歷史上，西方生技製藥領域以北美地區為主導，儘管目前北美仍然是最活躍的藥物開發地區，然而近年中國與印度的崛起，逐漸在藥品研發的戰場扮演更重要的角色。亞太地區的生技製藥公司目前佔全球研發產品線的 16%，高於前幾年的 13%，主要源於對創新藥物模式的積極投資，同時受益於政府對生物製藥創新的獎勵政策以及有利的監管環境支持，熟練的專業人力資源等有利因素。
目前亞太地區的研發重點在傳染疾病與代謝失衡症；北美則持續投入腫瘤與罕見疾病領域。此外，企業必須適應在地的監管環境，例如美國等地的監管框架較為注重效率與嚴謹性，而歐盟與亞洲地區則容易出現藥物審核時程不同步的情形，因此面對各地不同的時空背景，企業必須擬定更加周全且有彈性的監管策略以應對複雜性。
美國藥研跌破 50% 佔比，亞太諸國崛起，中國則達 26.7% 居首
根據研究報告顯示的全球藥物研發活動變化指出，美國仍然是藥物開發的首要國家，但其主導份量正逐漸下降。到 2024 年，美國正在開發的藥物佔 49.1%，比前一年的 51.1% 有所下降，也是美國的藥研佔比首次低於 50% 的門檻。美國研發活動的下降現象，在其他地區（尤其是亞洲）正不斷成長的情況下顯得格外令人注目。
今年中國依然是全球藥物開發的主要參與者，在所有正在開發藥物中，有 26.7% 中國參與的研發，高於 2023 年的 23.6%。中國目前正在開發的藥物高達 6,000 多種，也讓其成為全球第二大藥物研發中心。中國過去幾年的快速崛起，反映出其對生物技術和製藥創新的投資不斷增加。
韓國在藥物開發方面也有長足進展。截至 2024 年，韓國參與 14.2% 正在開發的藥物項目，並躍居全球第三，政府與私營部門加大研發投資是主要因素之一。日本在藥品研發方面佔據全球 8.9% 的份額，儘管落後於中國和韓國，但仍保持著亞洲領先國家的地位。
歐洲各國在研發生態系統中的影響力日益增強
英國歷來是藥品研發的強國，目前佔全球藥品研發活動的 13.8%，排名第四，但依目前來看已逐漸被韓國超越。其他各國，德國佔 10.9%、加拿大佔 10.5%、澳洲與法國皆佔 10.4%、西班牙 9.9%、義大利 8.0%，顯示歐洲國家仍是全球研發活動的重要貢獻者。
包括荷蘭、比利時和丹麥在內的幾個較小的歐洲國家也不容小覷，其藥物開發份額在 6.0% 至 8.1% 之間。波蘭、瑞典和瑞士等國家也廣泛參與藥品研發。值得注意的是，台灣以及匈牙利、捷克共和國和保加利亞等幾個東歐國家各自佔全球藥物開發的 6% 左右，凸顯出較小國家在研發生態系統中日益重要的角色。
整體而言，藥物開發活動目前遍及 162 個國家，顯示製藥創新的全球普適性。 2024 年的數據突顯出，隨著中國和其他亞洲國家在全球製藥行業的影響力不斷提高，研發分散化趨勢日益明顯，研發重點也將逐漸轉移。美國仍處於領先地位，但中國和其他亞洲國家的持續崛起表示未來幾年全球研發活動的分佈將邁向更加平衡的局面。
藥物類型創新：生物製劑、基因療法異軍突起
近年製藥領域的顯著趨勢是從小分子藥，逐漸轉向生物製劑（包括單株抗體、細胞療法、基因療法和基於 mRNA 的治療）和標靶治療，這些療法有望提高療效和特異性，特別是對於癌症和自體免疫疾病等較為複雜的疾病。
基因療法快速進展，越來越多的體內和離體基因編輯技術正在研發中。 CRISPR-Cas9 和其他基因編輯工具的進步導致針對裘馨氏肌肉失養症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）、血友病和鐮刀型紅血球疾病（Sickle-cell disease, SCD）等遺傳疾病的臨床試驗大幅增加。
除了基因療法之外，在 COVID-19 大流行期間受到關注的 mRNA 疫苗目前正在積極擴展適應症，包括傳染病、腫瘤和自體免疫疾病，其快速適應新疾病標的的潛力使許多製藥公司爭相佈局開發。
藥品開發不斷變化的挑戰：成本壓力、道德考量與競爭者眾
製藥業在臨床開發方面面臨著不斷上升的成本與複雜性，尤其是在三期臨床試驗。在精準醫療和個人化治療方面面臨的挑戰，迫使藥業優化試驗設計並採用更具彈性的適應方法。此外，除了嚴格審核標準、激烈競爭與高淘汰率，加上患者的招募與保留都是持續必須面對的挑戰。為了克服困境，越來越多企業利用數位健康醫療工具和人工智慧（AI）來簡化資料管理與經營的重擔。
永續發展與道德議題也逐漸浮現為藥物開發的重點之一，企業開始透過減少浪費並開發更環保的製造流程以解決環境問題。此外，在包裝中採用永續材料也是重要的解方。道德考量方面會影響各大藥企策略，尤其是低至中等收入的國家，如何公平獲得治療是首要之務。許多公司開發分層定價模式和全球合作夥伴關係，以強化各地市場准入，提高負擔能力的同時也平衡獲利能力。
隨著關鍵治療市場逐漸飽和，競爭程度勢必加劇。另一方面，藥品線的擴張，也會讓市場准入和定價壓力成為關鍵問題。藥品買單者將更加嚴謹的要求藥品給付的價值證明，使得成本效益成為未來的考量重點。此外，企業應對即將到期的重磅藥物的專利懸崖，推動對生物相似藥和下一代療法的投資，以減緩潛在的收入損失。
總體而言，2024 年的藥品研發將持續聚焦癌症治療、生物製劑與精準醫學的創新，而臨床開發成本、監管複雜性和市場差距將繼續牽動著不斷變化的新局。
參考資料：https://www.citeline.com/
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