[圖解] 癌症研發深陷死亡之谷，試驗量增仍難跨越系統斷層

癌症研發正迎來試驗數量、平台技術與新興生技能量同步上升的時代；然而，從實驗室到病床、從臨床成功到商業可行，仍橫亙著轉譯鴻溝、財務鴻溝與招募阻力。現在真正挑戰已經不再只有「科學能否成立」，而變成整套研發系統能否承載下一代癌症療法？

在全球腫瘤臨床試驗持續大量啟動，新興生技公司成為創新主力，AI、病患衍生類器官（patient-derived organoids, PDOs）、3D 生物模型、adaptive trial 等先進工具與方法學推陳出新並不斷被納入研發流程的情境來看，癌症藥物研發看似正處於高度繁榮階段，腫瘤學也似乎比過去任何時候都更逼近下一波突破的臨門一腳。

然而，如果我們從研發漏斗底部來觀察，情況或許夾雜一些隱憂。試驗數量儘管增加，卻也不等於能達到成功的資產比例顯著提高；臨床設計複雜度下降，也不代表患者招募速度能同步得到改善；而早期數據亮眼，更不保證能順利穿越後期試驗、法規審查、資本壓力與市場支付門檻。這正是腫瘤研發「死亡之谷」（The Valley of Death）依然存在的原因。它不單單是單一失敗點，而是由轉譯科學、臨床設計、患者招募、資本配置與商業化可行性共同構成的系統性斷層。

轉譯鴻溝與財務鴻溝雙重夾擊，創新難以落地病床

（圖一）癌症研發從實驗室發現走向臨床商業化，仍需跨越轉譯鴻溝與財務鴻溝。橋接工作不只仰賴單一技術突破，更需要整合前臨床模型、臨床試驗設計、法規路徑與資本支持，才能讓創新療法真正抵達病床端。（設計：吳柏緯）

從（圖一）來看，腫瘤研發的死亡之谷可拆解為兩條深層裂縫。第一條是「轉譯鴻溝」（Translational Chasm），也就是從實驗室發現到人體臨床反應之間的巨大落差。許多在小鼠模型、細胞實驗或早期機制研究中看似有效的療法，進入人體後卻面臨腫瘤微環境（TME）、免疫異質性、藥物分布與毒性等複雜變因，最終難以重現臨床前實驗的成功結果。

第二條則是「財務鴻溝」（Financial Chasm）。基礎研究多仰賴政府補助或學術資源，但後期臨床開發需要龐大資金、跨中心試驗管理、製造擴產、法規策略與市場進入布局。當一項技術從概念驗證走向臨床資產，所需資本密度急劇升高，失敗成本也會如雪球般快速放大。

因此，死亡之谷的產生不能歸咎於科學研究證據不夠扎實，而應該視為科學證據、臨床可行性與資本耐受度無法兼得，也是為何許多創新療法能登上學術期刊，卻難以成為真正可上市、可支付、可普及的治療選項的緣故。

全球試驗容量大幅擴張，研發效率卻未見同步提升

（圖二）腫瘤臨床試驗數量持續攀升，但試驗容量增加不必然代表研發效率同步提升。從試驗量、複雜度到成功率，漏斗式結構揭露了產業仍需在患者招募、試驗設計與臨床轉譯之間努力周旋。（設計：吳柏緯）

從（圖二）可以觀察到，腫瘤臨床試驗總量擴張，是近年最顯著的現象之一。全球共啟動 2,162 項癌症試驗，臨床受試者人數增加 10%，達到約 30.6 萬人。這顯示腫瘤領域仍是全球藥物研發最密集的板塊，資本、科學與臨床需求也持續湧入。

然而，試驗容量上升，不完全等於研發效率同步的水漲船高。關鍵反而在於這些試驗是否能更快回答必要的問題？是否能降低無效資產消耗？是否能把合適患者導入合適療法？是否能讓早期訊號有效轉化為後期成功？

若大量試驗仍集中在相似機轉、相近適應症與重疊患者族群，試驗量能反而可能造成「近似研發賽道擁塞」。患者陷入多項試驗之間的彼此競爭，臨床中心則被行政流程占滿，資本市場則需在更多早期訊號中判斷真正可轉譯的價值而增加篩選流程的挑戰。換言之，容量增加既代表整體的產業活力，但一體兩面的也可能代表系統總負荷隨之升高了。

成功率雖緩步上升，招募中位數仍須經歷 30 個月的考驗

（圖二）數據顯示，腫瘤試驗綜合成功率已從 2023 年的約 4% 提升至 7%，試驗複雜度也下降約 9%。這些指標反映研發流程確實出現部分改善：試驗設計更精準、參與國家與站點更集中、研究執行也比過去更加聚焦。

但最大的時間阻力仍未消失：臨床招募中位數時間依然超過 30 個月，成為新藥上市前最頑固的瓶頸之一。尤其在以生物標記為導向以及精準治療的時代背景之下，試驗納入條件一旦設定的愈精細，真正符合資格的患者就愈難尋找；再加上地理距離、轉診流程、保險條件、家庭照護與患者體能等現實因素，招募瓶頸往往不是單靠試驗設計就能解決。

這也進一步意味腫瘤研發效率並非單由「試驗能否簡化」決定，而是取決於整套患者尋找、分層、轉介、入組與追蹤的整體基礎配套措施。若這些環節未經過重新的設計，臨床試驗再精巧細緻，也可能被現實世界中的阻力拖慢。

AI、PDO 與適應性試驗造橋，護持研發試驗穿越死亡之谷

（圖三）跨越癌症研發死亡之谷，需要多層橋梁同步搭建。PDOs、3D 生物模型、AI 分層、適應性試驗與早期法規互動，正逐步成為連接科學發現、臨床驗證與商業化落地關鍵基礎設施。（設計：吳柏緯）

（圖三）列舉面對死亡之谷的挑戰時，產業正在積極打造的多層次橋梁。第一道橋來自前臨床模型的升級。PDOs 與 3D 生物模型能在更接近人體腫瘤生物學的條件下測試藥物反應，補足傳統 2D 細胞與動物模型的外推限制。這類工具若能與基因體、蛋白體與免疫微環境資料整合，將有助於更早辨識真正具臨床潛力的資產。

第二道橋是 AI 與數位病理方法學提升。AI 可用於目標辨識、患者分層、影像判讀、療效預測與試驗設計優化，價值不在於取代臨床人員的專業判斷，而在於降低人類難以處理的高維度資料複雜性，讓研究團隊更快找到有意義的訊號與可能產生風險的環節。

第三道橋則是適應性與平台型試驗。相較傳統線性進展的試驗流程，適應性試驗允許試驗依中期資料即時調整策略，平台試驗則可在同一基礎設施中測試多個治療組合與生物標記分層。這讓研發不再只是「一項藥物、一條路徑、一個終點」，而是更接近建構一個完整的動態學習系統。

科學可行性不再是唯一挑戰，系統承載力成新考驗

過去腫瘤研發常以單一技術突破作為核心敘事：找到新靶點、設計新抗體、開發新載體、建立新細胞療法。然而進入 2026 年後，真正決定成敗的因素正在擴大。科學創新仍是起點，但早已不再是終點。

新療法若需要複雜製程、精準診斷、特定醫學中心、長時間追蹤與高額支付，就必須面對醫療系統的承載力。CAR-T、TIL、ADC、RLT 等新世代療法，不只考驗藥物本身，也考驗供應鏈、人才、醫院流程、放射性同位素、製造節點、支付制度與患者導航能力。這代表死亡之谷已從單純的研發斷層，演變成「系統承載力測試」。一項療法若無法被醫療體系安全、穩定、可負擔地交付，即使科學概念成立，也難以真正走完商業化路徑。

重建整條研發漏斗，整合能力決定跨越成敗關鍵

（圖二）中的「漏斗」意象非常關鍵。傳統研發漏斗假設大量候選藥物從上方進入，經過層層篩選後，只有少數成功資產從底部流出。但在精準腫瘤學時代，這個漏斗本身必須被重構。

新的漏斗不只要篩掉失敗資產，更要在早期提高命中率；除此之外，在降低試驗複雜度的同時，也要縮短患者找到療法的時間；而在追求核准時程的同時，更要同步思考真實世界證據（RWE）、醫師採用、支付可行性與長期價值證明。

穿越死亡之谷最終靠系統基盤，而非單一突破式技術

在癌症研發領域往往不乏創新動能，然而真正稀缺的是能把創新從實驗研究推進至臨床，再從臨床推進至可持續穩定運作的系統。當試驗數量增加、成功率小幅改善、複雜度下降，產業確實嗅到了一點正向的訊號；但只要招募仍超過 30 個月、轉譯失敗仍頻繁出現、後期臨床與資本壓力仍高居不下，死亡之谷就不會消失。

因此，下一代腫瘤研發比賽的項目，將會是能把前臨床模型、AI 分析、生物標記篩選策略、試驗平台、RWE 與商業化設計整合成一條連續的流程的參與者，藉此提高跨越死亡之谷的存活機率（圖四）。

（圖四）癌症研發正從技術單點突破，走向多層次系統工程。面對專利懸崖、抗藥性與研發效率瓶頸，ADC、雙特異性抗體、RLT 等新療法模態正在形成的「療法疊加」策略；同時，AI 分層、傘型與籃型試驗、PDOs 與 3D 模型，則成為提升臨床生產力與縮短轉譯時間的重要方法。未來能跨越「死亡之谷」企業，不只需擁有良好的生物學發現，更要能整合資本、試驗架構與臨床落地。（設計：吳柏緯）

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