新用途發現!CSF1R 抑制劑能增加肌肉纖維彈性,減緩肌肉失養症

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英屬哥倫比亞大學(University of British Columbia, UBC)生物醫學工程學院研究團隊最近在小鼠研究中意外發現,一種現有的抗癌藥物展現出治療裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的潛力,隨著研究持續,最終有望將引領新治療手段出現。

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CSF1R 抑制劑將肌肉纖維轉為抗損傷型態

DMD 是一種罕見且嚴重的遺傳性疾病,由於肌縮蛋白(dystrophin)生成缺乏導致肌肉細胞完整性影響,患者除了行動能力會逐漸衰退,隨著年齡增長還可能出現心肺功能障礙等問題,截至目前為止仍未找到有效治癒方法。

但就在最近,UBC 在研究常駐型巨噬細胞(resident macrophages)於損傷後骨骼肌再生中的作用時有了一項驚喜發現;一種被稱為集落刺激因子 1 受體(colony-stimulating factor 1 receptor, CSF1R)抑制劑的抗癌藥物,能透過增加肌肉纖維彈性抵抗 DMD 特有的收縮引起的組織損傷,進而減緩疾病的進展。

DMD 小鼠模型實驗顯示,CSF1R 抑制劑具有將動物體內肌肉纖維從損傷敏感的 IIB 型快縮肌纖維(Type II Fibers),轉變為抗損傷的 IIA/IIX 型慢縮肌纖維(Type I Fibers)的能力,更能抵抗肌肉收縮造成的損傷。

CSF1R 抑制劑具減緩 DMD 進展潛力

接受 CSF1R 抑制劑治療後幾個月後,小鼠除了表現出更多的抗損傷肌纖維,接受治療的小鼠也能夠執行更多運動任務,像是在跑步機上適度跑步,與未治療的小鼠相比肌肉損傷也更少,肌肉彈性的改善令人深刻。

研究團隊認為,這項研究除了揭露常駐巨噬細胞在調節組織代謝中的未知作用,也為 DMD 治療帶來了新希望。開發新藥往往得伴隨漫長的過程,CSF1R 抑制劑也得經過進一步研究才能確定是否能有效治療人類 DMD,但隨著藥物安全性已在一些短期臨床研究得到證實,用於 DMD 治療上的進展或許有望加速。

研究資深作者、UBC 生物醫學工程學院和醫學遺傳學系教授 Fabio Rossi 表示,雖然 CSF1R 抑制劑稱不上是一種「療法」,但可以顯著延緩疾病進展,幫助患者盡可能保持活動力並遠離輪椅,未來或許將能與其他治療方法和針對遺傳缺陷的新興基因療法結合使用。

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參考資料:

1.Science Translational Medicine, 2022, https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abg7504

2.https://news.ubc.ca/2022/06/29/cancer-drug-shows-potential-as-treatment-for-muscular-dystrophy/

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