從自然期刊（Nature）發布的 2025 年的 FDA 核准清單回顧來看，即便核准「數量」一如既往，但實際上可以嗅到一點正在轉型的味道。美國醫藥品查驗中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在 2025 年共核准 46 個新型治療性藥物或是療法，與近五年平均約 48 個相近，但仍顯著高於 1993 年以來的長期歷史平均 36 個，代表創新供給並未減速，而是持續維持在高檔的「新常態」。
值得留意的是，穩定的核准發生在監管體系本身就高度動盪的大環境背景下，事實上過去一年內 CDER 主管更迭頻繁，CDER 與 CBER 合計更出現超過 18% 的人員被解雇或離職的狀況，可想而知制度雖仍在運作，但運作方式悄然改變中。
因此，讀懂 2025 年的關鍵，不只在於「有哪些藥過核准了」，而在於「為什麼在這樣的監管環境下仍能通過、又是透過什麼樣的證據與策略過」。當審查加速、證據型態變得更彈性、製造與供應鏈被更嚴格地放到檯面上檢視，新藥成功的定義也被悄悄改寫。
接下來的內容，我們把 2025 年的核准拆成三條主線：審查規則的轉向、腫瘤領域的擁擠競賽、以及非腫瘤與先進療法如何在夾縫中跑出新的成長曲線。
規則先在變：從 CNPV 到證據框架鬆動，審查速度與路徑重新排程
如果只用「核准數」試圖分析 2025 年的核准狀態的話，很可能會錯過最重要的訊號。因為在監管方面，我們其實可以看到美國正在推行新型態的制度，試圖轉型未來的藥物開發型態。FDA 推出 Commissioner’s National Priority Voucher（CNPV）試行計畫，目標是把原本 10 到 12 個月的審查期壓縮到 2 個月，幾乎把整個開發與送件節奏變成衝刺賽。
支持者會說，這意味病人可能更早取得治療；批評者則擔憂審查流程可能政治化，甚至侵蝕監管標準。對產業來說，這不只流於政策辯論層面，而是影響到更實際的策略問題：如果審查時間被大幅壓縮，送件資料的完整性、製造的可稽核性、以及風險管理的敘事能力，會比過去更早露出水面以致影響成敗。
此外，FDA 正在為「隨機對照試驗不可行」的制度進行鋪路，包括提出 plausible mechanism pathway，甚至涵蓋量身打造的 n-of-1 療法。它等於間接承認某些疾病或某些療法（特別是高度個人化與罕見疾病）不一定能走傳統的大樣本路線，因此監管機構更願意直接地討論「機制可信度」與「替代證據」，如何支撐可接受的「效益與風險」權衡標準。
而談到更具顛覆性的改變，就是 FDA 計畫逐步淘汰動物毒性測試，並且可能把「兩個 pivotal trial」的傳統標準，整合成「一個即可」的新常態。把這幾項改變放在一起看，你會發現 2025 年像是一個轉折點：審查變快、途徑更多樣化、證據也變得更「情境化」。這對真正有硬實力的團隊是利多，因為他們能用更精準的設計更快抵達終點；但對只想靠運氣或商業故事闖關的人也更具挑戰性，因為在速度提高的同時，任何資料缺口或製造瑕疵都更可能被放大成致命問題。
腫瘤仍是主舞台：PD-1 進入「便利性戰爭」，ADC 與雙特異把競爭推向高強度
2025 年的治療領域分布非常清楚地告訴你：腫瘤仍是最大舞台。根據 2025 的核准項目，46 個新核准中就有 16 個是抗癌藥，占比 35%，高於過去五年移動平均的 29%。但腫瘤這塊領域早已不是「誰先做出 PD-1」單純的單線戰場，而更像多線並進的高度競爭市場，但其中看起來最高明的一種策略，是把差異化從分子本身轉向「使用情境」。
舉例來說，Merck 的 pembrolizumab + berahyaluronidase alfa（Keytruda Qlex）就是典型案例，它把既有的 PD-1 第一名的藥品推進到皮下給藥方式，透過 hyaluronidase 變體提升皮下注射可行性，因此普遍被業界視為新的核准產品。
然而當市場上 PD-1/PD-L1 抗體的數量已多達兩位數、競爭擁擠到近乎窒息之際，真正能開創新藍海的，往往是「更省時、更省資源、更符合醫療流程」的便利性差異，而不只是口頭宣稱的微小療效差距。
此外，ADC 的浪潮在 2025 年仍是重點領域，ADC 是把組織選擇性抗體與強力細胞毒載荷融合的策略，而 2025 年新增核准的 datopotamab deruxtecan（Datroway）與 telisotuzumab vedotin（Emrelis）分別代表 TROP2 與 c-Met 兩條主線的持續推進。ADC 之所以能長期吸引資本與臨床注意力，是因為它同時滿足兩種需求：臨床端想要更強殺傷力又不想完全失控，產業端想要平台可複製、適應症可延展的擴張性。
然而，當 ADC 變成「大家都會做」的標配，真正的門檻就會回到病人分層、治療窗、以及安全性與療效平衡的細節。在免疫治療的另一側，雙特異 T cell engager 也進一步走向規模化競爭。其中，linvoseltamab（Lynozyfic）作為 BCMA × CD3 的雙特異，成為第三個上市的 BCMA × CD3 產品，也彰顯出著 bispecific T cell engager 來到第十個。
這個數字很有象徵性：當一個類別進入「第十個」，市場自然會從「新奇」轉向「比較」，差異化會更殘酷。腫瘤領域在 2025 年呈現的其實是一種成熟市場的典型樣貌：核准很多，但真正的贏家不會很多；勝負越來越靠系統能力，包括臨床策略、製造穩定性、與商業落地效率。
非腫瘤與先進療法出圈：DPP1、Na1.8、BTK、IgAN 與 CBER 的基因治療，重新分配焦點
如果說腫瘤像是永遠熱鬧的主幹道，那 2025 年最令人驚喜的，反而是幾個非腫瘤領域在「真正未滿足需求」裡跑出新趨勢。核准項目中，Insmed 的 brensocatib（Brinsupri）與 Vertex 的 suzetrigine（Journavx）被視為具「重磅潛力」的非腫瘤亮點。
Brensocatib 是第一個用於非囊性纖維化支氣管擴張的 DPP1 抑制劑，這個疾病在美國影響數十萬人，但過去長期缺乏對因藥物，治療多依賴排痰物理治療與抗生素處理感染；brensocatib 透過抑制 DPP1 來降低中性球絲胺酸蛋白酶的生成，試圖在保留部分免疫功能的同時減少組織傷害，等於把慢性病的「機制修復」正式推上檯面。
Suzetrigine 則是 Na1.8 鈉離子通道抑制劑，提供急性疼痛的非鴉片新選項。回顧鈉離子通道在疼痛開發史上的曲折，suzetrigine 的核准建立在特定急性疼痛場景的證據之上，同時也提醒我們價格與不同應用情境中的可比性、以及慢性疼痛效果仍需更多資料支撐。這兩個案例共同傳達一個訊息：非腫瘤的突破不需要靠「話題」，只要能把病程管理往前推一步，就可能帶來長期而扎實的價值。
免疫與慢性病領域也同步出線成長趨勢。例如 BTK 抑制劑從血癌走向自體免疫與發炎疾病，rilzabrutinib 用於免疫性血小板低下症、remibrutinib 用於慢性自發性蕁麻疹，顯示既有靶點仍能在新適應症長出第二曲線，但同時也有同類藥物送件被拒的案例，提醒市場不要認為「同靶點」就表示有同樣風險。腎臟病方面，原發性 IgAN 在 2025 年迎來兩種不同路徑的新療法：一個走上游免疫端、降低 IgA 產量的 APRIL 抗體 sibeprenlimab，另一個走器官保護端、降低腎小球壓力與發炎的 atrasentan，讓 IgAN 從「只能保守管理」走向「機制競賽」的現代治療節奏。
而在 CBER 核准中被認為是「未來療法」的項目，同樣在 2025 年大放異彩。其中 8 個值得注意的新產品，包含具里程碑意義的 Waskyra 這類 ex vivo 基因療法，甚至牽動非營利組織如何維運高成本療法的模式探索。當治療越來越不像一顆藥、而更像一套製程與供應系統，產業競爭就會從「分子」擴展成「交付能力」。這也是為什麼我們需要同時注重另一個有時候被忽略、但其實非常關鍵的面向：製造與品質。
透明化與展望：CRL 公開把「失敗」變教材，商業結構與 2026 清單指向下一輪競爭
2025 年另一個不能忽略的制度訊號，是 FDA 開始釋出部分遮蔽的 complete response letters（CRLs），並列出截至年底共有 43 件申請被拒，涵蓋新藥、補件、學名藥與生物相似藥。這件事之所以重要，是因為它讓「沒過」不再只是市場謠言，而變成可被研究的公開教材；而教材所揭示的，往往比成功案例更直接。
有些例子清楚提醒我們：即便臨床價值看起來成立，第三方 fill-finish 等製造環節的缺陷也可能讓產品卡關；同時，替代終點與證據敘事的選擇也會直接影響監管判斷，策略稍微改變，結局就可能不同。當審查路徑變得更快、更彈性，製造與資料完整性反而更像「地基」：地基不穩，再漂亮的上層設計也撐不住。
從商業面看，引用 BCG 的分析指出，2025 年 CDER 與 CBER 新核准產品的平均峰值銷售約 12 億美元，但中位數只有 6 億美元。這個結構等於在告訴市場：少數超級巨星會把平均值拉高，但更多產品會以利基或中型規模長期存在。對投資、BD 與研發決策而言，這意味評估框架需要更務實：不是每個新藥都要成為神話，但每個新藥都必須有清晰的臨床定位、可被交付的品質體系、以及可持續的支付與市場策略。
展望 2026，去年也有一些藥物「可能在 2026 首次核准」值得我們持續追蹤，從口服小分子 GLP-1、PROTAC 雌激素受體降解劑、到口服 PCSK9 抑制劑等多模態並進。其中，enlicitide 這類大市場產品還牽動 CNPV 的快速審查想像，提醒大家政策工具將可能成為新的催化劑。把 2025 與 2026 放在一起看，結論其實很一致：這是一個加速的時代，也是一個重新定義規則的時代。誰能同時把科學、臨床、製造與監管節奏整合成一套可運轉的系統，誰就更可能在新常態中穩定勝出。
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