瑞士大藥廠羅氏（Roche）近年累積數項基因治療領域收併購案。7 月 19 日，Roche 再宣佈以 750 萬美金預付款、以及後續里程碑金總計高於 10 億資金，與基因治療公司 Avista Therapeutics 展開合作。
Avista 將提供其單細胞腺相關病毒（AAV）技術平台 scAAVengr（single-cell AAV engineering），協助羅氏開發與旗下載體外包覆殼體（capsid）相容的次世代基因治療，用於治療眼部疾病。
基因療法越來越貴，各國給付制度如何因應？（基因線上國際版）可精準標靶視網膜細胞的 AAV 載體平台
Avista 是 University of Pittsburgh Medical Center 成立的衍生公司，致力開發眼部視網膜病變的基因治療，而 Avista 主力產品線人體內 AAV 載體平台，正是此次羅氏看中並展開合作的重點。
scAAVengr 是由自動化計算系統引導的 AAV 載體平台，利用高通量方法可以得知 AAV 病毒載體在體內針對特定細胞的傳遞成功率。且 Avista 也正在開發基於 AAV 變異病毒的 toolkit，有助將基因治療傳遞至特定視網膜細胞類型。
Avista 的 CEO Robert Lin 博士表示，儘管目前視網膜失養症（retinal dystrophies）已累積不少基因治療的載體技術應用，但載體要能夠精準標靶特定視網膜細胞類型，是臨床上一大挑戰，scAAVengr 優勢在於得以標靶視網膜中所有關鍵的細胞種類，並減低免疫風險。
眼疾的基因治療熱度持續
基因治療的發展與眼部疾病一直都有密切關聯，2017 年 FDA 核准首個基因治療藥物 Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl），便是用於治療遺傳性視網膜疾病：萊伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis, LCA），此藥物由 Spark Therapeutics 研發。
今年 7 月 12 日，美國公司 Nanoscope Therapeutics 也剛在 2022 Annual Scientific Meeting of the American Society of Retina Specialists 會議宣佈，其視網膜色素病變（retinitis pigmentosa）的非病毒基因傳遞平台 MCO-010 的 1/2 期試驗期中數據，初步顯示藥物耐受度良好，完整 2 期試驗結果預計在 2023 年第一季公布。
ASGCT 2022 基因和細胞治療正熱，專家向 FDA 提 AAV 載體安全指南參考資料：
1. https://www.avistatx.com/pressrelease/avista-partners-with-roche-to-develop-aav-therapy
2. https://nanostherapeutics.com/2022/07/12/nanoscopes-gene-therapy-to-restore-vision-in-patients-to-be-featured-at-ois-retina-innovation-summit-and-american-society-of-retina-specialists-annual-meeting/
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
