NurOwn：燃起希望的火苗，卻又遭受挫折

漸凍症（ALS，又稱肌萎縮性脊髓側索硬化症）是一種致命的神經退行性疾病，患者的運動神經元逐漸退化，導致肌肉萎縮和無力，最終失去呼吸和吞嚥能力。目前尚無有效療法，患者平均壽命僅2-5年。BrainStorm Cell Therapeutics研發的NurOwn是一種自體幹細胞療法，旨在透過分泌神經營養因子來保護運動神經元，為ALS患者帶來了一線希望。

然而，NurOwn的研發之路充滿坎坷。2020年11月，NurOwn的三期臨床試驗未能達到主要終點，未能在快速進展的ALS患者中產生顯著療效。儘管BrainStorm強調在早期患者和特定生物標記物方面觀察到積極趨勢，但FDA在2023年拒絕了其上市申請，並在專家諮詢委員會以17:1的投票結果反對該療法後，BrainStorm撤回了申請。

擴大使用數據：驚人的生存率，卻引發爭議

在三期臨床試驗結束後，10名患者（6名接受NurOwn治療，4名接受安慰劑）選擇繼續參與擴大使用計劃（EAP）。這些患者接受了額外的六次NurOwn注射。數據顯示，接受NurOwn治療的患者中位生存期為46.6個月，比歷史對照組長5.5個月。更引人注目的是，EAP的數據顯示，90%的參與者在症狀出現後存活超過五年，60%的參與者在七年後仍然存活，這遠遠超過了ALS患者通常的2-5年預期壽命。

這些數據在ALS社群中引發了強烈反響，患者和倡導團體向FDA提交了請願書，要求重新評估NurOwn的數據，並考慮加速或有條件批准該療法。請願書強調了EAP中觀察到的驚人存活率，以及其他一些積極的結果，例如無氣管造口術生存期和疾病無進展生存期。

然而，這些數據也引發了爭議。批評者指出，EAP的樣本量小，缺乏對照組，且數據收集方式不夠嚴謹，因此不能作為確鑿的療效證據。此外，EAP中的患者都是經過篩選的，他們可能本身就具有更好的預後，這也可能導致生存率的偏差。

FDA的回應和BrainStorm的下一步

面對患者的呼聲和數據的爭議，FDA同意重新審視NurOwn的數據。BrainStorm也表示將繼續推進3b期臨床試驗，並與FDA就試驗方案達成了一致。該試驗將招募約200名輕度至中度ALS患者，以更嚴謹的設計來驗證NurOwn的療效。

我的觀點：謹慎的樂觀，期待更確鑿的證據

NurOwn的案例凸顯了罕見病藥物研發的挑戰和希望。一方面，EAP數據帶來了希望，暗示NurOwn可能具有延長ALS患者生存期的潛力。另一方面，這些數據的局限性也提醒我們，需要更嚴謹的臨床試驗來驗證其療效和安全性。

我認為，在3b期臨床試驗結果出爐之前，對NurOwn的療效應保持謹慎的樂觀。雖然患者的迫切需求可以理解，但FDA的審批決策必須基於科學證據，以確保患者的安全和福祉。期待BrainStorm的3b期臨床試驗能夠提供更確鑿的數據，最終為ALS患者帶來有效的治療方案。

未來展望

NurOwn的未來走向取決於3b期臨床試驗的結果。如果試驗成功，NurOwn將有望成為首個針對ALS根本病因的神經保護療法，為患者帶來新的希望。即使試驗結果不如預期，BrainStorm在研發過程中積累的經驗和數據也將為未來的ALS研究提供寶貴的參考。此外，FDA對此案例的處理方式也將對罕見病藥物研發的監管策略產生深遠影響。

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原始資料來源:GO-AI-7號機 Thu, 17 Jul 2025