止痛藥研發受挫，Vertex股價應聲下跌
Vertex Pharmaceuticals近日公布了2025年第二季度財報，營收達29.6億美元，較去年同期增長12%，並重申了2025年全年財務指引，預計營收將達到118.5億至120億美元。儘管財報表現亮眼，但其新一代非鴉片類止痛藥VX-993在第二階段臨床試驗中失敗的消息，卻掩蓋了這份成績單的光芒，導致公司股價盤後大跌超過14%，跌至403.50美元。
VX-993與Vertex近期獲批的止痛藥Journavx (suzetrigine) 類似，但VX-993的設計目標是可以更高劑量服用，並製成靜脈注射劑型。研發團隊希望它能提供更強的疼痛緩解，或成為靜脈注射鴉片類藥物的替代品。然而，試驗結果顯示，VX-993在治療急性疼痛方面未能顯著優於安慰劑。Vertex首席執行官Reshma Kewalramani在財報電話會議上表示，公司不打算繼續將VX-993作為單一療法推進急性疼痛領域的開發，因為預計它不會優於現有的NaV1.8抑制劑。 儘管如此，Vertex將繼續一項針對患有慢性神經痛的糖尿病患者的VX-993試驗。
Journavx的市場表現和未來展望
雖然VX-993的失敗對Vertex來說是一個打擊，但其已上市的止痛藥Journavx卻表現不俗。第二季度Journavx的銷售額為1200萬美元，超過華爾街預期數百萬美元。自3月初上市以來，Journavx的處方量已超過11.1萬張。
然而，Vertex擴大Journavx適應症至更廣泛的神經性疼痛的計劃也遭遇了挫折。在與美國食品藥物管理局（FDA）討論後，Vertex表示，Journavx在廣泛的神經性疼痛治療方面的前景不明朗，公司將集中精力測試其在糖尿病神經病變中的療效。目前Vertex計劃在明年年底前完成兩項糖尿病神經病變研究的患者招募，並將繼續與FDA溝通，尋求更廣泛的周邊神經性疼痛適應症的批准。
VX-993的失敗對Vertex的影響
VX-993的失敗不僅僅意味著一款潛在暢銷藥物的損失，更動搖了投資者對Vertex在囊性纖維化領域之外的研發管線的信心。RBC Capital Markets分析師Brian Abrahams指出，這次挫折降低了止痛藥產品線的潛在光環效應，並凸顯了在Journavx的基礎上迭代和改進，並建立起止痛藥領域的主導地位，可能比一些人預期的更具挑戰性。
Vertex的未來佈局
儘管面臨挑戰，Vertex仍持續推進其他臨床項目的發展，包括治療糖尿病周邊神經病變的suzetrigine、治療1型糖尿病的zimislecel、治療IgA腎病和pMN的povetacicept，以及治療AMKD的inaxaplin。這些項目能否成功，將決定Vertex能否擺脫對囊性纖維化藥物的依賴，並在其他疾病領域取得突破。
總結與展望
Vertex第二季度的財務表現強勁，但VX-993的失敗和Journavx適應症擴展的受阻，為公司的未來蒙上了一層陰影。雖然Journavx的初步市場表現良好，但其長期成功仍取決於能否獲得更廣泛的適應症批准。Vertex需要在其他研發管線中取得突破，才能維持其增長勢頭，並證明其在囊性纖維化領域之外的實力。此次VX-993的失敗無疑是一個警示，提醒投資者新藥研發的風險，以及Vertex在拓展新領域時所面臨的挑戰。未來Vertex能否成功轉型，仍有待觀察。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Tue, 05 Aug 2025