細胞工程與重編程技術在治療各種疾病方面具有巨大潛力，其方法包括替換缺失或缺陷蛋白質、提供轉錄因子 (TF) 以重編程細胞表型，或提供酶（例如 RNA 引導的 Cas9 衍生物）以進行基於 CRISPR 的細胞工程。雖然病毒載體介導的基因轉移在該領域發揮了重要作用，但使用 mRNA 可避免與 DNA 整合到宿主細胞基因組相關的安全問題，使 mRNA 尤其適用於體內應用。然而，mRNA 的不穩定性和將其遞送至目標位點的挑戰限制了其在細胞工程中的廣泛應用。本文回顧了開發有效治療方法必須克服的挑戰。
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原始資料來源: Cell 2024-08-16
