仁新（6696）代旗下子公司 Belite Bio（NASDAQ: BLTE）今（12）日宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已正式受理其新藥 Tinlarebant（LBS-008）用於治療第一型斯特格病變（STGD1）的新藥查驗登記申請（NDA），並授予優先審查資格，PDUFA 目標核准日期訂於 2027 年 2 月 12 日。
目標首款第一型斯特格病變新藥
Belite Bio 指出，此次 NDA 申請主要依據第三期 DRAGON 臨床試驗結果。試驗數據顯示，Tinlarebant 相較安慰劑，可使視網膜萎縮病灶的生長速率降低 35.7%，達到統計學顯著且具臨床意義；藥物整體耐受性良好，觀察到的不良反應大致與其作用機轉一致。若最終獲 FDA 核准，Tinlarebant 將有望成為全球首個、也是 FDA 首個核准用於 STGD1 的治療藥物。
斯特格病變是一種由 ABCA4 基因突變引起的遺傳性視網膜退化疾病，通常在兒童或青少年時期發病，並造成進行性且不可逆的視力喪失。Belite Bio 估計，僅美國就有約 5.3 萬名患者。
調節視黃醇代謝，Tinlarebant 獲多國孤兒藥認證
而 Tinlarebant 則是一款每日口服一次的視黃醇結合蛋白 4（RBP4）拮抗劑，透過調節視黃醇代謝，降低視網膜中與疾病進程相關的毒性代謝物累積。除 STGD1 外，Belite Bio 亦持續探索其治療晚期乾性黃斑部病變（GA）的潛力。全球黃斑部病變患者約達 2 億人，其中約 90% 屬乾性黃斑部病變，目前口服治療選項仍相當有限。
從開發進程來看，Tinlarebant 已取得 FDA 孤兒藥認證（ODD）、兒科罕見疾病認證（RPD）、快速審查認定及突破性治療認定（Breakthrough Therapy Designation），並在歐洲、日本及瑞士取得孤兒藥相關資格，日本另取得先驅藥品（Sakigake）認證。
