安全性，但次要終點包括測量藥物的分佈和在體內的濃度，以及確認其與目標的結合。該確認將來自 Protego 專有的 AmyLite 檢測。根據 Phase 1 研究中測量的分子的半衰期，決定是否以每日一次或每日兩次的劑量進行關鍵性試驗。Phase 1 研究的數據預計將於明年初公佈。Protego 計劃於 2026 年底開始 Phase 2/3 臨床試驗。
與現有療法的比較
目前 AL 類澱粉沉積症的標準治療方法包括幹細胞移植、化學療法和 Darzalex 等藥物。然而，這些療法都有其局限性。Protego 的 PROT-001 旨在透過穩定錯誤摺疊的蛋白質並防止類澱粉積累來解決疾病的根本原因，這與目前旨在清除體內已積累的類澱粉的療法不同。
Protego 認為，PROT-001 的作用機制優於其他療法，因為它可以防止細胞死亡，而其他療法只能清除已積累的類澱粉，但無法阻止新的類澱粉形成。Protego 執行長 Brent Warner 表示，PROT-001 與現有療法聯合使用，可以產生「非常顯著、快速和深入的反應」。
總結與研判
Protego Biopharma 成功募集 1.3 億美元 B 輪融資，將加速其主要候選藥物 PROT-001 的臨床開發，為 AL 類澱粉沉積症患者帶來新的希望。PROT-001 是一種新型的小分子藥物，旨在穩定錯誤摺疊的蛋白質並防止類澱粉積累，從疾病的根源上解決問題。
儘管 PROT-001 的前景令人鼓舞，但仍需在臨床試驗中驗證其療效和安全性。如果 PROT-001 能夠成功通過臨床試驗，它將成為 AL 類澱粉沉積症的首個疾病修飾療法，並為其他蛋白質錯誤摺疊疾病的治療提供新的途徑。
然而，AL 類澱粉沉積症的藥物開發充滿挑戰，過去曾有藥物在後期臨床試驗中失敗。Protego Biopharma 的成功取決於 PROT-001 在臨床試驗中的表現，以及公司是否有能力克服藥物開發過程中可能出現的挑戰。
總體而言，Protego Biopharma 的 PROT-001 代表了 AL 類澱粉沉積症治療領域的一項重大進展，有望為患者帶來更好的治療結果。該公司的創新方法和強大的投資者支持使其在競爭激烈的生物技術領域中脫穎而出。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 1, 2025