兒童血癌治療新進展!Rylaze 獲 FDA 快速批准

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愛爾蘭藥廠 Jazz Pharmaceuticals 近期的新藥核准大有斬獲,繼嗜睡症藥物 Xywav 取得 7 年的孤兒藥獨佔資格,6 月 30 日,Jazz 再宣佈其血癌藥物 Rylaze 獲得 FDA 的快速批准。

Rylaze 是血癌化療方案中的一種用藥,可治療急性淋巴細胞性白血病(acute lymphoblastic leukemia , ALL)與淋巴母細胞淋巴瘤(lymphoblastic lymphomas, LBL)的成人與兒童病患。FDA 則是基於即時實體瘤審查計畫(RTOR)通過此次快速批准。

急性淋巴細胞性白血病(ALL)的化療藥物

ALL 雖然是罕見的血癌類型,但仍佔兒童癌症人數 30%。John Graydon Kidd 博士於 1953 年研發的 L-asparaginase,是目前廣泛被應用治療 ALL 的化療藥物。 L-asparaginase 會分解血癌細胞所需的營養成分,癌細胞進入飢餓模式無法合成蛋白質,達成抗癌效果。

Asparaginase 從常見的大腸桿菌分離出來,多年來一直是血癌治療的一線藥物,但約有三分之二病患會出現過敏反應,這些患者需要轉而使用取自菊歐文氏菌(Erwinia chrysanthemi)的 asparaginase。Rylaze 就是一種生物製劑重組的菊歐文氏菌 asparaginase,它是以特殊螢光菌的技術平台研發而來。

臨床試驗

Rylaze 的第 2/3 期臨床數據評估其安全性、耐受性和有效性。受試者為 ALL、LBL 成人與孩童病患,他們都是對大腸桿菌 asparaginase 過敏、未接受過菊歐文氏菌 asparaginase 治療的患者。

結果顯示肌肉注射  25 mg/m2  Rylaze,受試者血清達到預期的 asparaginase 濃度,94% 受試者在給藥後 48 小時內可保持 ≥ 0.1 U/mL 的 asparaginase 濃度。

開拓癌症藥物市場

Jazz 2020 年財報顯示去年總收入 23.6 億美元,其中,與癌症藥物相關銷售總額佔 5.545 億美元。根據 Jazz 表示,現有重組菊歐文氏菌 asparaginase 藥物中,Rylaze 是唯一能在完整療程中達到臨床功效的,此項核准有望拓展 Jazz 在癌症治療的新版圖。

延伸閱讀:從實體癌診斷擴展至血癌!Illumina 攜手 Kartos 開發 TP53 伴隨式診斷

參考資料:
1. https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-rylazetm
2. https://geneonline.news/en/fda-approves-jazz-pharmas-rylaze-for-treating-common-leukemia-in-children/

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