當前的癌症治療已逐漸脫離傳統的化學治療（Chemotherapy）與放射治療（Radiation therapy），邁向以患者為中心、科學驅動且扎根在地的新時代。台灣葛蘭素史克（GSK）於近期接受基因線上採訪時，總經理暨歐洲商會（ECCT）理事長格婷娜（Tina Graves）與 GSK 台灣醫藥學術處處長鮑鵬文（Tony Pao）針對公司近期的腫瘤學領域發展策略與臨床試驗發展進行深入探討，勾勒出 GSK 期望協助將癌症轉化為可治癒疾病的想法，並強調精準醫療與台灣在醫療環境中的關鍵角色。在面對新藥給付與健保環境的實務挑戰下，如何讓創新的抗癌藥物真正造福在地患者，成為產官學界共同關注的核心焦點。

翻轉癌症治療困境，以患者為中心的思維出發

過去癌症常被視為絕症，但 GSK 對於希望能翻轉這種困境，格婷娜表示目前公司將研發重點放在能延長存活期、提升生活品質，並讓患者在治療期間與治療後都能良好生活的新藥。她強調，患者是 GSK 腫瘤策略中「百分之百的核心」，所有業務與策略若脫離患者的生存和訴求便會失去意義。因此，腫瘤醫學的責任不僅在於開發癌症藥物，更在於支持患者走過這段非自願的艱難旅程，協助他們延長生命的同時，也能保有尊嚴與品質的生活。

在此願景下，GSK 捨棄市場上常見的「同類相仿（Me-too）」藥物開發，將資源集中於打造「同類最佳（Best-in-class）」的創新療法。Tony 表示，「最佳」的定義絕非僅看療效，而是涵蓋四大關鍵層面：首先如果是涉及療效，必需具有實質臨床意義，如改善整體存活率（Overall survival）與無惡化存活期（Progression-free survival）；此外是副作用必需落在可控的區間，以確保治療的耐受性以讓患者能持續用藥；而在提高便利性方面，可以讓患者減少待在醫療機構的時間；最後則是生活品質的實質提升，換句話說，倘若患者因無法耐受副作用而必須中斷治療，即便數據上的整體存活率有所改善，也稱不上是真正成功的療法。

精準醫療奠定基石，生物標記指引方向

精準醫療是目前趨勢，GSK 也將其視為腫瘤科學發展的重要基石。隨著醫學進步，癌症治療不再只是粗略地針對特定器官分類，而是必須深入探討患者的腫瘤亞型、組織學特徵、基因型等。即使是患有相同癌症的患者，對同一種療法的反應也可能截然不同。因此，GSK 的腫瘤策略主要圍繞在三大科學領域：免疫腫瘤治療（Immuno-oncology）、抗體藥物複合體（Antibody-Drug Conjugates, ADCs）以及標靶小分子（Targeted small molecules），核心目標就是要在對的時間，將對的藥物用在對的患者身上。

在精準醫療的臨床實踐中，生物標記（Biomarkers）扮演指引方向的關鍵角色。Tony 提到，生物標記涵蓋基因突變、蛋白質表現、PD-L1、腫瘤微環境（Tumor microenvironment）特徵以及與免疫系統相關的訊號。透過這些訊號的整合，臨床醫師能夠精準篩選出對特定療法反應良好的患者。以近年備受矚目的抗體藥物複合體（ADC）為例，其結構包含單株抗體（Monoclonal antibody）、連接子（Linker）與毒殺藥物（Payload），研發重點在於優化連接子設計與藥物毒性，以克服腫瘤產生的排出藥物或降低靶向蛋白表現等抗藥性機制。

健保給付面臨考驗，創新策略尋求突破

儘管創新醫療科技發展迅速，但台灣複雜的藥品給付（Reimbursement）機制與環境，卻是將先進療法引進臨床實務的主要瓶頸。Tony 坦言，當前科學創新的步伐往往快於政策與給付的調整速度，導致患者面臨多重適應障礙。這些挑戰包括給付條件限制、規定一線或二線用藥順序、治療順序的限制、創新療法與核心療法（Backbone therapies）合併使用的困難，以及生物標記檢測（Biomarker testing）所帶來的額外財務負擔。此外，給付療程上限（Cycle caps）的規定也常與臨床試驗的實際用藥常規相衝突，影響醫師對療效的預期。

以 ADC 在台灣的給付現況為例，各項適應症的進展相當不均衡。雖然 ADC 在台灣醫師族群中的知名度極高，且在特定腫瘤領域已建立穩固地位，但健保給付審查依然是主要卡關點。目前乳癌是台灣給付最為健全的 ADC 適應症，儘管乳癌是台灣女性最常被診斷出的癌症，卻非癌症死亡的主因；相反地，血液癌症（Blood cancers）如淋巴瘤、白血病及多發性骨髓瘤，由於存在其他既有治療模式且審查複雜，至今仍面臨重重挑戰。對此，他肯定台灣政府設立癌症藥品基金（Cancer drug fund）與推動外圍機制的努力，並建議採取風險分攤與管理式准入協議（Managed Entry Agreements）等創意策略維繫健保永續性。

鎖定本土致命癌症，先進療法突破瓶頸

癌症高居台灣十大死因之首，其中肝癌、肺癌與大腸直腸癌更是本土前三大癌症死因。面對如此嚴峻的公衛挑戰，GSK 的策略不是盲目追求市場規模，而是鎖定尚未被滿足的重大醫療需求。以 ADC 為例，其科學優勢在於能將毒性過高、不適合全身性化療的藥物，透過單株抗體精準且選擇性地遞送至腫瘤細胞內部。這種將精準度與藥效結合的機制，不僅能提高對癌細胞的殺傷力，更能有效降低對周邊正常健康細胞的毒性，為癌症晚期患者帶來新的希望。

在肺癌治療領域，GSK 針對小細胞肺癌（Small cell lung cancer）開發了靶向 B7-H3 的創新 ADC 藥物 Ris-Rez（亦稱 B7-H3）。由於這類患者對現有化療反應不佳，該藥物專注於廣泛期、晚期的小細胞肺癌，有望填補全球引頸期盼的醫療空白。此外，針對在多國高居癌症首要殺手、佔肺癌總數五成的非小細胞肺癌（Non-small cell lung cancer）肺腺癌（Adenocarcinoma），GSK 近期透過收購 Nuvalent）展開布局。由於肺腺癌內部存在極其多元的生物標記與基因型，這項布局再次印證精準醫療必須深入分子層級，才能真正攻克複雜的癌症適應症。

臨床試驗展現優勢，簡化流程接軌國際

除了引進新藥，格婷娜表示，台灣在 GSK 的全球臨床試驗版圖中也佔有極為關鍵的價值。台灣擁有完整成熟的醫療體系、知名的優秀臨床醫師、高度專業的試驗團隊，以及與健保卡（NHI card）緊密連結的龐大醫療資料庫。此外，台灣過去在 B 型肝炎（Hepatitis B）與肝癌防治上累積了深厚的實務經驗，面對每年因肝癌導致逾七千人死亡的負擔，政府正推動「健康台灣倡議（Healthy Taiwan Initiative）」，目標在 2030 年前將癌症標準化死亡率降低三分之一。GSK 表達與台灣衛生福利部及中央健康保險署（NHIA）在公衛與創新醫療上深度合作的強烈意願。

目前台灣在 GSK 全球臨床試驗的受案執行與試驗中心啟動速度上，名列全球前五大市場，範疇涵蓋癌症疫苗、呼吸道免疫、愛滋病毒（HIV）及腫瘤學。然而，講者也引述中華民國開發性製藥研究協會（IRPMA）的白皮書指出，台灣缺乏臨床試驗的「一站式服務（One-stop shop）」，分散的行政審查模式拉長了合約簽署與開發中藥物進口（Importation of investigational medicine）的時間。相較於南韓憑藉快速、與國際接軌的審查體制吸引大量國際研發資源，台灣仍需進一步精簡流程。GSK 台灣也為此將「開發、加速與簡化（Growth, Acceleration, and Simplification）」列為在地營運的三大核心優先要務，期盼縮短新藥進入台灣市場的最後一哩路。

資料來源：採訪整理。