匯聚台日專家臨床經驗，開創 NMOSD 治療新紀元

泛視神經脊髓炎（Neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD）是一種非常罕見但破壞性極高的自體免疫中樞神經系統疾病，全球盛行率介於每 10 萬人中 0.5 至 4 例，而東亞地區與黑人族群的盛行率高於白人族群，女性患者占比又遠高於男性（可達 9:1）¹。患者的免疫系統會產生抗體攻擊中樞神經系統細胞，主要針對腦部星狀膠質細胞（Astrocytes）上的水通道蛋白 4（Aquaporin-4，AQP4）發動攻擊²。顧名思義，患者的視神經及脊髓會因而遭受嚴重破壞，造成神經痛、視力喪失、肢體無力、大小便失禁甚至呼吸衰竭等症狀。再者，NMOSD 會無預警地反覆發作，而且每次復發都會對視神經或脊髓造成不可逆的損傷，導致失明或重度癱瘓，繼而帶來無可挽回的生活品質與生產力損失。加上不少病友發病時正值青壯年（30 至 50 歲），NMOSD 對他們及其家庭的影響可以是毀滅性的³。

早期 NMOSD 常被誤診為同屬神經自體免疫疾病的多發性硬化症（Multiple sclerosis，MS）。然而，兩者的發病機轉與治療路徑其實截然不同，部分用以治療 MS 的藥物（例如干擾素-β、免疫調節劑 Fingolimod 等）若誤用於 NMOSD，甚至會弄巧成拙加速病情惡化。所幸醫學界於 2004 年發現了 AQP4 抗體（AQP4-IgG），後來亦於 2015 年將有關檢測納入核心診斷準則，自此 NMOSD 與 MS 正式分家⁴。這不僅避免了錯誤診治對 NMOSD 病人帶來的傷害，也為日後精準醫療的發展（例如 IL-6 受體抗體藥物）奠定基礎。

據估計，截至 2024 年底，台灣目前有大約 500 名 NMOSD 患者⁵。2021 年底，衛福部國健署將 NMOSD 納入罕見疾病清單，健保署也開始將多項預防復發的單株抗體標靶藥物納入給付。然而，受制於嚴格的認定標準及藥物給付條件，加上藥物本身極其昂貴（自費用藥者每年要花費逾百萬台幣），導致真正能及早用藥的病人數目受限。在這樣的脈絡下，NMOSD 不只是罕病醫療議題，更涉及失能預防、給付制度與醫療人權等多元考量。

政策利多開啟治療新局，Sakura Forum 2026 匯聚台日智慧

好消息是，邁入 2026 年，台灣健保政策迎來了重大突破。自 1 月 1 日起，衛福部健保署放寬了針對新型單株抗體生物製劑的給付門檻，由原本的「1 年內復發 2 次」修訂為「2 年內復發 2 次」⁶。這項關鍵的政策轉變不僅打破了患者「看得到用不到（用不起）」的困境，讓高風險族群能真正受惠於新一代標靶療法，更象徵台灣在 NMOSD 治療領域從「被動止損」轉向「主動預防」的全新里程碑。

在此政策利多與醫療進步交匯之際，台灣神經免疫醫學會等醫學專業單位於 3 月 28 日及 29 日合辦「Sakura Forum 2026」論壇。本次大會以「New Era of NMOSD Treatment – Optimizing the Therapeutic Journey: Achieving Stability and Quality of Life」為核心主題，旨在透過國內外醫療專業人員的深度學術交流，進一步優化病友的治療旅程，實現疾病長期穩定與生活品質的提升。

藉此國際級專家學者齊聚的契機，基因線上特別專訪了兩位重量級專家，分別是台灣神經免疫醫學會理事長暨新光醫院副院長葉建宏醫師，以及日本福島縣立醫科大學多發性硬化症治療學系講座教授藤原一男（Kazuo Fujihara）醫師。二人將從臨床第一線真實世界證據（Real-World Evidence，RWE）出發，深度剖析 NMOSD 治療的全球趨勢，並共同勾勒台灣神經免疫疾病治療政策的未來藍圖。

從「亡羊補牢」到「超前部署」，三重角度扭轉當前困境

針對健保給付門檻放寬，葉建宏醫師給予高度肯定。他指出，NMOSD 可以在無預警的情況下復發，而且每次復發帶來的損傷往往是累積性且難以逆轉（甚至足以致命）。在舊制「1 年內 2 次復發」的嚴苛門檻下，醫師往往只能眼睜睜看著高風險病人無防備地等待下一次發作，這是一種以病人受創換取使用救命新藥資格的被動醫療。如今給付資格放寬至「2 年內 2 次復發」，他估計約 3 成原本被擋在門檻外的患者將得以受惠。

隨著健保新制上路，生物製劑能全面導入 NMOSD 的治療，在醫學層面無疑是一場典範轉移，前線醫師在規劃治療策略時能有更大的主動權，甚至能擺脫昔日「亡羊補牢」的困局，轉向「超前部署」，以 IL-6 受體抗體藥物及早介入。新做法能讓超過 9 成患者達到無復發（Relapse-free）的狀態，大大避免神經功能永久受損，保住他們獨立生活的能力。另一方面，過去神經免疫疾病（包括 NMOSD）的治療主要仰賴高劑量類固醇來抑制免疫系統，可是長期服用類固醇會造成庫欣氏症、骨質疏鬆等嚴重副作用。若能及時改用 IL-6 受體抗體藥物，醫師就有望落實節省類固醇（Steroid sparing）的策略，既能精準遏止復發，也能減少次生災害。

除了保護身體機能之外，葉醫師表示新政策對建立病患的心理韌性也有極大幫助。他坦言，過去由於健保給付條件高度受限，若兩次復發間隔超過一年（例如間隔 13 個月），病友即便遭受重創也無法獲得生物製劑給付。再者，由於有能力自費使用貴價抗體新藥的人少之又少，故大多數 NMOSD 患者只能活在無止盡的恐懼之中，每天都擔心下一次災難隨時發生，害怕自己某天醒來就會突然失明、失能或癱瘓。這種處境往往會引發嚴重的焦慮甚至憂鬱，大大損害患者的生活品質與身心健康。如今給付門檻鬆綁，更多病友能在病情惡化初期及時接軌 IL-6 受體抗體藥物，透過用藥精準抑制發炎反應。這種由政策導向的穩定治療能讓病友揮別恐懼、重拾盼望，並確信在醫療體系的守護下，他們有能力重新掌握自己的人生，繼而專注復健，為全面回歸社會與職場做好準備。

葉醫師又提到，推行健保新方案不只是惠及 NMOSD 病人身心健康的德政，也是消弭藥物可近性差距、彰顯醫療人權的重要舉措。他強調，從社會成本與藥物經濟學角度出發，給付生物製劑絕非僅是單純的財務支出，而是一種避免醫療量能浪費的高效配置。具體來說，每預防一次復發，實際上就是為國家省下了加護病房、血漿置換與高劑量類固醇脈衝治療等急重症醫療資源。更進一步而言，考慮到 NMOSD 好發於 30 至 50 歲的青壯年族群，一旦發病致殘需要全天候依賴輪椅或輔具，不僅是病人本身難以再貢獻社會，更可能導致家屬要放下工作來照顧患病家人（或安排入住安養院），長期照護負擔恐深不見底。有鑑於此，放寬 NMOSD 治療給付既可預防失能、保住國家珍貴的勞動力，也有助省下家庭以至國家整體的巨額長照支出。

身為台灣神經免疫醫學會理事長，葉醫師在 Sakura Forum 2026 的開幕致詞中重申了上述觀點，並以生理（Biological）、心理（Psychological）與社會（Social）三重角度來作概括，再次帶出此次擴大健保給付對 NMOSD 病人乃至社會大眾的重要意義。

呼籲罕病認定接軌國際標竿，補齊政策拼圖落實精準醫療

儘管健保給付已邁出關鍵一步，但葉醫師直言，台灣在 NMOSD 的精準醫療藍圖上仍有幾塊未竟的政策拼圖尚待補齊。台灣是亞洲首個針對罕見疾病立法的國家，診斷與治療有國家的獨立預算支撐，在認定與登錄方面都有嚴格規範，因此台灣的罕病照護體系算是頗為完整。然而，萬一罕病的診斷方式與認定準則追不上國際標準更新的步伐，這些落差可能反過來會成為擋在患者與救命藥物之間的重大阻礙。

首先在診斷方面，目前台灣還是以傳統的 ELISA 測試為主，但這種方式靈敏度不足，約有 10% 至 20% 的高風險患者因為體內 AQP4-IgG 濃度不夠高而成為「偽陰性」，因而錯失早期介入良機。葉醫師呼籲政府應將敏感度更高的細胞分析法（Cell-based assay，CBA）納入考量⁷，藉以提升診斷精確度，揪出漏網之魚。

至於罕病認定準則，台灣目前針對 NMOSD 的做法是病人需發作至少兩次才能獲判定罕病資格，可是當今國際共識已更新為「一次臨床發作配合致病抗體陽性即應確診」，故台灣在這方面已顯得稍為落後。加上有部分 NMOSD 病患屬於猛爆型發作，單次病發就足以造成永久失明、四肢癱瘓等不可逆損傷，更遑論要承受第二次發作。因此葉醫師建議政府應改變「等到復發才給藥」的舊邏輯，引進風險導向的有條件給付制度，開放 AQP4-IgG 濃度高或首發即重症等高風險患者及早使用精準標靶藥物。

展望未來，葉醫師期盼能整合神經科、風濕免疫科、眼科、復健科與心理諮商等不同專科領域的資源，打破「只看病灶、不看病人」的孤島效應。他也希望能醫學界能善用台灣具備完善的全民健保資料庫與國健署罕病登錄系統的優勢，建立屬於台灣本土族群的真實世界數據（Real-World Data，RWD）。當精準生物製劑在減少重症照護支出與社會成本上的整體效益得到 RWD 驗證，日後就有望催生台灣專屬的臨床治療指引，使 NMOSD 議題跳脫單純的藥費預算爭議，躍升至涵蓋失能預防、勞動力保護與醫療人權的公共衛生層次。

立足台灣真實世界數據：長庚經驗與全方位照護挑戰

呼應大會主題，為期兩天的 Sakura Forum 2026 議程涵蓋了 NMOSD 治療旅程的各個面向。來自台灣北中南多家醫學中心的專家輪番上陣，演講題目從罕病認證流程與事前審查、採用生物製劑治療期間的感染與疫苗管理、高風險小兒患者的臨床決策、如何控制患者的疼痛、一路延伸至視力長期管理及自體免疫共病的挑戰。這些多元且深入的議題探討不僅反映了台灣第一線醫療現場的實況，更具體地描繪出一幅全方位的 NMOSD 照護藍圖。除了專題演講以外，大會兩天均設有專家小組討論環節，透過台日兩地講者與現場醫師的問答與交流，與會專家針對臨床實務上的疑難雜症進行了深度的經驗碰撞，從中進一步凝聚醫界對於優化 NMOSD 照護流程的共識。

在眾多臨床經驗分享中，林口長庚紀念醫院神經內科劉采薇醫師在演講中披露的真實世界證據尤為令人振奮。劉醫師首先引述評估 IL-6 受體抗體藥物長期療效的國際多中心延伸性研究數據⁸：在長達約 9 年（456 週）的觀察期內，高達 67% 的患者維持無復發狀態。此外，89% 的患者免於嚴重復發，且高達 82% 的患者成功穩住擴展失能狀態量表（EDSS）分數，免於持續性的失能惡化⁹。這些數據充分印證了生物製劑在長期控制疾病上的卓越成效。

將視角拉回台灣本土，林口長庚團隊追蹤的特定病患群組同樣展現了極佳的預後。在接受 IL-6 受體抗體藥物治療後，所有病患的 EDSS 分數皆維持穩定甚至獲得改善。在臨床極為重視的「類固醇節省」策略上，有高達 57%（7 位中的 4 位）的患者在 9 至 18 個月內成功完全停用口服類固醇。這意味著病友不僅擺脫了復發的陰霾，更免除了長期服用類固醇帶來的骨質疏鬆、代謝異常等嚴重副作用風險。不過劉醫師也提醒，由於 IL-6 受體抗體藥物的作用機轉會影響人體的免疫防禦系統，臨床醫師在安全監測上需留意病患有否嗜中性白血球低下（Neutropenia）的狀況，同時也要針對血脂（LDL-C 及三酸甘油酯）與血糖數值進行代謝監測¹⁰。

鎖定 IL-6 關鍵靶點：從日本實證透視國際趨勢

除了匯聚台灣本土專家的寶貴經驗，本次 Sakura Forum 2026 論壇也特別邀請了兩位來自日本的學者發表專題演講，分別從基礎醫學研究與流行病學及真實世界臨床數據出發，為台灣醫界帶來極具前瞻性的治療啟示。

針對絕大多數 NMOSD 患者難以忍受、使他們生活品質大受影響的神經病變痛（Neuropathic pain），日本基礎醫學研究專家 Shota Miyake 率先從基礎科學的角度切入，講解箇中的細胞與分子機制。他引用動物模型研究指出，介白素-6（Interleukin-6，IL-6）就是引發疼痛的神經傳導核心因子。IL-6 不僅會活化脊髓中的微膠細胞（Microglia）導致強烈的「誘發痛」，同時還會削弱人體既有的下行性疼痛抑制系統，進而產生難以預測的「自發痛」。動物研究證實，透過抗 IL-6 受體抗體藥物的介入，能同時精準阻斷這兩項病理機制，不僅能防堵神經發炎造成的肢體癱瘓，更能直接從神經迴路層面發揮顯著的鎮痛效果，全方位挽救患者的生活品質。

隨後，日本福島縣立醫科大學的藤原一男教授帶來了涵蓋流行病學、國際診斷準則與真實世界證據的重量級演講。他首先提到，IL-6 在 NMOSD 的病理過程中堪稱「多重元凶」，這種細胞激素不僅會促使 B 細胞分化為大量產生 AQP4-IgG 的漿母細胞（Plasmablasts），更會增加血腦屏障的通透性，導致這些致病抗體長驅直入，破壞中樞神經系統內的星形細胞（Astrocytes）。臨床數據亦顯示，如果患者的腦脊髓液中 IL-6 的基礎濃度較高，不僅復發風險較高，其復發後的神經功能恢復（EDSS 改善）幅度也顯著較差。

早年 NMOSD 常被誤診為多發性硬化症（MS），繼而因錯誤選藥而引發猛爆性惡化。藤原教授表示，從流行病學數據來看，亞洲的神經內科醫師在診斷上特別需要注意這一點。在歐洲，MS 與 NMOSD 的患者比例懸殊，約為 200:1；但以日本為例，兩者比例則急遽縮小至 3:1，意味著臨床誤診風險相對較高。為了因應這項挑戰，藤原教授分享了最新版國際診斷準則（IPND 2025）的重大變革。根據國際專家共識，新準則已正式將「水通道蛋白 4 抗體陽性（AQP4-IgG+）」的 NMOSD 確立為一種具備獨特病理機制的獨立疾病，並明確建議將敏感度與特異性極高的活細胞分析法（LCBA）列為抗體檢測的金標準，藉此大幅降低傳統 ELISA 檢測容易出現的偽陰性風險。

談到 NMOSD 的實際治療對策與患者的長期預後，藤原教授在演講中深度剖析了極具指標意義的日本真實世界研究數據。這項為期 2.5 年（130 週）、探討 IL-6 受體抗體藥物長期療效與安全性大規模追蹤分析繳出了亮眼的成績單。在療效方面，高達 91.8% 的受試者用藥到第 130 週仍能維持無復發，年復發率（ARR）從治療前的 0.45 被大幅壓縮至 0.03。至於類固醇的使用方面，平均劑量顯著降低，約 85% 受試者能將劑量穩定維持在每日 5 毫克以下，更有約 36% 的患者能完全停用口服類固醇。另一方面，約 8 成受試者成功擺脫 Azathioprine（一種強效免疫抑制劑）。這些數據意味著 IL-6 受體抗體藥物能帶來疾病深度緩解，並讓患者能減少服用類固醇和免疫抑制劑，從而避免相關的嚴重副作用（例如感染症、骨質疏鬆、代謝失調等）。

然而，藤原教授也不忘提醒與會醫師，由於 IL-6 是引發發燒與促使肝臟分泌 C 反應蛋白（CRP，一款臨床常用的發炎指標）的關鍵傳導物質，所以當使用 IL-6 受體阻斷劑治療 NMOSD 時，有可能出現「病人體內發生嚴重感染，但沒有發燒且 CRP 呈陰性」的情事。有鑑於此，醫師必須密切監測白血球等細微血液學變化，以免錯失黃金救治期。與此同時，針對懷孕婦女的用藥管理也必須審慎評估，以保護母胎安全。

接軌國際診斷指引，落實快速精準用藥

在 Sakura Forum 2026 論壇期間，藤原一男教授也抽空接受了基因線上的專訪，進一步從全球公衛政策與精準醫療的角度，剖析 NMOSD 照護的下一步。針對診斷與給付政策，藤原教授呼籲各國醫療決策者應加速與國際指引接軌。他指出，要做到正確診斷 NMOSD，必須有準確且高靈敏度的 AQP4-IgG 檢測方法作為基礎。可是部分國家（包括日本）官方核准與給付的仍是是靈敏度與特異性相對較低的傳統 ELISA 檢測。由於新版國際診斷準建議採用活細胞分析法（LCBA）為首選金標準，他期盼這能向各國政府釋放清晰訊號，重新審視並給付更精準的檢測工具。此外，他也建議建立完善的專科轉診網絡，讓基層或偏鄉醫師在懷疑病人罹患 NMOSD 時，能迅速將其轉介至具備檢測設備與專家資源的大型醫學中心。

在治療層面，藤原教授特別點出快速用藥的重要性。由於 NMOSD 每次復發都可能造成無可挽回的殘障，因此一旦確診就應盡速啟動療效顯著的生物製劑治療。他與前述的葉建宏醫師不約而同認為，雖然 IL-6 受體抗體藥物藥費用高昂，但只要能成功預防一次復發，就能為政府省下後續龐大的重症救援以及失能者長照支出，這不僅是拯救生命，更是極具成本效益的明智之舉。

在創新療法的發展上，NMOSD 正快速邁入個人化精準醫療的新時代。藤原教授指出，在使用特定生物製劑前，基因檢測已是不可或缺。以日本為例，約有 3.5% 民眾帶有補體 C5 基因多型性（C5 gene polymorphism），這會導致特定的補體抑制劑無法正常發揮療效¹¹。因此在首次給藥前進行基因檢測，有助確保病患「用對藥」，避免他們將寶貴的時間與金錢浪費在無效的治療上。至於 IL-6 受體阻斷劑，臨床上醫師可監測血液中的纖維蛋白原（Fibrinogen）以及補體 C3、C4 等受 IL-6 影響的蛋白質濃度，藉以評估藥物抑制發炎的成效。

展望未來 5 到 10 年，藤原教授認為醫學界最殷切期盼的突破莫過於找到能精準預測 NMOSD 復發的生物標記。若能成功找出此類生物標記並開發出相應的預測工具，醫師將能及早辨識出高風險患者，真正實踐超前部署，搶先介入嚴防復發。

揮別復發恐懼，共創治療新紀元

從台灣健保給付條件的歷史性放寬，到 Sakura Forum 2026 所匯聚的台日兩地真實世界證據與基礎科學突破，NMOSD 的治療照護正迎來前所未有的新局面。正如葉建宏醫師與藤原一男教授所共同期盼的，若能持續推動精準診斷的普及、促進高風險患者及早用藥，並善用健保資料庫建構屬於本土的治療指引，未來將有望落實「優化治療旅程：實現疾病穩定與優質生活」的願景，引領每一位 NMOSD 病友走出復發恐懼的陰霾，重拾健康人生。

核准編號：2026ENS017-R1-A