Sanofi口服藥Venglustat獲FDA突破性療法認定 有望治療第三型高雪氏症神經病變

引言：

美國食品藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）近日授予 Sanofi 旗下研發中的口服 glucosylceramide synthase 抑制劑（GCSi）Venglustat 突破性療法認定，用於治療罕見溶酶體儲積症——第三型高雪氏症（type 3 Gaucher disease, GD3）的神經系統病變。此舉標誌著 Venglustat 在治療 GD3 方面取得重要進展，有望為患者提供新的治療選擇。

突破性療法認定加速藥物開發

突破性療法認定旨在加速開發及審查用於治療嚴重或危及生命的疾病，且初步臨床證據顯示該藥物可能在一個或多個具有臨床意義的終點上，顯著優於現有治療方法的藥物。Venglustat 獲得此認定，意味著 FDA 將為其研發過程提供更密集的指導，並可能加速其審查流程，讓患者能更快獲得治療。

Venglustat 是一種新型口服藥物，透過抑制 glucosylceramide synthase（GCS）來減少 glucosylceramide 的生成。Glucosylceramide 在高雪氏症患者體內異常堆積，導致各種器官和組織受損，尤其影響神經系統。透過抑制 GCS，Venglustat 有望減少 glucosylceramide 的堆積，從而減輕 GD3 患者的神經系統症狀。

第三型高雪氏症：

罕見且具挑戰性的疾病

高雪氏症是一種罕見的遺傳性疾病，由 glucocerebrosidase 酵素缺陷引起，導致 glucosylceramide 在細胞內異常堆積。第三型高雪氏症（GD3）是其中一種亞型，除了影響脾臟、肝臟和骨髓等器官外，還會對神經系統造成嚴重損害，導致運動障礙、認知功能下降等症狀，嚴重影響患者的生活品質。

目前，針對 GD3 的治療選擇有限，主要包括酵素替代療法（Enzyme Replacement Therapy, ERT）和基質減少療法（Substrate Reduction Therapy, SRT）。然而，這些療法在改善神經系統症狀方面效果有限。Venglustat 作為一種新型 GCS 抑制劑，有望透過直接減少 glucosylceramide 的生成，更有效地控制 GD3 的神經系統病變。

Sanofi 持續投入罕見疾病藥物研發

Sanofi 作為一家全球領先的製藥公司，長期致力於罕見疾病藥物的研發。此次 Venglustat 獲得 FDA 突破性療法認定，再次彰顯了 Sanofi 在罕見疾病領域的投入和創新能力。公司表示，將與 FDA 密切合作，加速 Venglustat 的開發和審查，盡早為 GD3 患者提供新的治療選擇。

Sanofi 強調，將持續關注罕見疾病患者的需求，並積極開發創新的治療方案，以改善患者的生活品質。公司將繼續投入資源，加強與學術界和醫療機構的合作，共同推動罕見疾病領域的發展，為更多患者帶來希望。

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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: March 18, 2026