與病毒攜手擊殺腦癌細胞

十月二十七日（美國時間），Tocagen 公司在美國癌症研究學會、美國國家癌症研究院、歐洲癌症研究與治療組織（AACR-NCI-EORTC）主辦的分子標靶及癌症治療國際研討會（International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics）中，發表最新的第一期臨床試驗，指出基因治療能減緩腦癌的惡化。

該研究選擇 56 名復發型高度惡性膠質瘤腦癌（recurrent high-grade glioma brain cancer）患者接受基因治療。該療法可分成兩個步驟，首先，患者接受 Toca 511，一種只會感染癌細胞的修飾病毒（modified virus），具有能編碼細胞激素去氨酶（cytosine deaminase）的基因片段。第二步驟，患者接受 Toca 5C，Toca 5C 為 5-氟尿嘧啶（5-Fluorouracil，簡稱5-FU）的不活化態，因為 5-FU 無法通過血腦障壁（blood-brain barrier）進入腦內，然而 Toca 5C 可以通過進入腦內，而剛已經在腦內的 Toca 511 就會表現細胞激素去氨酶，便可活化 Toca 5C，轉換成化療藥 5-FU，進而有效抑制腦癌腫瘤的生長。

接受該療法三年之後，約 1/4 以上的患者仍然存活，平均存活期（Median survival）達 14.4 個月，而根據其他臨床數據，患者平均存活期只有 8 個月。因此，該療法也於 2015 年取得美國 FDA 的孤兒藥資格，將用於治療惡性膠質瘤。然而第一期試驗沒有控制組，所以目前進行的第二期／第三期臨床研究，已經加入控制組，未來將有更多臨床數據來驗證此療效，待美國 FDA 進一步審查才能上市。

延伸閱讀：以病毒為載體基因療法對抗 B 型血友病

與其在實驗室想破頭，不如…….參與面對面的研究討論，2017 NGSC 帶你突破瓶頸。