美國食品藥物管理局（FDA）的「局長優先審查憑證計畫」（Commissioner’s Priority Review Voucher Program）近日受到嚴厲批評，民主黨眾議員指責該計畫缺乏透明度，如同「籠罩在秘密之中」。該計畫旨在鼓勵藥廠開發針對罕見兒科疾病、熱帶疾病和醫療對策的藥物，藥廠一旦成功開發並獲得批准，即可獲得一張優先審查憑證，用於加速審查其後續的任何藥物申請，或將該憑證出售給其他公司。
計畫目的與運作機制
優先審查憑證計畫的初衷是為了激勵藥廠投入資源開發市場規模較小、利潤較低的藥物。傳統上，藥廠更傾向於開發針對常見疾病的藥物，因為這些藥物更有可能帶來豐厚的商業回報。然而，罕見疾病、熱帶疾病和醫療對策藥物的開發往往被忽視，導致許多患者缺乏有效的治療方案。
該計畫的運作機制是，當藥廠成功開發並獲得FDA批准針對上述疾病的新藥時，即可獲得一張優先審查憑證。這張憑證允許藥廠將其後續的任何藥物申請置於優先審查通道，FDA承諾在六個月內完成審查，而非通常的十個月。由於藥物審查時間的縮短意味著藥廠可以更快地將產品推向市場，從而獲得更大的商業利益，因此優先審查憑證具有相當高的價值。藥廠也可以選擇將憑證出售給其他公司，近年來，這些憑證的交易價格通常在數千萬美元到超過一億美元之間。
透明度問題引發爭議
儘管優先審查憑證計畫在一定程度上促進了罕見疾病藥物的開發，但其透明度問題日益受到關注。批評者認為，FDA缺乏公開透明的資訊披露，使得外界難以評估該計畫的實際效果和潛在風險。民主黨眾議員指出，FDA並未充分公開關於優先審查憑證的授予、使用和交易的詳細資訊。例如，外界難以得知哪些藥廠獲得了憑證，這些憑證被用於加速審查哪些藥物，以及憑證的交易價格是多少。這種資訊不透明使得外界難以評估該計畫是否真正有效地促進了罕見疾病藥物的開發，或者是否被藥廠濫用，用於加速審查那些本來就很有可能獲得批准的藥物。
此外，一些批評者還擔心，優先審查憑證計畫可能會導致FDA在藥物審查過程中受到不當的商業壓力。由於藥廠持有優先審查憑證，FDA在審查其藥物申請時可能會面臨來自藥廠的壓力，要求加快審查速度或放寬審查標準。這種壓力可能會影響FDA的獨立性和客觀性，損害藥物審查的公正性。
數據與事實
根據FDA的數據，截至目前，已有數十家藥廠獲得了優先審查憑證，並將其用於加速審查各種藥物。然而，關於這些憑證的具體使用情況和交易資訊，FDA的公開披露仍然有限。
一些研究表明，優先審查憑證計畫在一定程度上促進了罕見疾病藥物的開發。然而，也有研究指出，該計畫的成本效益並不高，因為藥廠可能會將憑證用於加速審查那些本來就很有可能獲得批准的藥物，從而獲得額外的商業利益，而並非真正用於開發那些急需的罕見疾病藥物。
總結與研判
FDA的優先審查憑證計畫在促進罕見疾病藥物開發方面具有一定的潛力，但也存在透明度不足和潛在的利益衝突風險。為了確保該計畫的有效性和公正性，FDA應加強資訊披露，公開關於優先審查憑證的授予、使用和交易的詳細資訊，並建立健全的監督機制，防止藥廠濫用該計畫，確保藥物審查的獨立性和客觀性。此外，還需要對該計畫的成本效益進行更深入的研究，評估其是否真正有效地促進了罕見疾病藥物的開發，或者是否需要進行調整和改進。只有通過不斷的改進和完善，才能使優先審查憑證計畫更好地服務於患者，促進公共健康。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: February 4, 2026