新用途發現！CSF1R 抑制劑能增加肌肉纖維彈性，減緩肌肉失養症

英屬哥倫比亞大學（University of British Columbia, UBC）生物醫學工程學院研究團隊最近在小鼠研究中意外發現，一種現有的抗癌藥物展現出治療裘馨氏肌肉失養症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的潛力，隨著研究持續，最終有望將引領新治療手段出現。

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CSF1R 抑制劑將肌肉纖維轉為抗損傷型態

DMD 是一種罕見且嚴重的遺傳性疾病，由於肌縮蛋白（dystrophin）生成缺乏導致肌肉細胞完整性影響，患者除了行動能力會逐漸衰退，隨著年齡增長還可能出現心肺功能障礙等問題，截至目前為止仍未找到有效治癒方法。

但就在最近，UBC 在研究常駐型巨噬細胞（resident macrophages）於損傷後骨骼肌再生中的作用時有了一項驚喜發現；一種被稱為集落刺激因子 1 受體（colony-stimulating factor 1 receptor, CSF1R）抑制劑的抗癌藥物，能透過增加肌肉纖維彈性抵抗 DMD 特有的收縮引起的組織損傷，進而減緩疾病的進展。

DMD 小鼠模型實驗顯示，CSF1R 抑制劑具有將動物體內肌肉纖維從損傷敏感的 IIB 型快縮肌纖維（Type II Fibers），轉變為抗損傷的 IIA/IIX 型慢縮肌纖維（Type I Fibers）的能力，更能抵抗肌肉收縮造成的損傷。