CAR-T 細胞療法對於血癌患者是一種非常有潛力的療法，透過可以收集自己的免疫細胞，在實驗室對其進行修飾，並為它們提供輕鬆識別和殺死癌細胞的能力。
目前有 Novartis 的 Kymriah（tisagenlecleucel）和 Gilead Science 的 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和 Tecartus（brexucabtagene autoleucel），各自在 2017 年 8 月底和 10 月、2020 年 6 月取得 FDA 核准。
近日，美國 FDA 核准 Bristol-Myers Squibb（BMS）旗下標靶 CD19 的 CAR-T 療法 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）上市，用於治療二線以上多種類的大 B 細胞淋巴癌（LBCL），如瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤（DLBCL）。Breyanzi 是 FDA 核准的第 4 個 CAR-T 療法。
臨床試驗：73% 受試者出現反應
Breyanzi 取得 FDA 核准主要歸因於臨床試驗 TRANSCEND NHL 001（017001）。該試驗招募 268 位復發性或難治性的大 B 細胞淋巴癌受試者。在 192 位使用 Breyanzi 的患者中，73%（95% CI: 67%-80%）對藥物出現反應，持續時間中位數為 16.7 個月，整體反應率為 54%；有 54%（CR; 95% CI: 47%-61%）受試者的淋巴癌腫瘤完全消失，其中 65% 受試者的反應時間達 6 個月以上，62% 超過 9 個月；19%（95% CI: 14%-26%）受試者出現部分反應。
副作用出現細胞激素釋放症候群，用藥需執行 REMS
臨床試驗中有近 46% 受試者出現嚴重不良反應，常見症狀包含細胞激素釋放症候群（cytokine release syndrome, CRS）、腦病（encephalopathy）、敗血症（sepsis）、低嗜中性球發燒（Febrile Neutropenia）、失語症（aphasia）、肺炎、發燒、低血壓、頭暈、妄想等。其中，CRS 是 CAR-T 細胞在人體增值與啟動時引發的副作用，可能會出現高燒、神經毒性（neurologic toxicities）或流感症狀。
CRS 與神經毒性的嚴重程度可能致命，所以 Breyanzi 在核准同時也搭配風險評估和緩解策略（risk evaluation and mitigation strategies, REMS），要求施打藥物者得接受訓練且了解 CRS 與神經中毒的風險，此外，相關訊息也需要提前告知患者。
延伸閱讀：CAR-T 絕代雙驕 Kymriah和 Yescarta 同天取得歐盟上市許可參考資料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-new-treatment-for-adults-with-relapsed-or-refractory-large-b-cell-lymphoma-301223275.html
2. https://news.bms.com/news/corporate-financial/2021/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Bristol-Myers-Squibbs-Breyanzi-lisocabtagene-maraleucel-a-New-CAR-T-Cell-Therapy-for-Adults-with-Relapsed-or-Refractory-Large-B-cell-Lymphoma/default.aspx
3. https://www.cityofhope.org/research/car-t-cell-therapy/nhl-car-t
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
