歐盟首款!成人嚴重 A 型血友病的基因療法

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BioMarin Pharmaceutical 公司宣布歐盟已授予 Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)基因療法有條件的上市許可(CMA),用於治療成人嚴重 A 型血友病(先天性因子 VIII 缺乏)且沒有可檢測到的腺相關病毒血清型 5(AAV5)抗體的患者。此項一次性輸注是第一個獲得批准的 A 型血友病基因療法,透過提供功能基因使身體能夠自行產生因子 VIII,發揮治療作用。同時,Roctavian 在歐盟擁有孤兒藥資格,並擁有 10 年市場獨占性。

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一次性輸液可預防數年出血情況

據估計,在歐洲、中東與非洲的 70 多個國家,超過 20,000 名成年人受到嚴重 A 型血友病的影響。BioMarin Pharmaceutical 公司的新聞稿中推估,在核准範圍內 24 個國家的 8,000 名成年患者中,估計有 3,200 名將接受 Roctavian 治療。德國波恩大學血友病中心主任 Johannes Oldenburg 教授表示,歐盟此項批准代表了治療嚴重 A 型血友病患者的醫學突破,擴大了患者與醫師之間關於治療選擇的範圍,現在涵蓋了一次性輸液,可以防止數年的出血情況,它已經證明患者的出血量顯著、持續地減少,患者有可能從定期輸液的負擔中解脫。

BioMarin Pharmaceutical 公司董事長 Jean-Jacques Bienaimé 則說,Roctavian 在歐洲的批准是醫學界的歷史性里程碑,建立在近 4 年的科學發現、創新及堅持不懈的基礎之上。同時,Jean-Jacques Bienaimé 也感謝歐盟委員會認識到 Roctavian 作為首個 A 型血友病基因療法的價值。

繼續向美國 FDA 申請核准

此項批准決定來自於 Roctavian 臨床開發計畫的大量數據,該計畫是研究最廣泛的 A 型血友病基因療法,包括全球 GENER8-1 III 期研究的兩年結果。GENER8-1 III 期研究證明了穩定與持久的出血控制,包括平均年出血率(ABR)及平均年因子 VIII 輸注率的降低。

在 2020 年,美國食品藥物管理局(FDA)曾經出人意料地拒絕批准 Roctavian,要求從 III 期臨床試驗中獲得更長、兩年的年出血率數據。不過現在已經獲得歐盟批准,BioMarin Pharmaceutical 公司將從德國開始進行治療方案,接著至法國、義大利與西班牙,然後是其他歐盟國家,最後是中東。看來BioMarin Pharmaceutical 將嘗試在 bluebird bio 的 β 地中海貧血基因療法 Zynteglo 失敗的地方取得成功。不過 BioMarin Pharmaceutical 沒有放棄向美國 FDA 繼續叩關,計劃在 2022 年 9 月底之前重新提交 Roctavian 的生物製品許可申請(BLA)。

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參考資料:

  1. https://investors.biomarin.com/2022-08-24-First-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A,-BioMarins-ROCTAVIAN-TM-valoctocogene-roxaparvovec-,-Approved-by-European-Commission-EC

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