專家組成缺乏多元性，恐影響藥物審查公正性美國食品藥物管理局（FDA）的專家小組在藥物審查過程中扮演著至關重要的角色，他們的建議直接影響著新藥能否上市以及哪些患者可以獲得治療。然而，近年來，關於這些專家小組組成平衡性的擔憂日益加劇，質疑其在追求「黃金標準科學」的過程中，是否犧牲了多元觀點，進而影響決策的客觀性與公正性。

目前，FDA 對於專家小組成員的遴選主要著重於其在特定領域的專業知識和學術成就，這固然重要，卻也可能導致小組成員背景同質化，缺乏來自不同領域、不同經驗，以及不同患者群體的聲音。例如，小組成員可能主要來自學術界和大型研究機構，而較少納入基層臨床醫生、患者代表，以及關注健康公平的專家。這種同質性可能導致小組在評估藥物效益和风险時，忽略某些特定族群的需求，或者低估某些潛在的副作用。

過於強調隨機對照試驗，恐忽略真實世界數據的價值

「黃金標準科學」通常指的是以隨機對照試驗（RCT）為基礎的循證醫學。RCT 的確在評估藥物療效方面具有重要價值，但其設計的嚴格性和控制性也可能使其難以完全反映真實世界的臨床實踐。例如，RCT 的入選標準通常非常嚴格，排除了許多患有合併症或特殊情況的患者，這使得研究結果難以推廣到更廣泛的患者群體。

此外，過於強調 RCT 也可能導致 FDA 忽略其他類型證據的價值，例如真實世界數據（RWD）。RWD 包括電子病歷、保險理賠數據、患者報告的結果等，這些數據可以提供關於藥物在真實世界中的有效性和安全性的寶貴信息，尤其是在 RCT 難以進行或成本過高的情況下。

利益衝突的疑慮，影響公眾信任

另一個值得關注的問題是專家小組成員的利益衝突。雖然 FDA 有相關的利益迴避機制，但一些研究顯示，部分專家與藥廠之間仍然存在著複雜的財務關係，例如接受藥廠的諮詢費、研究經費，或持有藥廠的股票。這些利益關係可能影響專家的判斷，使其更傾向於支持藥廠的申請。即使專家本身並未受到利益影響，但公眾對利益衝突的疑慮，也會損害 FDA 的公信力，進而影響人們對藥物審查結果的信任。

平衡科學嚴謹與多元觀點，提升審查效率與公平性

要解決 FDA 專家小組面臨的挑戰，需要多管齊下。首先，FDA 應重新審視專家小組的遴選機制，確保小組成員的多元性，納入更多來自不同背景和領域的專家，包括基層醫生、患者代表、倫理學家、社會科學家等。

其次，FDA 應更加重視真實世界數據的價值，並探索如何將 RWD 納入藥物審查的框架中。這需要制定明確的 RWD 收集、分析和評估標準，以確保數據的質量和可靠性。

此外，FDA 應加強利益衝突的管理，提高透明度，並建立更嚴格的迴避機制，以消除公眾的疑慮，維護 FDA 的公信力。

我的觀點

我認為，FDA 專家小組在藥物審查中扮演著至關重要的角色，其追求「黃金標準科學」的精神值得肯定。然而，過於強調 RCT 和學術成就，忽視多元觀點和真實世界數據，以及潛在的利益衝突，都可能影響審查的客觀性和公正性。FDA 應積極改革專家小組的組成和運作方式，在科學嚴謹和多元觀點之間取得平衡，以更好地保障公眾健康，提升藥物審查的效率和公平性。這不僅有助於加速新藥上市，讓更多患者受益，也能增強公眾對 FDA 的信任，促進醫藥產業的健康發展。 一個更具包容性和代表性的專家小組，將能更全面地評估藥物的效益和風險，做出更符合公眾利益的決策。 在追求科學的同時，更要兼顧人文關懷，才能真正實現「以病人為中心」的醫療目標。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: September 8, 2025