BioMarin Pharmaceutical 公司宣布歐盟已授予 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）基因療法有條件的上市許可（CMA），用於治療成人嚴重 A 型血友病（先天性因子 VIII 缺乏）且沒有可檢測到的腺相關病毒血清型 5（AAV5）抗體的患者。此項一次性輸注是第一個獲得批准的 A 型血友病基因療法，透過提供功能基因使身體能夠自行產生因子 VIII，發揮治療作用。同時，Roctavian 在歐盟擁有孤兒藥資格，並擁有 10 年市場獨占性。
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據估計，在歐洲、中東與非洲的 70 多個國家，超過 20,000 名成年人受到嚴重 A 型血友病的影響。BioMarin Pharmaceutical 公司的新聞稿中推估，在核准範圍內 24 個國家的 8,000 名成年患者中，估計有 3,200 名將接受 Roctavian 治療。德國波恩大學血友病中心主任 Johannes Oldenburg 教授表示，歐盟此項批准代表了治療嚴重 A 型血友病患者的醫學突破，擴大了患者與醫師之間關於治療選擇的範圍，現在涵蓋了一次性輸液，可以防止數年的出血情況，它已經證明患者的出血量顯著、持續地減少，患者有可能從定期輸液的負擔中解脫。
BioMarin Pharmaceutical 公司董事長 Jean-Jacques Bienaimé 則說，Roctavian 在歐洲的批准是醫學界的歷史性里程碑，建立在近 4 年的科學發現、創新及堅持不懈的基礎之上。同時，Jean-Jacques Bienaimé 也感謝歐盟委員會認識到 Roctavian 作為首個 A 型血友病基因療法的價值。
繼續向美國 FDA 申請核准
此項批准決定來自於 Roctavian 臨床開發計畫的大量數據，該計畫是研究最廣泛的 A 型血友病基因療法，包括全球 GENER8-1 III 期研究的兩年結果。GENER8-1 III 期研究證明了穩定與持久的出血控制，包括平均年出血率（ABR）及平均年因子 VIII 輸注率的降低。
在 2020 年，美國食品藥物管理局（FDA）曾經出人意料地拒絕批准 Roctavian，要求從 III 期臨床試驗中獲得更長、兩年的年出血率數據。不過現在已經獲得歐盟批准，BioMarin Pharmaceutical 公司將從德國開始進行治療方案，接著至法國、義大利與西班牙，然後是其他歐盟國家，最後是中東。看來BioMarin Pharmaceutical 將嘗試在 bluebird bio 的 β 地中海貧血基因療法 Zynteglo 失敗的地方取得成功。不過 BioMarin Pharmaceutical 沒有放棄向美國 FDA 繼續叩關，計劃在 2022 年 9 月底之前重新提交 Roctavian 的生物製品許可申請（BLA）。
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