全球生技界年度趨勢盛會北美生技展（BIO International Convention 2025）於美國時間 6 月 18 日，舉行一場由 Bloom Science 董事長暨 BIO/麻省理工學院/Voyager Therapeutics 董事會成員 Grace E. Colón 主持，攜手 Ventyx Biosciences/Lila Biologics 董事長暨 Janux Therapeutics 董事 Sheila Gujrathi、Neurvati Neurosciences 董事長 Deborah Dunsire 與 Stealth BioTherapeutics 執行長、總裁暨董事會成員 Reenie McCarthy 的論壇：「不確定時代下新創公司的生存策略：頂尖執行長公開心法」（Strategies for Emerging Companies in Uncertain Times: Leading CEOs Spill the Tea），基因線上走訪現場，分享在這個生技產業喜憂參半的時代該如何掌舵前行。
最壞的時代，也可能是最好的時代
「我們正處於生技產業最壞的時代，但也可能是最好的時代，」Deborah Dunsire 表示。從資金困境、法規壓力，到新藥早期開發被政府政策冷落，這些都令新創公司備感壓力。然而從另一角度觀之，當代生命科學技術的突破卻從未停歇，從 RNA 技術、基因療法到小分子藥物，都蘊含讓產業蛻變的潛力。
她指出，相較於過去的週期性低谷，以她的經驗認為這波「生技寒冬」格外漫長，加諸美國國家衛生研究院（NIH）與國家科學基金會（NSF）面臨預算壓縮，導致學術界無法有效輸出技術至業界，長此以往恐將影響產業生態。「『為有源頭活水來』，這是前所未見的警訊。」她坦言。
山不轉路轉的新創生存術：專注主力靈活融資與策略轉型
「現在的融資環境非常嚴峻，這是一場耐力賽，」Sheila Gujrathi 曾在多家生技企業擔任要職，她憶起 2007 至 2010 年那段也曾陷入低迷的募資期，「那時我花了 18 個月才成功募得 B 輪資金」。如今的情況更加棘手，雖然私募市場仍有資金進場，但投資人態度普遍保守，多數不願承擔領投風險（lead investor risk），導致融資流程拉長，資金流動緩慢。
對此，Reni Brandt 指出，隨著資金回收機會銳減、併購放緩，許多基金面臨資產配置失衡的壓力，在公募與私募投資之間難以權衡；就連如晨興創投（Morningside Ventures）如今也不得不對旗下投資案做出取捨。「有些公司支持我們多年，但不得不停止，這樣的情況屢見不鮮。」她坦言。
面對資金窘境，講者們強調三項關鍵策略：
- 集中資源於主力產品：例如新創公司將產品管線從三項縮減至一項，專注最具潛力的研發項目。
- 尋求非傳統資金來源：如家族基金、地區性補助（如加州再生醫學研究所（CIRM）資助計畫）、跨國合作，甚至讓委託研究機構（CRO）共同投資。
- 提早與大型藥廠洽談合作：例如與策略型製藥公司在早期展開聯合開發，替代過往快速 IPO 的模式。
Sheila Gujrathi 不諱言：「我們正處於必需重拾初衷的此刻——回歸精實專注本心，追求對病患與股東都有實質貢獻的真正價值。」
美國法規困境突圍三要素，簡化、明確、更透明
除了資金，法規的不確定性亦成為產業焦點。Reenie McCarthy 坦言，Stealth Biotherapeutics 近期針對超罕見疾病巴氏症候群（Barth Syndrome）的藥物申請便遭遇困境：儘管通過美國食品藥物管理局（FDA）外部諮詢委員會票數 6：1 的支持，最終仍收到完整回覆函（CRL），要求重新申請，卻未言明需補充新資料。
Deborah Dunsire 分析：「現在產業面臨 FDA 人力短缺問題，儘管審查部門未被裁撤，但許多資深審查員選擇離職，使得判斷標準不一且缺乏溝通管道。」「有時公司需要向更高層反映問題，但目前路徑不明，風險轉嫁給公司的狀況可能會更避無可避。」
Grace Colón 則提出急需推動的三大改革重點，幫助產業突圍美國法規困境：
- 簡化 IND 起始門檻：減少臨床前毒理要求，讓美國回到與澳洲、中國等國競爭「進入臨床速度」的同一起跑線。
- 明確單一關鍵臨床試驗（Single Pivotal Trial）的標準：建立有依據且客觀的審查加速通道。
- 強化審查透明與溝通：從視訊露面與非正式會議等基本面開始著手，建立信任與效率。
講者們強調與 FDA 對話的重要性，透過非正式溝通機制與業界倡議等方式，讓監管單位理解研發的實際難處。「只有把話說出口，才能啟動改革。」Reenie McCarthy 補充道。
