總部位於波士頓的 Entrada Therapeutics 於 2 月 9 日宣布，其美國 HSR 法案（Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act of 1976）所規定的等待期已過，將完成與福泰製藥公司（Vertex Pharmaceuticals）的合作許可協議，共同研發胞內體逃脫載體（Endosomal Escape Vehicle, EEV™） 療法以治療強直型肌肉萎縮症第一型（Myotonic dystrophy type 1, DM1）與神經肌肉疾病。
Entrada 開發胞內體逃脫載體（EEV™），改善患者生活
根據 2022 年 12 宣布的協議條款， Entrada 將獲得 2.24 億美元的預付款以及 2600 萬的股權投資，若成功實現相關開發、研究、監管、和商業里程碑，可獲得高達 4.85 億的資金，及未來產品淨額銷售權利金。
Entrada 是一家生物製藥公司，旨在透過 EEV 療法改善患者生活；EEV 療法使藥物更有效傳輸至各組織和器官，並在長期被視為無法進入和治癒的細胞內靶點發揮作用，進而提高療效。
透過 Entrada 獨家、多面向及模組化的 EEV 平台，開發基於寡核苷酸（oligonucleotide）、抗體（antibody）及酶（Enzyme）的組合，來治療神經肌肉疾病（Neuromuscular diseases,NMDs）、免疫學、腫瘤學及中樞神經系統疾病。
協同 Vertex 推動 ENTR-701 及 DM1 研發
此協議包含一個為期 4 年的全球研發合作，Entrada 將持續推行 ENTR-701 及 DM1 的研發；Vertex 則負責 ENTR-701 在全球的發展、生產及商業行為，以及其他 DM1 研究的額外計畫。
公司預期這些資金收益，包括股權投資、協作、里程碑、有價證券及持有現金等收入，得以延展公司現金生命周期（cash runway）至 2025 年下半年，並支持公司擴大及持續研發針對裘馨氏肌肉失養症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）及神經肌肉疾病以外的適應症的 EEV 治療候選藥物。
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