Stargardt 氏病治療迎來曙光

備受矚目的 Belite Bio 公司，於 2025 年 12 月初宣布其針對 Stargardt 氏病（STGD1）的口服藥物 Tinlarebant，在關鍵性的全球 III 期 DRAGON 臨床試驗中取得成功。這項試驗的結果，標誌著在治療這種遺傳性視網膜退化疾病上，邁出了重要的一步，並為患者帶來了新的希望。

DRAGON 試驗設計與結果

DRAGON 試驗（NCT05244304）是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的 III 期臨床試驗，旨在評估 Tinlarebant 在治療 STGD1 患者的療效、安全性和耐受性。該試驗以 2:1 的比例將受試者隨機分配至 Tinlarebant 組或安慰劑組，共有來自全球 11 個地區的 104 名年齡介於 12 至 20 歲的 STGD1 患者參與。這些地區包括澳洲、比利時、美國、英國、德國、法國、瑞士、中國、荷蘭、香港和台灣。

試驗的主要療效指標是測量萎縮性病灶的生長速率。結果顯示，Tinlarebant 在減緩萎縮性病灶生長方面具有顯著效果。具體而言，Tinlarebant 治療組的患者，其研究眼的萎縮性病灶生長速度降低了 33.7%（p = 0.027），而另一隻眼睛的萎縮性病灶生長速度也降低了 32.7%（p = 0.017）。

此外，試驗還評估了 Tinlarebant 的安全性和耐受性。結果顯示，Tinlarebant 的安全性與公司先前報告的結果一致，且耐受性良好，僅有 4 名受試者因治療相關原因而終止試驗。

Tinlarebant 的作用機制

Tinlarebant 是一種口服藥物，其作用機制是通過減少和調節血清視黃醇結合蛋白 4 (RBP4) 的水平來減少維生素 A 衍生的毒素（稱為雙視黃醇）的積累。RBP4 是將視黃醇從肝臟運送到眼睛的主要載體。雙視黃醇與 STGD1 等視網膜疾病有關，也已知會促進與年齡相關的黃斑部病變 (AMD) 引起的地理萎縮 (GA) 的進展。

在 DRAGON 試驗中，每日 5 毫克的 Tinlarebant 劑量使 RBP4 水平相對於基線平均降低約 80%。在研究結束時（停藥後一到三個月），RBP4 水平恢復至基線值的 84%。RBP4 濃度的恢復與 Tinlarebant 暴露量的減少密切相關。

監管途徑與未來展望

Belite Bio 計劃與監管機構接洽，討論潛在的後續步驟，並計劃在 2026 年上半年提交 Tinlarebant 的新藥申請。

Tinlarebant 已獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的快速通道認定和罕見兒科疾病認定、美國、日本和歐洲的孤兒藥認定，以及日本的 Sakigake 認定，用於治療 STGD1。這些認定有助於加速 Tinlarebant 的開發和審批過程。

Stargardt 氏病簡介

Stargardt 氏病是一種遺傳性視網膜退化疾病，通常在兒童或青年時期開始發病，導致進行性視力喪失。STGD1 是最常見的 Stargardt 氏病類型，由 ABCA4 基因的突變引起。ABCA4 基因負責編碼一種在視網膜色素上皮細胞中發現的蛋白質，該蛋白質有助於清除視網膜中的有毒物質。ABCA4 基因突變會導致雙視黃醇在視網膜中積累，從而損害視網膜細胞並導致視力喪失。

Stargardt 氏病的特徵包括眼底的牛眼圖案和自體螢光成像的特定變化，大多數病例中觀察到視乳頭周圍的保留，表明該區域對 ABCA4 基因突變的影響具有潛在的抵抗力。

總結與研判

Belite Bio 的 Tinlarebant 在 III 期 DRAGON 試驗中取得的成功，為 Stargardt 氏病患者帶來了希望。Tinlarebant 有望成為首款治療 STGD1 的藥物，並可能改變這種疾病的治療格局。

DRAGON 試驗的結果顯示，Tinlarebant 在減緩萎縮性病灶生長方面具有顯著效果，且安全性良好。Tinlarebant 的作用機制是通過減少雙視黃醇在視網膜中的積累來發揮作用，這與目前針對 STGD1 的治療方法不同，後者主要側重於控制症狀。

儘管 Tinlarebant 的前景看好，但仍需進一步研究以評估其長期療效和安全性。此外，監管機構的審批也是 Tinlarebant 上市的關鍵一步。

總體而言，Tinlarebant 的 III 期臨床試驗結果令人鼓舞，並為 Stargardt 氏病患者帶來了新的希望。如果 Tinlarebant 能夠成功上市，將有望成為首款治療 STGD1 的藥物，並改善患者的生活品質。然而，在慶祝這一進展的同時，我們也應保持謹慎樂觀的態度，並期待 Tinlarebant 在未來的臨床應用中取得更大的成功。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 1, 2025