興櫃安基生技（7754）於 4 月 8 日舉行法人說明會。董事長暨總經理黃文英指出，目前管線以推進至二期試驗，預計今年三期，針對甘迺迪氏症/脊髓延髓性肌肉萎縮症（SBMA）的 AJ201 為首，加上鎖定多項潛力適應症的選擇性 HDAC6 抑制劑，其中包含針對化療引起的周邊神經病變（CIPN）的 AJ302、特發性肺纖維化（IPF）的 AJ303，以及蟹足腫的 AJ305，構成安基生技聚焦於神經、皮膚疾病及罕病之創新小分子的研發布局。
AJ201 三期試驗持續推進，同步啟動授權談判
在商業策略上，安基生技表示以「推進至臨床二期後授權」為主要商業路徑。以 AJ201 為例，財務長葉俊彥指出，目前已依據若銷售後每位病患每年 40 萬美元藥價的市場規模，啟動全球授權洽談，並規劃於授權完成後，在 2027 年實現 IPO 的目標。
在開發進程方面，預計於今年底前推進 AJ201 進入三期臨床試驗並啟動收案，首例受試者將於美國納入。不過，關鍵的試驗設計仍在與美國食品藥物管理局（FDA）討論中，特別是針對收案策略，究竟採取「廣收（all-comers）」或「富集（enrichment）」仍待釐清，而此項將進而影響試驗成功機率與整體時程。
在臨床與法規策略上，安基生技亦與多位指標性專家合作，包括二期臨床試驗主持人 Christopher Grunseich、SBMA 評估量表設計者日本名古屋大學醫學院院長勝野雅央，以及 Nido Biosciences 前醫療長 Vissia Viglietta 等，藉此強化試驗設計及監管單位溝通。
此外，AJ201 已於 2025 年 8 月獲得 FDA 快速通道認定，有望加速後續開發進程。黃文英亦分享今（2026）年 2 月 Kennedy’s Disease Association 會議中，病友社群對該藥展現的高度關注。
市場規模方面，根據 L.E.K. Consulting 針對美國、歐盟與日本三大市場的估算，SBMA 市場規模於 2043 年可望達 20 億美元。目前全球確診患者約逾 1.2 萬人，且調查顯示，美國保險體系對於 SBMA 首款治療藥物具高度給付意願，亦為未來商業化提供重要支撐。
AJ201 多重機轉，助力降低神經與肌肉損傷
AJ201 是合併有聯生技後安基生技持續推進的核心資產，其多重機轉亦跳脫過去 SBMA 治療設想多集中於雄性激素拮抗等單一框架，轉而從蛋白質品質控制與氧化還原切入，提供一種更偏向「修復性」而非單純「對抗性」的策略。
「雖然我們和 Nido Biosciences 靶點相同，但機轉卻不同。」黃文英表示，基因突變、臨床症狀與血清肌酸激酶（CK）為判斷 SBMA 的關鍵指標。臨床觀察顯示，在投藥 12 週後，患者血清 CK 濃度明顯下降，而停藥後再度回升。
而從機轉上來看，AJ201 可活化轉錄因子 Nrf2（Nuclear factor erythroid-derived 2-like 2），啟動抗氧化路徑以調節細胞內氧化還原平衡；同時亦活化 Nrf1（Nuclear factor erythroid-related factor 1），促進致病蛋白的選擇性降解，在 SBMA 中，AJ201 可促使突變雄性激素受體（mAR）專一性降解。
此外，AJ201 亦能活化熱休克反應，促進蛋白質正確折疊，此一機制亦為多數既有 Nrf2 活化劑未具備的特性。整體而言，AJ201 可同時啟動 Nrf2、Nrf1 與 Hsf1 等路徑，涵蓋抗氧化、抗發炎與蛋白質品質控制，進而展現降低神經與肌肉損傷的潛力。
鎖定潛在市場，選擇性 HDAC6 抑制劑蓄勢待發
在化療誘發周邊神經病變中，微管失衡、軸突傳輸中斷與粒線體功能障礙被認為是主要致病機制。而安基生技 AJ302 透過抑制 HDAC6，提升 α-微管蛋白乙醯化，進而穩定微管結構、使縮短的軸突向外延展。先前動物模型的研究結果顯示，AJ302 可改善紫杉醇引發的神經元退化，並且一期試驗劑量目前已推進至 500 mg。
另一方面，AJ303 則鎖定特發性肺纖維化作為其潛在適應症。研究顯示其可抑制TGF-β1誘導之纖維母細胞-肌纖維母細胞轉化。黃文英亦強調將持續強化 HDAC6 抑制劑系列產品線的競爭力，並尋找最快進入市場的路徑。
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參考資料：
1.採訪整理
2.法說會現場
