楊森藥廠一日雙喜!多發性骨髓瘤藥物 Tecvayli、兒童移植感染疾病治療  Imbruvica 獲核准

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8 月 25 日,嬌生(J&J)旗下楊森藥廠(Janssen)接連宣佈兩項核准消息,分別是:多發性骨髓瘤雙特異性抗體藥物 Tecvayli (teclistamab) 獲得歐洲執委會(EC)有條件核准,另一則是美國 FDA 批准,治療兒童慢性移植物抗宿主疾病(cGvHD)的 BTKi 抑制劑 Imbruvica  (ibrutinib) 藥物。

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多發性骨髓瘤雙抗藥物 Teclistamab 

Teclistamab 是一支雙特異性抗體藥(bispecific antibody),透過皮下注射進入體內可以標靶 BCMA 與 CD3 高度表現的 T 細胞,以誘導免疫系統活化擊殺骨髓瘤細胞。核准對象為至少接受過三線治療,包括免疫調節劑、蛋白酶體抑製劑(proteasome inhibitor)、以及 anti-CD38 抗體後的復發或頑固型多發性骨髓瘤患者。

EC 頒布有條件核准是基於第 1/2 期 MajesTEC-1 試驗結果,165 名受試患者在接受皮下注射 0.06 mg/kg 和 0.3 mg/kg 的遞增劑量後,每週接受一次 1.5 mg/kg 劑量的 teclistamab。165 名受試者中有 104 名在接受平均五線治療後的總緩解率(overall response rate, ORR)達到 63%。此外患者中有 58.8% 治療後達到非常好的部分緩解 (very good partial response, VGPR) ,39.4% 為完全緩解 (complete response, CR) 。

首個兒童 cGvHD 的 BTK 抑制劑

另一項核准藥物適用於感染併發症:慢性移植物抗宿主疾病(chronic Graft-versus-Host Disease, cGvHD),容易發生在幹細胞或骨髓移植後因移植細胞攻擊宿主所致。在接受同種異體移植的兒童中,52-65% 可能發展為 cGVHD。

FDA 批准 Imbruvica 是第一個、也是唯一一個用於兒童 cGVHD 的 BTK 抑制劑,治療方式為每日口服一次,藉由阻斷 BTK 蛋白抑制不正常 B 細胞增生。

核准基礎是 iMAGINE 第 1/2 期試驗數據,該試驗受試族群為 1-22 歲患有中至重度的 cGVHD 患者。12 歲及以上患者接受每日一次 420 mg 口服治療,1-12 歲患者則是每日 240 mg/mg。主要療效終點為藥物動力學(pharmacokinetics, PK)與安全性,次要終點包含客觀緩解率(objective response rate, ORR)、整體存活率(overall survival, OS)、反應持續時間(duration of response, DoR)。

結果顯示在中位年齡 13 歲中重度 cGVHD 族群中,治療到第 25 週客觀緩解率(ORR)為 60%。安全性表現與先前研究一致,不良事件(AE)與成年患者的結果一致。Imbruvica 已在 2017 年獲准用於治療已接受過一種以上全身性治療的 cGVHD 成人患者。

Imbruvica 目前共適用於 6 個適應症,除 cGVHD 其他 5 項都是血液性癌症:慢性淋巴細胞性白血病(chronic lymphocytic leukemia,CLL)、小淋巴球性淋巴瘤(small lymphocytic lymphoma, SLL)、華氏巨球蛋白血症(Waldenstrom’s macroglobulinemia)、復發被套細胞淋巴癌(mantle cell lymphoma, MCL)、邊緣區型淋巴癌(marginal zone lymphoma, MZL)。

延伸閱讀:嬌生首個細胞療法 Carvykti,核准用於治療復發與難治性多發性骨髓瘤

參考資料:
1. https://www.jnj.com/janssen-marks-first-approval-worldwide-for-tecvayli-teclistamab-with-ec-authorisation-of-first-in-class-bispecific-antibody-for-the-treatment-of-patients-with-multiple-myeloma
2. https://www.jnj.com/u-s-fda-approves-imbruvica-ibrutinib-as-first-and-only-btki-treatment-for-pediatric-patients-with-chronic-graft-versus-host-disease

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