UniQure 公司宣布，由於在中期 Fabry 病基因療法試驗中觀察到肝毒性，已暫停兩個劑量組的患者招募。這一消息對 Fabry 病患者社群以及基因療法領域帶來了震動，並引發了對基因療法安全性的進一步關注。
事件概述
UniQure 正在進行的 Fabry 病基因療法 AMT-180 的中期臨床試驗中，部分患者出現了肝酶升高，表明可能存在肝臟損傷。基於安全性考量，公司決定暫停較高劑量組（包括兩個劑量組）的患者招募，以便進一步評估數據並確定肝毒性的原因。目前，公司尚未透露具體有多少患者受到影響，以及肝毒性的嚴重程度。
Fabry 病與 AMT-180 基因療法
Fabry 病是一種罕見的遺傳性疾病，由 GLA 基因突變引起，導致體內 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 酶的缺乏或功能異常。這種酶負責分解特定的脂肪物質，當酶缺乏時，這些脂肪物質會在細胞內積累，損害多個器官，包括腎臟、心臟和神經系統。
AMT-180 是一種基於腺相關病毒 (AAV) 載體的基因療法，旨在將功能正常的 GLA 基因導入患者體內，從而使患者能夠產生足夠的 α-Gal A 酶，以分解積累的脂肪物質。基因療法被認為是治療 Fabry 病的一種潛在的長期解決方案，可以避免患者需要定期接受酶替代療法 (ERT) 的不便和痛苦。
肝毒性問題分析
肝毒性是基因療法開發中一個常見的挑戰。AAV 載體主要在肝臟中表達，因此肝臟是基因療法潛在毒性的主要靶器官。肝毒性的原因可能有多種，包括：
免疫反應：
患者的免疫系統可能將 AAV 載體或轉基因表達的蛋白質視為外來物質，從而引發免疫反應，導致肝臟炎症和損傷。
載體劑量：
高劑量的 AAV 載體可能會對肝臟造成過度負擔，導致肝細胞損傷。
轉基因表達：
轉基因表達的蛋白質可能具有潛在的毒性作用，或者可能以非生理性的方式影響肝臟功能。
患者特異性因素：
患者的遺傳背景、免疫狀態或其他潛在疾病可能會影響其對基因療法的反應。
UniQure 公司正在進行詳細的調查，以確定 AMT-180 試驗中觀察到的肝毒性的具體原因。這包括分析患者的血液樣本、肝臟活檢以及其他相關數據。
對基因療法領域的影響
UniQure 暫停試驗的消息對基因療法領域產生了廣泛的影響。儘管基因療法在治療許多遺傳性疾病方面顯示出巨大的潛力，但安全性問題仍然是開發和應用基因療法的一個重要障礙。
此次事件提醒我們，在基因療法開發過程中，必須對安全性進行嚴格的評估和監測。公司需要仔細評估載體、劑量和給藥途徑，並對患者進行密切的監測，以及時發現和處理潛在的毒性反應。
總結與研判
UniQure Fabry 病基因療法試驗的暫停凸顯了基因療法開發中安全性的重要性。儘管基因療法具有巨大的潛力，但必須對潛在的風險進行充分的評估和管理。UniQure 公司正在積極調查肝毒性的原因，並將根據調查結果調整試驗方案，以確保患者的安全。
此次事件可能會延遲 AMT-180 的開發進程，但也為基因療法領域提供了一個重要的學習機會。通過深入了解肝毒性的機制，我們可以開發出更安全、更有效的基因療法，為 Fabry 病患者和其他遺傳性疾病患者帶來新的希望。基因療法的未來發展，將取決於我們能否克服安全性挑戰，並建立公眾對基因療法的信心。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: February 9, 2026