AACR（American Association for Cancer Research）美國癌症學會年會是全球癌症研究的指標性年會，今年 AACR 2022 於 4 月 8 日在美國 New Orleans 盛大展開，開幕論壇探討了有關癌症複雜性、整合科學與改善患者預後等議題。
一場名為「企業家精神培養：智慧財產權購買與合作夥伴關係建立（Fostering Entrepreneurship Part 1: Shopping Your Intellectual Property and Establishing Partnerships）」的議程中，與會人士討論了如何鼓勵生醫研究人才進入生技產業開發新興療法。美國癌症學會邀請到了來自生醫領域的佼佼者們，其中包含生醫產業、學術領域與創投公司的高階主管與專家，一同針對藥物開發給予更深度的見解與經驗分享，這對於許多懷抱將科學理念化為實體療法的科學家們，可以對生技企業的商業活動有更多實際層面的理解。
本場專題論壇是由 MPN 合夥人 Christiana Bardon 博士與阿斯特捷利康（AstraZeneca）的腫瘤學開發主任 Susan Galbraith 博士共同主持，其他與會的講者還有：
1. 嬌生集團（Johnson and Johnson）的副總經理 William Hait 博士
2. Treeline Biosciences 的共同創辦人兼科學長 Jeffrey Engelman 博士
3. Gamida Cell 的執行長 Julian Adams 博士
4. 安進（Amgen）的腫瘤學早期開發副總經理 Dirk Nagorsen 博士
如何推銷產品、募集資金與建立良好商業合作關係
若科學家想向大型製藥廠推銷的研發產品成果，高品質的產品與深度了解該產品是必備的要點。來自 AstraZeneca 的 Galbraith 博士更鼓勵身懷絕技的科學家們可以主動與潛在合作對象的業務開發部門接洽，或透過生物材料移轉合約（Material Transfer Agreement, MTA）幫助加速生物技術的開發，也是可獲得企業支持後續開發的方法之一。
嬌生集團的 William Hait 博士則分享了該公司審查新創公司的標準。當新創公司已具備高品質革命性技術時，即可透過諮詢嬌生內部團隊，以其專業與經驗協助將候選的實驗療法或技術從開發推動至臨床前期，並朝法規核准邁進。
如何選擇合適的合作夥伴與創投公司
Hait 博士以旗下療法皆已具有完整臨床前期與臨床數據的嬌生為例，適合找尋專注於業務開發的相關企業合作；而若是產品技術還在早期開發階段的新創公司，則可根據自身現階段的需求找尋其他可運用的資源、空間與基礎設備等。至於與創投領域合作，則可根據每家創投公司不同的專業領域與經驗做選擇，且在產品開發的任何階段都可與之合作。
Galbraith 博士也進一步建議新創公司可先確認旗下開發中產品於市面上是否已有研究計畫，並接洽相關計畫的專家學者一同精進產品線。Treeline Bioscience 的共同創辦人 Engleman 博士更建議還在初創階段的新創公司，可從創投公司提供的種子資金資金（seed money）來籌措資本。儘管目前生物技術融資的生態體系十分複雜，但只要產品具有一定的潛力，公司決策者就應盡快募集資金幫助推動後續開發。
另外，他也指出創投公司通常喜歡看到新技術成形，且多願意為此承擔投資風險，因此新創公司最好全力投入研究感興趣之領域，並設法取得可證明其開發潛力的數據結果。此外，也可花些時間思考如何克服研究會遇到的限制與挑戰性，才能增強投資者對旗下產品的信心。
與會講者也介紹了在大型企業之間，常見的合作協議條款與支出項目，其中包含里程碑、預付款、特許權使用費和技術與規範成功機率（Probability of Technical and Regulatory Success, PRTS）等級等。廣義上來說，每當公司在推動一新藥物進入市場，該公司就有機會可提高預期總市場收入的 1%，也就是說假如某種藥物的市值約估 1 億美元，則公司就有望可募資到 100 萬美元。不過此規則不一定適用於每家公司或每種藥物開發計畫，公司的決策者應針對旗下產品，審慎的選擇最佳的合作方案以幫助達成公司目標。
如何推動候選藥物從「有治療潛力」走向「藥效保證」？
安進的 Nagorsen 博士提道，從想法構思、體外實驗、臨床數據、毒理學、IND 的提交與核准，到評估安全性與有效性的臨床試驗，每個療法開發週期中的每個環節都會影響到最後產品的價值。尤其以體內臨床數據、IND 核准與臨床試驗三大步驟特別重要，任何微小的細節改變都可能使產品的價值三級跳或一落千丈。
而除了 Nagorsen 博士所提道的產品開發週期的影響外，Bardon 博士也補充道，若能在研究中找到可為療法的功效增加可信度的基因突變因子，或幫助疾病診斷更精準的生物標記因子，將能幫助加速療法的開發。
Galbraith 博士則建議藥廠盡所能的提升動物實驗數據的品質，並大力投資在提升療效的重現性上，這對於降低後續潛在的開發風險上是十分有幫助的。
智慧財產權與法規核准流程
與會講者強力建議每家公司都必須聘請專屬的智慧財產權律師，並在公開發表旗下技術前確保已申請相關專利核可，另外還可多了解各領域的智慧財產權規範，佈局後續市場開發。
嬌生旗下的 JLabs 有一名為 JPals 的計畫，可幫助研發人員如何撰寫申請新藥臨床試驗（Investigational New Drug, IND），並更了解同業市場競爭概況，Adams 博士表示這些審核法規的文件撰寫對於新創公司的開發計畫無疑為一大助力，可確保開發流程緊跟著審核時程，加速開發時程。
罕見疾病與兒科藥物開發的價值
最後，關於罕見疾病與兒科藥物 Galbraith 博士指出，只要療法對於患者來說是具有高價值的，就可為其量身打造適用的行銷策略；不過也須注意其中會涉及龐大的資金投入與難以預測的高風險。Bardon 博士也表示，由於罕見藥物的銷售潛力通常比一般藥物來得低，多數投資者也因此將其視為潛在風險。可透過開發候選藥物適用的其他病症，或與中小型企業合作等方式來克服此難題。
延伸閱讀：AACR 2022 開幕論壇：從癌症易感性、微生物代謝產物看癌症醫學走向原文作者：Sahana Shankar
編譯：Aurora Mau
原文：https://www.geneonline.com/aacr-2022-roadmap-to-a-successful-biotech-start-up-journey/
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