2025 年，全球生技醫藥產業持續經歷快速轉變與動盪。關鍵藥品專利到期、法規演變、藥物研發突破，以及人口老化與慢性疾病蔓延，均加劇了產業的不確定性。然而，這同時也為藥廠帶來新契機。2025 年有多款潛力新藥問世，涵蓋從急性疼痛、阿茲海默症（Alzheimer’s disease）、肥胖症到罕見遺傳疾病等多元領域。
新療法新希望：從止痛藥到罕病基因療法
美國 FDA 於 2025 年批准福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）開發的非類鴉片口服止痛藥 Journavx（suzetrigine），此藥透過鈉通道抑制機制阻斷痛覺傳導，根據多項報導顯示其不具成癮性，預估至 2030 年銷售額可達 29 億美元。這是美國 20 多年來首度批准全新機轉的止痛藥物，具有顛覆性意義。
針對抗生素抗藥性日益嚴峻的挑戰，GSK 宣布 FDA 於 2025 年 3 月 25 日批准 Blujepa（gepotidacin），用以治療單純性泌尿道感染（UTIs），透過 DNA gyrase 及 topoisomerase IV 雙酶抑制的方式有效延長抗菌效期，是近 30 年首款全新機轉口服抗生素。
此外，針對阿茲海默症的抗類澱粉蛋白單株抗體 Kisunla（donanemab），臨床試驗結果顯示對認知下降有顯著減緩效果（約 28–39 %），並且能清除腦中 amyloid plaques，時代雜誌報導指出可減緩 39 % 認知下降，約延緩 4–7 個月進展、自然期刊則指出為第三款被核准的疾病修飾性抗體 。
在印度上市的 COPD 複方吸入劑 Breztri Aerosphere 是一款含有 budesonide（吸入皮質類固醇）、formoterol（長效β₂激動劑）及 glycopyrrolate（抗膽鹼劑）的三重複方 COPD 吸入劑，於 2020 年獲得美國 FDA 批准用於慢性阻塞性肺病的維持性治療。該藥物已獲印度 CDSCO 核准進口，由 AstraZeneca India 負責引進。除了 COPD 適應症外，AstraZeneca 近期宣布此三合一吸入劑在未受控氣喘的後期試驗中達成主要療效目標，顯示其治療潛力，而該產品去年銷售額已接近 9.78 億美元，表現亮眼。
另外，Symbravo（meloxicam/rizatriptan）是一款結合 meloxicam（20 mg）和 rizatriptan（10 mg）的偏頭痛急性治療複方藥物，於 2025 年 1 月 30 日獲得美國 FDA 核准，適用於成人急性偏頭痛治療（無論有無先兆）。該藥物由 Axsome Therapeutics 開發，採用 MoSEIC 技術提升藥物吸收效果，結合 NSAID 類藥物 meloxicam 與 5-HT₁B/1D 激動劑 rizatriptan 的雙重作用機轉。根據 MOMENTUM、INTERCEPT、MOVEMENT 等三期臨床試驗結果顯示，Symbravo 在 2 小時內的止痛效果及緩解最困擾症狀方面均優於安慰劑組，且療效可持續長達 48 小時，為偏頭痛患者提供新選擇。
突破性療法與小眾市場帶來創新動能
對於罕見疾病與遺傳性病患而言，2025 年的新藥開發成果尤具關鍵意義。Neurotech Pharmaceuticals 開發的 Encelto（revakinagene taroretcel）為一種針對第 2 型黃斑部毛細血管擴張症（Macular Telangiectasia Type 2, MacTel）的基因療法，是此疾病首款具潛力的治療選擇。另一值得關注的創新療法 Alhemo（concizumab）為單株抗體注射劑，提供血友病 A 與 B 患者每日一次皮下注射的預防性治療。
囊腫性纖維化（Cystic Fibrosis）病患也迎來新希望。Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor）為三重組合療法，針對特定基因突變患者提供較現有療法更優的治療效果，2024 年 12 月獲美國 FDA 核准，並於隔（2025）年 3 月通過 EMA 推薦而後 7 月獲得 EU 正式批准。此外，Tryngolza（olezarsen）針對高脂蛋白血症第一型（hyperlipoproteinemia type I）也被視為潛在突破性藥物，若未來可擴大適應症，銷售高峰可能突破 20 億美元。
專利失效雙面刃：藥廠營收下滑、病患受益增加
與此同時，多款原廠藥物的專利保護期將於 2025 年屆滿，預期將掀起一波學名藥（generic drugs）上市潮。Boehringer Ingelheim 開發的 Jardiance（empagliflozin）作為 SGLT2 抑制劑，用於糖尿病、心衰竭及腎病治療，於 2023 年創下 80 億美元全球銷售額，然預期因印度廠商推出低價版本，其收入將面臨劇烈衝擊。
Novartis 的心衰與高血壓藥 Entresto（sacubitril/valsartan）亦將面臨專利過期，Entresto（sacubitril/valsartan）為心衰竭治療複方藥物，2023 年全球銷售額約 60-78 億美元，2024 年第四季銷售達 21.8 億美元，年增 33%。該藥物關鍵組合專利與兒童適用專利將於 2025 年 7 月 15 日到期，印度製藥商已獲 FDA 仿製藥許可但被聯邦上訴法院暫停執行。Novartis 正積極透過法律途徑延緩仿製藥上市，雖然 FDA 已拒絕其阻攔申請，但公司持續挑戰相關程序。預期自 2025 年 7 月中起，美國市場將迎來仿製藥競爭，對 Novartis 的獨家銷售地位構成重大挑戰。
另有 Tudorza Pressair（aclidinium bromide）、Xarelto（rivaroxaban）等心肺疾病藥品亦於名單之列。這些專利失效事件雖對原研藥廠形成營收壓力，卻有望透過價格下降與可近性提升，讓更多病患受益，實現更公平的醫療資源分配。
腫瘤與神經疾病領域的靶向創新藥物崛起
癌症與神經退化性疾病一直是藥廠投資最鉅的研發領域之一。2025 年有多款處於研發中後期的藥物被高度關注，特別是幾項具有潛在「first-in-class（首創機轉）」或「best-in-class（同類最佳）」潛力的新藥。
其中，Vepdegestrant 是 Arvinas 開發的首款口服 PROTAC 雌激素受體降解劑，透過誘導蛋白質分解系統直接降解包括野生型與 ESR1 突變型的雌激素受體，機轉有別於傳統 SERD 藥物。該藥物主要針對曾接受 CDK4/6 抑制劑治療的乳癌患者，相較於需肌肉注射的 Fulvestrant，提供了口服給藥的便利性。在 VERITAC-2 第三期試驗中，針對 ESR1 突變的晚期或轉移性 ER+/HER2- 乳癌患者，vepdegestrant 展現顯著療效優勢，中位無進展存活期達 5.0 個月，相較於 Fulvestrant 的 2.1 個月，風險降低 43%。FDA 已於 2025 年 6 月收到 NDA 申請並授予 Fast-Track 優先審查資格。若獲批准，將為 Pfizer 在 Ibrance 銷售下滑之際提供重要的戰略支撐。
在非小細胞肺癌（Non-small-cell lung cancer, NSCLC）治療方面，ivonescimab 是一款創新的人源化雙特異性單株抗體藥物，同時結合 PD-1 與 VEGF 雙重標靶，在已接受治療的EGFR突變 NSCLC 患者中展現顯著療效，能有效延緩疾病進展，無惡化存活期（PFS）風險降低達 48%。在 HARMONi-2 臨床試驗中，針對 PD-L1 陽性族群的治療效果更優於 Keytruda，風險比值約為 0.51（P < 0.0001），顯出臨床優勢。該藥物已於 2024 年 5 月獲得中國國家藥品監督管理局批准上市，同時在美國正進行多項第三期臨床試驗，包括 HARMONi-2 和 HARMONi-6 研究。
與此同時，UGN-102 被定位為首款非手術治療早期膀胱癌的 DNA 合成抑制劑，採用逆熱凝膠劑型包覆 mitomycin C，透過溫控膠體微泡緩釋技術使藥物在膀胱內停留長達 4-6 小時，藉此抑制 DNA 合成並提高局部治療效能。在 Phase 2b 臨床試驗中，該藥物展現出優異的療效表現，患者首次使用 3 個月後達到完全緩解（CR）或更佳反應，且在 12 個月的維持率高達 82.3%。
另一備受期待的藥物為 tolebrutinib，一款口服型布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（Bruton’s Tyrosine Kinase, BTK inhibitor），用於多發性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）與其他中樞神經系統（CNS）疾病。根據預測，其在2030年銷售可達 14 億美元，成為下一波免疫神經領域重磅產品。
此外，enlicitide decanoate 作為 PCSK9 口服抑制劑（Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9 inhibitor），對高膽固醇與高脂蛋白血症 IIa 型（Hyperlipoproteinemia type IIa）提供了新療法，其潛力在於改善過去依賴針劑的不便性，並可能成為降血脂藥物市場的新黑馬。
全球市場戰略與學名藥競爭新格局
面對專利即將到期與學名藥市場競爭壓力，許多藥廠選擇提前布局。Novartis 不僅透過專利訴訟延長 Entresto 專利保護，也積極開展下一代心血管複方藥物開發。而 Boehringer Ingelheim 則推動新適應症與生物相似藥（biosimilars）策略，減緩 Jardiance 銷售下滑。
然而，最具顛覆性的轉變來自印度與中國等新興市場製藥企業，其學名藥生產成本低、供應鏈彈性高，預期將在 2025 年後主導更多高價慢性病藥品的替代市場。這不僅壓縮原廠利潤空間，也可能進一步促使醫療保險政策重新評估給付標準與藥價核定方式。
從經濟角度看，藥品專利過期對原廠而言雖是風險，對病患與健保體系卻是一大利多。學名藥價格通常可比原廠藥便宜 80-90%，使得更多病患能獲得穩定治療，尤其在資源有限的醫療系統內發揮重大效益。
邁向個人化醫療與創新經濟新時代
報告指出，2025 年將成為藥物創新與市場重組交錯轉型的里程碑。從口服 GLP-1 受體激動劑 orforglipron 對肥胖市場的重新定位，到針對超罕見遺傳疾病的專屬療法開發，這些都反映出全球生技產業正逐步邁入「個人化醫療」的成熟階段。
針對特定生物標記、基因型與病程設計的藥物正快速普及，尤其在癌症、神經退化與自體免疫疾病領域表現尤為突出。此趨勢除提升藥效與病患預後，也推動醫療科技與資料科學進一步融合，如人工智慧協助臨床試驗設計與真實世界證據納入療效評估等。
展望未來，專家認為，醫藥市場將不再僅由產品效能主導，而是由整體價值、長期健康效益與健保支出節約來決定產品競爭力。創新不僅來自實驗室，更來自政策、市場與社會健康目標的共同交織。
就目前回顧起來，2025年生技醫藥產業正處於一場深層變革的交匯點。從福泰製藥推出非成癮止痛藥Journavx，到學名藥大軍將接棒取代如 Jardiance 與 Entresto 等重磅藥品，整體市場動態迅速重構。唯有深耕創新、擁抱數據與合作，才能在這片動盪與機遇並存的藍海中，尋得新的價值起點。
