Amvuttra 首季商業表現強勁，帶動 Alnylam 全年營收預期上調

Alnylam Pharmaceuticals 的小干擾核糖核酸（siRNA）療法 Amvuttra 在治療 ATTR 心肌病 (ATTR-CM) 的首個商業季度表現亮眼，推動公司營收大幅超越市場預期，並上調了 2025 年全年營收預測。

Amvuttra 第二季度銷售額達 4.919 億美元，較去年同期增長 112%。這部分銷售額來自其兩個適應症：

遺傳性甲狀腺素運載蛋白澱粉樣變性多發性神經病變 (ATTR-PN) 和 ATTR-CM。Amvuttra 於 2022 年首次獲批用於治療 ATTR-PN，今年三月獲批用於治療 ATTR-CM。截至第二季度末，約有 1,400 名 ATTR-CM 患者正在接受 Amvuttra 治療。

由於 Amvuttra 的強勁上市表現，Alnylam 將其全年銷售額預測從原先的 20.5 億至 22.5 億美元上調至 26.5 億至 28 億美元，增幅達 27%。公司目前預計，按固定匯率計算，其淨產品銷售額將同比增長 59% 至 68%，而之前的預測為 26% 至 39%。Alnylam 第二季度總營收為 7.737 億美元，同比增長 17%，大幅超出市場預期的 6.51 億美元。Stifel 的分析師稱 Amvuttra 第二季度的表現「令人印象非常深刻」，其總收入「遠超華爾街預期的 3.42 億美元」。受此利好消息影響，Alnylam 股價收盤漲幅超過 15%。

Alnylam 面臨 Pfizer 和 BridgeBio 的激烈競爭

在 ATTR-CM 市場，Alnylam 面臨著來自 Pfizer 和 BridgeBio 的激烈競爭。Pfizer 的甲狀腺素運載蛋白穩定劑 tafamidis (Vyndaqel 和 Vyndamax) 於 2019 年獲批，憑藉先發優勢，其 2024 年的銷售額達到了 54.5 億美元，同比增長 60%。Pfizer 執行長 Albert Bourla 表示，只要治療進展順利，醫生「永遠不會讓病人換用其他藥物」，Pfizer 將「保持新的 ATTR-CM 處方中的最大市場份額」。

BridgeBio 的另一款甲狀腺素運載蛋白穩定劑 Attruby 於 2024 年 11 月獲批。截至 2 月 17 日，Attruby 已開出 1,028 張處方。截至 4 月 25 日，已有超過 2,000 名患者接受了 Attruby 治療，在其上市的首個季度創造了 3,670 萬美元的銷售額。

Amvuttra 的優勢與挑戰

Amvuttra 的主要優勢在於其獨特的 RNA 干擾機制，可直接作用於疾病根源，有效降低野生型和遺傳型 TTR 蛋白的產生。此外，其每季度一次的皮下注射給藥方式也比其他需要頻繁靜脈注射的療法更為便捷，提高了患者的依從性。臨床試驗數據顯示，Amvuttra 可顯著降低心血管死亡率和全因死亡率。

儘管 Amvuttra 表現出色，但仍面臨一些挑戰。首先，其價格明顯高於競爭對手，這可能會影響市場滲透率。其次，儘管 Amvuttra 的臨床數據令人鼓舞，但其長期療效和安全性仍需進一步觀察。最後，競爭對手的產品也在不斷更新迭代，市場競爭將日趨激烈。

總體觀點與展望

Amvuttra 的強勁上市表現無疑為 Alnylam 注入了強心劑，也驗證了其 RNAi 技術在治療罕見疾病方面的巨大潛力。儘管市場競爭激烈，但 Amvuttra 的獨特機制和便捷的給藥方式使其具備一定的競爭優勢。隨著 ATTR-CM 市場的持續擴大，Amvuttra 有望成為 Alnylam 未來增長的重要引擎。然而，Alnylam 仍需密切關注市場動態，並不斷提升產品的成本效益，才能在競爭中保持領先地位。

展望未來，ATTR-CM 市場的競爭格局將更加複雜。Pfizer 的 Vyndaqel 預計將在 2026 年達到 64 億美元的銷售峰值，但隨後將在 2025 年底失去專利保護，這可能為 Amvuttra 爭奪市場份額提供機會。Visible Alpha 的共識預測顯示，Amvuttra 的全球銷售額將穩步攀升，預計在 2035 年達到 79 億美元的峰值。Amvuttra 在 hATTR-PN 中的成功預計將推動 Alnylam 的整體擴張，其在公司總收入中的份額預計將從 2024 年的 43% 上升到 2035 年的 77%。

Alnylam 的成功取決於其擴大生產和市場准入的能力。公司已大力投資 RNAi 生產能力，以確保 Amvuttra 全球推廣的供應穩定。與 Regeneron、Sanofi 和 Novartis 的戰略合作關係進一步擴大了其研發和商業範圍。此外，截至 2025 年 6 月，Alnylam 擁有 28.6 億美元的現金儲備，這為其提供了為包括 nucresiran 在內的產品線提供資金的財務靈活性。預計將招募 1,200 名患者的 nucresiran 的 TRITON-CM 三期試驗可能會進一步鞏固 Alnylam 在 ATTR-CM 領域的領導地位。

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原始資料來源:GO-AI-7號機 Fri, 01 Aug 2025