引言：

基因治療領域近年來備受矚目，其中腺相關病毒（Adeno-associated virus，AAV）載體技術更是發展的核心。然而，AAV 基因治療面臨著諸多挑戰，包括難以重複給藥以及預先存在的免疫反應等問題。為了解決這些瓶頸，並重振罕見疾病基因治療的發展，相關策略成為業界關注的焦點。本文將根據 BioCentury 的報導，重點介紹在美國基因與細胞治療學會（American Society of Gene & Cell Therapy，ASGCT）會議上，針對這些問題提出的解決方案與最新進展。

克服預存免疫：策略與進展

AAV 基因治療的一大挑戰是患者體內可能存在的預存免疫。許多人可能在過去接觸過 AAV 病毒，導致體內產生針對 AAV 的抗體，進而影響基因治療的效果。因此，如何克服預存免疫，讓 AAV 基因治療能夠更廣泛地應用於不同患者，成為研究人員積極探索的方向。

目前，針對預存免疫問題，研究人員正在開發多種策略。其中一種方法是使用免疫抑制劑，以降低患者體內的免疫反應，從而允許 AAV 載體進入細胞並發揮作用。另一種策略是開發新的 AAV 變體，這些變體能夠逃避預存抗體的識別，從而提高基因治療的效率。此外，還有研究人員正在探索使用基因編輯技術，例如 CRISPR-Cas9 系統，來直接修飾患者的免疫細胞，使其不再對 AAV 產生免疫反應。

重複給藥的挑戰與解決方案

AAV 基因治療的另一個限制是難以重複給藥。一旦患者接受 AAV 基因治療，體內就會產生針對 AAV 的抗體，導致後續的 AAV 給藥無法有效進入細胞。這對於需要長期治療的疾病來說，是一個嚴重的問題。因此，開發能夠重複給藥的 AAV 基因治療策略至關重要。

為了解決重複給藥的難題，研究人員正在探索多種方法。其中一種方法是使用不同的 AAV 血清型進行重複給藥。不同的 AAV 血清型具有不同的表面蛋白，因此患者體內產生的抗體可能無法識別所有血清型。另一種策略是開發能夠抑制抗體產生的藥物，從而允許重複給藥。此外，還有研究人員正在探索使用外泌體或奈米顆粒等載體，將基因遞送到細胞中，以避免 AAV 引起的免疫反應。

重振罕見疾病基因治療的希望

儘管 AAV 基因治療面臨著諸多挑戰，但隨著技術的不斷進步，研究人員正在逐步克服這些障礙。解決預存免疫和重複給藥的問題，將有助於重振罕見疾病基因治療的發展，為更多患者帶來希望。

美國基因與細胞治療學會（ASGCT）會議上展示的最新研究成果，為 AAV 基因治療的未來發展指明了方向。隨著更多創新策略的出現，我們有理由相信，AAV 基因治療將在罕見疾病的治療領域發揮越來越重要的作用，為患者帶來更有效、更持久的治療方案。

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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: May 11, 2026