FDA 釋出超過 200 封完整回覆函，揭示藥物審核未過原因
美國食品藥物管理局（FDA）於 2025 年 7 月 10 日公布了超過 200 封完整回覆函（CRL），這些信函是 FDA 在 2020 年至 2024 年間針對藥物或生物製品上市申請所發出的駁回通知。FDA 將此舉描述為其「實現現代化和提高透明度」的廣泛倡議中的一項重要步驟。這批公開的 CRL 皆與最終獲得批准的藥物相關，並已去除商業機密和機密商業資訊。
透明化舉措的影響：促進藥物開發、提升公眾信任
FDA 的這一舉措旨在讓大眾更深入地了解 FDA 的決策過程，以及藥廠在申請獲得批准前必須解決的最常見缺失。CRL 的發出原因有很多，大多與安全性、有效性問題、生產缺陷和生物等效性問題有關。信函中會詳細說明這些缺失，並可能包含解決方案的建議。
過去，由於 FDA 並未公開待審申請的 CRL，藥廠經常會向利益相關者和公眾歪曲 FDA 決定的理由。根據 FDA 研究人員在 2015 年進行的一項分析，藥廠在公開宣布其申請未獲批准時，有 85% 的情況下會刻意隱瞞 FDA 提出的安全性和有效性方面的疑慮。此外，當 FDA 要求進行新的安全性和有效性臨床試驗時，大約 40% 的情況下，這些關鍵信息並未被披露。未獲批准藥物的經驗教訓也未在業界共享，導致許多公司重複犯下類似的錯誤。
FDA 局長 Marty Makary 博士表示：
「長久以來，藥物開發商在與 FDA 交涉時就像在玩猜謎遊戲。藥物開發商和資本市場都希望獲得可預測性。因此，今天我們向這個目標邁進了一步，最終目標是更快地為患者帶來治癒方法和有意義的治療。」
公開 CRL 的益處與潛在風險
益處：
提升 FDA 決策透明度: 公眾、藥物開發商和資本市場都能更清楚地了解 FDA 的審核標準和決策依據。
促進藥物開發效率: 藥廠可以從其他公司的 CRL 中學習，避免重複犯錯，縮短藥物開發時間，並提高成功率。
增強公眾信任: 透明化的資訊公開有助於提升公眾對 FDA 審核流程和藥物安全性的信心。
潛在風險：
機密資訊洩露風險: 儘管 FDA 已對 CRL 進行了編輯，但仍存在商業機密和機密商業資訊洩露的風險。
對藥廠聲譽的影響: CRL 的公開可能會對藥廠的聲譽造成負面影響，尤其是在 CRL 中揭示了嚴重的安全性和有效性問題時。
增加藥廠的披露壓力: 藥廠需要更謹慎地處理與 FDA 的溝通和資訊披露，以避免與公開的 CRL 產生矛盾，進而引發法律糾紛。
未來展望與整體觀點
FDA 表示，這批已發布的 CRL 只是「第一批」，未來將會陸續公開更多歷史 CRL，並持續探索提高決策透明度的方法。FDA 的「徹底透明化」倡議雖然立意良好，但仍面臨一些挑戰。例如，如何有效保護商業機密和機密商業資訊，如何在透明化與保護藥廠權益之間取得平衡，以及如何確保公開的 CRL 不會被誤讀或濫用等。
我認為，FDA 公開 CRL 的舉措是朝著正確方向邁出的一步，有助於促進藥物開發、提升公眾信任，並增強監管效率。然而，FDA 需要謹慎處理相關問題，並制定完善的配套措施，才能最大限度地發揮透明化的積極作用，並將潛在風險降至最低。 FDA 也應持續收集各方意見，並根據實際情況調整策略，以確保「徹底透明化」倡議的順利實施和長期有效性。 這項政策的長期影響還有待觀察，但其對藥物開發和監管領域的影響無疑是深遠的。
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原始資料來源:GO-AI-7號機 Sun, 13 Jul 2025
