賽業生物科技（Cyagen）是一間總部位於加利福尼亞州聖克拉拉的委託研究機構（Contract Research Organization,CRO），近日宣布和中國的紐福斯（Neurophth）公司達成一項交易，雙方將共同開發下一代腺相關病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治療載體，治療眼睛的遺傳性疾病，估計交易價值約 1.4 億美元。
交易內容
在這項合作中，Cyagen 將利用人工智能驅動 AAV 載體偵測平台，識別出能以更高效率和專一功能瞄準目標組織的 AAV 載體。
兩間公司都將在囓齒類動物及非人類靈長類動物（NHP）模型中評估這種殼體的功能和特性，而 Neurophth 將接手此交易中基因治療產品的臨床試驗和商業化發展，並已經承諾支付 Cyagen 研究費和階段性臨床試驗里程金，以及可能超過 1.4 億美元的銷售權利金。
AI 加速下一代 AAV 載體研發與試驗進行
Cyagen 的 AAV 偵測平台使用人工智慧及單細胞轉錄組定序（Single cell RNA Sequencing）技術，輸入大量實驗性數據來訓練機器學習模型，並開發學習演算法以加速 AAV 載體的認知功能和優化流程，除此之外，也希望透過更佳的組織靶向性克服 傳統 AAV 基因療法的局限性。
Cyagen 進一步開發人源化動物模型，用於罕見疾病的臨床前研究，並著重在遺傳性眼睛疾病和神經系統失調（nervous system disorders）。
Cyagen 的專業性與 Neurophth 開發基因療法的眼科治療的目標相輔相成。這家中國生物技術公司的主要候選藥物 NR082 ，是用於治療因 ND-4 基因突變導致的雷伯氏遺傳性視神經病變（LBON），其已經在美國和歐洲獲得了孤兒藥（Orphan Drug）資格。這也是中國第一個獲得中國藥品監管機構 NMPA 批准的基因療法。
延伸閱讀：眼疾基因治療仍熱度高！羅氏 10 億展開 AAV 載體技術平台合作參考資料：
1. https://www.geneonline.com/cyagen-neurophth-ink-140-million-deal-for-ai-designed-aav-capsids/
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