人類於 2013 年第一次使用 CRISPR-Cas9 基因編輯技術編輯人類活體細胞，並期待能利用此技術來永久治療疾病，這幾年 CRISPR 以驚人的速度持續進步著，許多研發 CRISPR 技術的公司，如雨後春筍般出現。然而，歐洲與美國患者最快於 2018 年，即可接受 CRISPR 技術治療。
人類期望利用 CRISPR 技術，就能一次性治療最險惡的遺傳性疾病和癌症。科學家也希望透過 CRISPR 修正人體基因錯誤，解決疾病的根源。然而，事實與夢想仍有很大的差距，目前研究人員已經延緩臨床試驗的時間，預計明年或後年進行少數罕見疾病患者的研究，若要應用於更多常見疾病患者，可能還需要好幾年的時間。
位於麻州劍橋的 CRISPR Therapeutics 公司，成為第一個向歐洲管制委員會請求核准使用 CRISPR 進行臨床試驗的公司，此臨床試驗預計明年開始進行。這家公司將使用基因編輯技術，去修正乙型地中海型貧血（beta thalassemia）（一種血液遺傳性疾病）患者的基因缺失（genetic defect）。這家公司的執行長 Samarth Kulkarni 也計劃 2018 年第一季，要向美國食品藥物管理局（FDA）申請 CRISPR 治療鐮刀型貧血症（sickle-cell disease）臨床試驗。上述二種血液疾病的發生，主要原因為製造血紅素（hemoglobin）的基因突變，而這些基因異常通常為父母親遺傳所造成。
由小兒科副教授 Matthew Porteus 所率領的史丹佛大學醫學院研究團隊，將於 2018 年向 FDA 申請鐮刀型貧血症治療的臨床試驗。史丹佛大學醫學院研究團隊和 CRISPR Therapeutics 都從患者的骨髓分離幹細胞，然後用 CRISPR 進行編輯，但所採取的編輯方向卻有所不同，史丹佛大學醫學院研究團隊直接編輯修正鐮刀細胞的血紅素缺陷基因，但 CRISPR Therapeutics 則是編輯鐮刀細胞，產生另一種嬰兒型的血紅素。這些經過編輯修飾的細胞，都會再次注入患者內。除此之外，史丹佛大學醫學院研究團隊也將著手進行，利用 CRISPR 治療代謝性疾病、自主免疫疾病、神經退化性疾病的臨床試驗。
2016 年美國賓州大學（University of Pennsylvania）研究團隊向美國國家衛生研究院（National Institutes of Health，簡稱 NIH）申請一項計畫，希望透過 CRISPR 來編輯患者的 T 細胞，提高患者本身的免疫力以對抗癌症。然而，賓州大學大學發言人表示，目前不會更新更多臨床資訊。雖然目前有許多公司也正進行 CRISPR 編輯 T 細胞對抗癌症的研究，但尚未有公司宣布將進行臨床測試。
張鋒博士所創立的 Editas Medicine 也因製程問題，延緩他們 CRISPR 治療萊伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis，簡稱 LCA）（一種眼睛遺傳性疾病）的臨床測試。另外一家 CRISPR 技術新創公司 Intellia Therapeutics 尚未有任何要進行臨床試驗的消息。同時，在中國有一些 CRISPR 治療各式各樣癌症的臨床試驗正在進行中。
熱衷於 CRISPR 技術的美國和歐洲公司或研究團隊來說，2018 年或許不會是輝煌的一年，但紐哈芬醫院進階細胞治療實驗室（Advanced Cell Therapy Lab at Yale-New Haven Hospital）主持人 Alexey Bersenev 提到， 2019 年將可能有十幾個臨床測試，也提到目前大多數的研究團隊對於臨床試驗結果都過度樂觀，每一個新穎或火熱的生物醫學技術通常都會經歷一段言過其實的期望期，因此，未來若有任何研究團隊延遲他們臨床測試，也不用太意外！
延伸閱讀：CRISPR 又一新突破 反轉 RNA 突變的 REPAIR 技術參考文獻：
1. https://www.technologyreview.com/s/609722/crispr-in-2018-coming-to-a-human-near-you/
2. http://www.editasmedicine.com/areas-of-research/eye-diseases
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
