s-KL基因療法跟失智症說再見

根據國家老化研究所（National Institute on Aging，簡稱NIA）研究預估，2050 年全球阿茲海默症（Alzheimer’s disease）（或稱失智症、老人痴呆）相關疾病人數恐達 1 億 3 千 1 百萬人，而西班牙巴塞隆納自治大學（Universitat Autonoma de Barcelona，簡稱UAB）以及 Vall d’Hebron 研究所共同進行的動物研究指出，年紀小的小鼠接受一種分泌 α- klotho（secreted alpha-klotho，簡稱 s-KL）基因治療後，能改善牠們年老的認知狀況，該研究刊登於《分子精神病學期刊》（Molecular Psychiatry）。這項研究結果給阿滋海默患者治療提供了一個新希望。

波士頓 Kogenix 基因治療公司取得該研究中的技術專利，該研究共同作者及該公司共同創始人 Miguel Chillon 博士指出，目前他們公司使用的交替式的 klotho 治療方法，須以能提升基因表現的小分子或者使用 klotho 本身的蛋白片段等為基礎。

該研究團隊 Assumpcio Bosch 博士指出，在科學研究及臨床試驗中，腺相關病毒載體（adeno-associated viral vectors，簡稱 AAV）用於中樞神經系統基因治療是安全且有效的。這項研究中，他們使用腺相關病毒載體將 s-KL 基因分別送入 6 個月大及 12 個月大的小鼠內，結果顯示，原本 6 個月大的小鼠的學習及記憶能力都有所提升，而原本 12 個月大的小鼠於治療 6 個月後，其認知能力都有顯著改善。

Kogenix 基因治療公司共同創辦人 Carmela Abraham 博士指出，新穎的 s-KL 基因治療研究，將使人們預防老化相關痴呆（age-related dementia）和阿茲海默症的夢想成真。

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