CAR-T 細胞免疫療法之所以成為全球癌症研究的重點目標，源自 2012 年一位患有 B 細胞急性淋巴性白血病小病患接受了 CAR-T 療法實驗，相當成功且存活至今，因此點燃世界各國對 CAR-T 細胞免疫療法的研究熱潮。
CAR-T 的作用方式是從病人血液中分離出 T 細胞，透過基因工程將 T 細胞的呈現嵌合抗原受體（chimeric antigen receptor, CAR）改造，強化辨識癌細胞表面抗原能力，以及活化 T 細胞的訊息傳遞分子，使回輸病人體內的 T 細胞更能精準攻擊腫瘤。
「CAR-T 是同時具備『細胞療法』、『基因療法』與『免疫療法』三者的創新癌症治療。」花蓮慈濟醫院幹細胞與精準醫療研發中心李啟誠主任介紹道。
量身訂製的個人化癌症療法
雖然 CAR-T 被歸類為細胞治療領域，但 TFDA 目前並非以特管辦法管理，而是以藥物模式針對 CAR-T 進行管理。是因為一般細胞治療所需技術目前已邁入成熟階段，危險性相對較小，但 CAR-T 透過基因編輯更換細胞上的受體，被歸類為危險性較高的治療方式。
此外，CAR-T 與傳統藥品製備型態也相當不同，由於 CAR-T 的製造原理是客製化改造患者免疫細胞，無法大量合成製造，因此製程產業鏈的特性也複雜許多。有別於傳統製藥由藥廠生產藥物、物流配送、至醫生開立處方，是一條單向供應鏈、與醫院單點合作的過程。
相較之下，臨床單位執行 CAR-T 不僅是終端使用者，同時也是採集患者細胞原料、分離血球的負責機構。執行醫院需設有符合 GMP 標準的細胞製造廠房、操作設備，且由專業認證的人員執行相關治療，更需要跨科別的醫療人員協調合作。
「CAR-T 作為一種個人化、單次性的變革治療方案」，為末期高死亡率、治療選項有限的癌症患者帶來新的治療選擇。
以血液性癌症為例，許多接受骨髓移植的患者存活率仍偏低，且長期有慢性排斥風險。CAR-T 單次治療即帶來持久的治療反應，在血癌領域顯著顛覆了過往治療困境。
國際及台灣 CAR-T 核准現況
李啟誠主任說道，全球首個獲准的 CAR-T 療法 Kymriah，於 2017 年獲 FDA 批准上市，用於治療兩種癌症，分別是兒童及成年的復發或難治型急性淋巴細胞白血病（Acute lymphiblastic leukimia, ALL）、以及成年的瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤（Diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL）。
而今年 10 月，台灣衛福部食藥署通過 Kymriah 的藥證許可，這也將是在《特管辦法》現行規範細胞治療項目之外，首個利用基因改造執行的細胞治療方法。未來隨著《再生醫療發展法》修法建置台灣更完備的法規環境，李啟誠主任表示，「細胞治療走向異體化、自動化、量產化，將讓更多患者受益」。
- 李啟誠主任
- 現職：花蓮慈濟醫院幹細胞與精準醫療研發中心主任
- 專長：骨髓幹細胞移植、以高精密流式細胞儀用以診斷微量血癌細胞及骨髓化生不良症候群
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