中國 Tenacia 生物技術公司宣布與 Marinus 製藥公司進行合作，內容是共同研發 Marinus 在治療罕見癲癇疾病所使用的藥物 ganaxolone，交易金額高達 2.66 億美元。Ganaxolone 是類固醇 γ-氨基丁酸（γ-Aminobutyric acid, GABA）的受體調節物，已知作用大腦可抗癲癇發作。
Tenacia 將獲得在中國、香港、澳門、台灣研發和商業化 ganaxolone 口服及靜脈注射（IV）劑量製劑和優先談判下一代藥物研發或前驅藥（prodrug）的權利。作為回報，Marinus 將獲得 1000 萬美元預付款，和高達 2.56 億用於研發、監管、和商業化里程碑的款項，以及在中國販售 ganzxolone 銷售淨額。
研發 Ganaxoloe 以治療罕見癲癇疾病
Marinus 首席執行官 Scott Braunstein, MD 表示，此合作案將結合 ganaxolone 的差異化作用機制（mechanism of action, MOA）與 Tenacia 在中樞神經系統（Central Nervous System, CNS）的專業及研發技術。
FDA 批准以 Ztalmy 為品牌名的 ganaxolone 口服混懸液 CV，治療 CDKL5 缺乏症（CDKL5 deficiency disorder, CDD）相關的癲癇疾病。CDKL5 基因轉譯生成的週期素依賴性激酶 5 蛋白（Cyclin-dependent kinase like 5, CDKL5），對正常的大腦發展至關重要。
除此之外，該公司也將 ganaxolone 用於治療其他罕見癲癇疾病中的效果，包括結節性硬化症（Tuberous Sclerosis Complex, TSC)）與頑固性癲癇重積狀態（Refractory status epilepticus）的第三期臨床試驗。Braunstein 表示 Tenacia 將在開發下一代 ganaxolone 製劑中發揮潛在關鍵作用。
Tenacia 首席執行官陳小祥博士表示，隨著中國在臨床和監管環境的持續發展，以更完善地支持神經科學發展，他相信現在正是 ganaxolone 進入市場的正確時機。
原文：https://www.geneonline.com/chinas-tenacia-books-marinus-for-266-million-to-market-seizure-med/
作者：Joy Lin
編譯：Amy Wang
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