倫敦/米蘭，2025 年 11 月 3 日 – AAVantgarde Bio，一家專注於開發遺傳性視網膜疾病 (IRD) 療法的臨床階段生物技術公司，今日宣布成功完成 1.41 億美元（約 1.22 億歐元）的 B 輪融資。這筆資金將主要用於推進其針對 Stargardt 病和 Usher 1B 綜合症的基因治療臨床項目。
融資細節與投資者
本輪融資由 Schroders Capital 領投，現有投資者 Atlas Venture 和 Forbion 共同領投。其他新加入的投資者包括 Amgen Ventures、Athos Capital、CDP Venture Capital (透過其 Large Ventures Fund)、Columbia IMC、Neva SGR、Sixty Degree Capital、XGen Venture 和 Willett Advisors。此外，AAVantgarde 也獲得了 Longwood Fund 和 Sofinnova Partners 等現有投資者的持續支持。
資金用途：聚焦兩大臨床項目
AAVantgarde 計劃將本輪融資所得用於以下關鍵目標：
完成 AAVB-039 CELESTE 研究的臨床概念驗證 (PoC)：AAVB-039 是針對 Stargardt 病的基因療法，該疾病由 ABCA4 基因突變引起。資金還將用於完成一項超過 100 名患者參與的 STELLA 自然病史研究，該研究旨在深入了解 Stargardt 病的疾病進程。
完成 AAVB-081 LUCE 1/2 期臨床試驗的臨床概念驗證 (PoC)：
AAVB-081 是一種針對 Usher 1B 綜合症引起的視網膜色素變性 (RP) 的基因療法，該疾病由 MYO7A 基因突變引起。
Stargardt 病與 AAVB-039 療法
Stargardt 病是青少年中最常見的黃斑營養不良症，目前尚無批准的治療方法。AAVantgarde 的 AAVB-039 項目旨在解決該疾病的根本遺傳原因，即 ABCA4 基因的突變。AAVB-039 透過基因增強療法，遞送全長的 ABCA4 蛋白，從而能夠治療任何患者，無論其具體的基因突變類型如何。AAVB-039 已獲得 FDA 授予的孤兒藥資格和快速通道資格，以及英國 MHRA 授予的臨床試驗授權 (CTA)。目前正在進行 1/2 期 CELESTE 臨床試驗，評估其在 Stargardt 病患者中的安全性、耐受性和初步療效。
Usher 1B 綜合症與 AAVB-081 療法
Usher 1B 綜合症引起的視網膜色素變性 (RP) 是一種罕見且具有毀滅性的 IRD，由 MYO7A 基因突變引起。Usher 1B 會導致進行性視力喪失，並伴有先天性耳聾，造成雙重感官障礙。AAVantgarde 的 AAVB-081 項目旨在透過基因增強療法，遞送全長的 MYO7A 蛋白，從而解決該疾病的根本遺傳缺陷，為受此雙重障礙影響的患者提供改善生活的潛在治療方法。
AAVantgarde 的技術平台與策略
AAVantgarde 採用雙腺相關病毒 (AAV) 整合蛋白平台，能夠遞送大型基因。該平台在動物模型中展現出良好的臨床前結果，包括高轉導效率、蛋白表達和安全性。AAVantgarde 正在進行 STELLA 前瞻性自然病史研究，橫跨美國、歐洲和英國，該研究為 CELESTE 臨床試驗的設計提供了資訊。
公司高層與投資者觀點
AAVantgarde 執行長 Natalia Misciattelli 博士表示：
「這項投資是對我們的團隊、我們的科學以及兩個臨床 IRD 項目強有力的認可。這兩個項目都旨在解決毀滅性疾病的根本遺傳原因，並為遭受進行性視力喪失的患者及其家人帶來改善的希望。」
Schroders Capital 英國風險投資主管 Harry Raikes 表示：
「我們很自豪能夠在這個重要的臨床開發階段支持 AAVantgarde。其創新的平台可以克服當前 AAV 技術中的關鍵障礙，並為目前治療選擇有限的遺傳性眼疾（如 Usher 1B 和 Stargardt 病）提供最佳的治療方法。」
克里夫蘭診所 Lerner 醫學院眼科教授兼 AAVantgarde 董事會成員 Peter Kaiser 博士補充說：
「這項融資里程碑代表了我們為受 Usher 1B 和 Stargardt 病影響的患者帶來希望的重要一步，這兩種遺傳性視網膜疾病具有緊迫的未滿足需求，並有可能幫助這些服務不足的患者群體並改善他們的生活。」
遺傳性視網膜疾病治療市場展望
遺傳性視網膜疾病 (IRD) 是一組由基因突變引起的疾病，這些突變會影響視網膜的功能。這些疾病通常會導致進行性視力喪失，甚至失明。由於許多 IRD 目前缺乏有效的治療方法，因此對基因治療等創新療法的需求非常強烈。
AAVantgarde 等公司正在開發的 AAV 基因療法，有望為受 IRD 影響的患者提供長期甚至永久性的視力恢復。隨著更多臨床試驗數據的發布和監管批准的臨近，預計 IRD 基因治療市場將在未來幾年內顯著增長。
總結與研判
AAVantgarde 成功完成 1.41 億美元的 B 輪融資，不僅是對公司技術平台和臨床項目的肯定，也反映了投資者對遺傳性視網膜疾病基因治療領域的信心。這筆資金將加速 AAVantgarde 針對 Stargardt 病和 Usher 1B 綜合症的兩大核心項目的臨床開發，有望為這兩種嚴重且缺乏有效治療方法的疾病帶來新的治療選擇。
AAVantgarde 採用的雙 AAV 整合蛋白平台，具有遞送大型基因的優勢，使其在競爭激烈的基因治療領域脫穎而出。此外，公司正在進行的 STELLA 自然病史研究，將有助於更深入地了解 Stargardt 病的疾病進程，並為臨床試驗的設計提供資訊。
儘管基因治療領域仍面臨挑戰，例如遞送效率、免疫反應和長期安全性等問題，但 AAVantgarde 的技術平台和臨床進展，使其有望成為 IRD 治療領域的領導者。隨著 CELESTE 和 LUCE 臨床試驗的推進，以及更多臨床數據的發布，AAVantgarde 有望為 Stargardt 病和 Usher 1B 綜合症患者帶來新的希望。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: November 3, 2025