三十多年來，急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）治療方法以化療為主，但患者治癒率卻非常低。特別是由某些遺傳改變引起白血病的患者是最難被治療以及呈現非常差的預後。例如 MLL 重排，即是 MLL 基因在細胞複製過程中錯誤地融合到多種其他基因，導致白血病的發生。
12 月 19 日，由 Wellcome Trust Sanger 研究所發表於《Nature Communications》的研究結果為白血病患者帶來新希望，他們發現眼藥水的活性成分可望治療 MLL 重排造成的預後不良侵襲性血癌。
為了因應不同 AML 亞型的治療，該研究團隊先前透過 CRISPR-Cas9 基因編輯技術找出 400 個的潛在標靶基因，然後進一步發現 SRPK1 基因在 MLL 重排的 AML 患者中特別重要，因為 SRPK1 能促進腫瘤血管新生。
有趣的是，他們使用 SRPK1 抑制劑 SPHINX31（一種治療視網膜疾病的眼藥水的活性成分）抑制幾種 MLL 重排的 AML 細胞株的生長，但卻不會影響正常血液細胞。接著，他們將 AML 患者的樣本移植到免疫系統受損的小鼠體內，使白血病細胞開始在小鼠骨髓內複製，誘導小鼠罹患白血病。然後，他們再將 SPHINX31 送入小鼠內，也強烈抑制 AML 細胞株的生長，而且對小鼠沒有任何顯著的副作用。
此外，他們透過 RNA-seq 技術分析發現，當患者的 SRPK1 被抑制時，其 MYB、BRD4 和 MED24 基因發生變化。其中，BRD4 為維持白血病的表觀遺傳調節因子。
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1. Nature Communications, 2018; 9 (1) DOI: 10.1038/s41467-018-07620-0
2. https://www.forbes.com/sites/victoriaforster/#3ca561566cc9
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