與日本、歐洲等已開發國家相比，美國藥價高得嚇人，從 1960 年起至 2017年期間，每月每人藥物消費，從 90 美元增加到高達 1025 美元，預計每年平均上漲 5.5％，直到 2027 年。然而，每年約 12 萬5000人，因爲付不起高藥價而放棄治療或選擇替代療法而死亡，並且增加約 2890 億元醫療開支。為了解決此問題，美國政府也正與各大藥廠、醫療保險業者共同討論和談判，而國會也正在草擬能抑制高藥價的立法。
目前全球最貴的五大藥物為 Zolgensma、Luxturna、Myalept、Folotyn、Soliris等，前二種為為基因療法，Myalept 為基因重組蛋白藥物，Folotyn 為葉酸拮抗劑，Soliris 為抗補體 C5 的單株抗體。
最貴的藥物 Zolgensma 基因療法治療嬰兒脊髓性肌肉萎縮症
最貴的藥物是諾華（Novartis）研發生產的 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），它於今年 5 月 24 日獲得美國 FDA 核准上市，其藥價高達 212.5 萬美元。諾華已允許一些醫療保險公司分五期，每期 425000美元來分期付款。它主要是治療嬰兒脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy, SMA）的基因療法。Zolgensma 主要透過一次性靜脈注射，使有 SMN1 缺陷基因得以製造 SMA 所缺乏的 SMN1 蛋白，讓病患嬰兒逐漸改善肌肉萎縮情况。Zolgensma在第 3 期臨床試驗顯示，12名嬰兒病患，接受的運動發展能力顯著改善，不需支撐坐着，就能能夠抬頭和嚼食。
第二貴藥物 Luxturna 基因療法治療遺傳性視網膜疾病
第二貴的藥物為美國第一個核准基因療法 Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl），藥價為 85萬美元，它能治療遺傳性的視網膜疾病（retinal disease）—— 萊伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis, LCA），主要是透過修復患者等位基因（biallelic） RPE65 突變來達到治療的效果，此藥物由 Spark Therapeutics （2019 年 2月被 Roche 收購）研發。 Luxturna 在第 3 期臨床試驗中，呈現極佳的療效。在接受治療的 29 名 LCA 病患中，有 27 名（93%）患者的視力有明顯的改善，並且能在暗光下自主走過一條充滿障礙的道路。後續追蹤數據也顯示良好的節果，在治療 1 年後，仍然有 21 名（72%）患者可以流暢地通過測試。
延伸閱讀：美國第一！ 基因治療藥物 Luxturna 獲 FDA 核准Myalept 治療全身脂肪營養不良 高居藥價第三名
Myalept（metreleptin）藥價為 778314 美元緊追在 Zolgensma 和 Luxturna 之後，由 Novelion Therapeutics 的子公司 Aegerion Pharmaceuticals 研發生產，它主要是透過重組 DNA 技術製造瘦體素（leptin）類似物，以治療瘦體素缺乏而全身脂肪營養不良的病患。有48名先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙同時患有糖尿病、高三酸甘油酯或空腹胰島素過度表現的病患參與 Myalept 臨床試驗，結果顯示，病患的糖化血紅蛋白（一種血糖控制指標）、空腹血糖和三酸甘油酯的表現均降低。
Folotyn 單方化療治療周邊 T 細胞淋巴癌 高居藥價第四名
Folotyn（pralatrexate） 藥價為 745785美元，它是美國 FDA第一個核准用於治療復發或頑固型周邊 T 細胞淋巴癌的單方化療藥品。相較於傳統化療藥物，進入癌細胞內的效率增加並且能增長作用時間。Folotyn 與還原葉酸載體 （reduced folate carrier）親合力佳，能以較高效能進入腫瘤細胞內，接著被葉酸多聚麩醯胺酸合成酶（folylpolyglutamate synthase, FPGS）結合成大分子，使其更易於腫瘤細胞內滯留，進而抑制雙氫葉酸還原酶 （dihydrofolate reductase），腫瘤細胞將因無法合成DNA而走向凋亡。Folotyn最初由 Allos Therapeutics 開發，隨後 Allos 於 2012年被 Spectrum Pharmaceuticals 收購。最近，Spectrum 將該藥賣給 Acrotech。
補體 C5 抗體 Soliris 進入第五名
Alexion Pharmaceuticals 研發生產的 Soliris （eculizumab）藥價為 678392 美元，它已被批准用於三種適應症，分別於 2007 年 3月被 FDA 核准治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH），並於 2011 年 9 月被核准治療非典型性尿毒溶血症候群（atypical hemolytic uremic syndrome）。2017 年 10 月，它被核准治療廣泛性重症肌無力患者。Soliris 為抗補體 C5 的單株抗體，能與C5具高度結合性，抑制 C5 分裂成 C5a和C5b，以此預防 C5b-9 最終補體複合物的形成，調節免疫反應，來阻止溶血，可有效地減輕病患的症狀、減少輸血、降低靜脈血栓發生率、改善生活品質。
延伸閱讀：2019 年持續璀璨 癌症細胞療法全球市場概況參考資料：
1. https://www.forbes.com/sites/joeharpaz/2019/05/17/price-transparency-why-are-drug-prices-such-a-bitter-pill-to-swallow/#57c154ab396d
2. https://www.benzinga.com/general/biotech/19/06/13957742/the-5-most-expensive-drugs-in-us-what-you-should-know
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