11月14日，FDA加速批准Kebilidi，這是第一種直接注入大腦的基因療法。這種療法治療成人和兒童芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏症，這是一種罕見的遺傳疾病，會影響運動功能的神經遞質產生。Kebilidi需要四次輸注到運動控制大腦部分，在專門的兒科立體定向神經外科中心一次性進行。該療法的製造商PTC Therapeutics正在與外科醫生和中心合作，為其推出做準備。
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原始資料來源: Becker’s Hospital Review 2024-11-21 00:15:34
