【本報訊】 旗艦創投(Flagship Pioneering)旗下最新生技公司 Serif 近日公開其核心技術平台,旨在解決基因治療領域的長期挑戰。該公司開發出一種非病毒 DNA 遞送系統,透過人工智慧(Artificial Intelligence, AI)設計的 DNA 序列與信使核糖核酸(messenger RNA, mRNA)輔因子結合,實現比傳統 mRNA 更持久的蛋白質表現,同時避免基因治療可能帶來的永久性基因組改變風險。
AI 驅動的創新遞送平台
Serif 的核心競爭力在於其獨特的 DNA 設計策略。該公司利用先進的 AI 演算法,精確設計出能夠在細胞內高效運作的 DNA 序列。與傳統基因治療依賴病毒載體不同,Serif 採用非病毒遞送方式,這不僅降低了免疫反應的風險,也提升了治療的可控性。透過 AI 的輔助,研究人員能夠針對特定疾病需求,優化 DNA 的結構與功能,確保其在目標細胞中發揮最佳效能。
此外,該平台引入了 mRNA 輔因子作為關鍵組件。這種組合策略旨在克服單一遞送方式的侷限性,透過 mRNA 的快速啟動與 DNA 的穩定表現,實現治療效果的平衡。Serif 的技術目標是提供一種「金髮女孩」(Goldilocks)式的持久度,即治療效果既不會像 mRNA 那樣轉瞬即逝,也不會像傳統基因治療那樣造成永久性的基因組變異,為患者提供更安全且具彈性的治療選擇。
突破 mRNA 與基因治療的侷限
在現行的生物製藥領域,mRNA 技術雖然在疫苗開發上取得巨大成功,但其蛋白質表現的短暫性限制了其在慢性病治療上的應用。另一方面,傳統的基因治療雖然能提供長效甚至永久的療效,但其涉及永久性改變患者基因組的風險,以及病毒載體可能引發的安全性問題,始終是臨床應用的重大障礙。Serif 的出現,正是為了填補這兩者之間的技術真空。
Serif 的技術路徑提供了一種中間地帶,透過非病毒方式遞送 AI 設計的 DNA,並輔以 mRNA 輔因子,實現了蛋白質表現的「適度持久」。這種設計不僅能延長治療效果的維持時間,減少患者頻繁給藥的負擔,同時也因其非永久性的特性,大幅降低了長期安全性疑慮。對於需要長期治療但又希望避免永久性基因改變的病患而言,這項技術無疑展現了極高的臨床應用潛力。
旗艦創投的戰略佈局與未來展望
作為旗艦創投(Flagship Pioneering)最新孵化的生技公司,Serif 的成立標誌著該創投機構在基因藥物領域的進一步深耕。旗艦創投一貫擅長透過平台型技術解決生物醫學的根本難題,Serif 的非病毒 DNA 遞送技術,正是其在精準醫療領域的又一重要佈局。隨著 AI 技術在生物製藥領域的應用日益成熟,Serif 有望藉此優勢,加速藥物開發進程,並在未來臨床試驗中驗證其技術的有效性。
展望未來,Serif 將持續優化其 AI 設計平台,並探索該技術在不同治療領域的應用可能性。儘管目前該技術仍處於發展階段,但其結合 AI 設計與非病毒遞送的創新思維,已引起業界高度關注。隨著後續研發數據的陸續公開,Serif 有望為基因藥物市場帶來新的變革,提供更多元、更安全的治療方案,最終造福廣大病患,並為生物科技產業開創新的發展方向。
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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: May 15, 2026


